미럼 파마슈티컬스 26년 2분기 어닝콜

진행해 주십시오. 감사합니다, 알렉산드라, 그리고 여러분 안녕하세요.

미럼 파마슈티컬스 2026년 2분기 컨퍼런스 콜에 참석해 주셔서 환영합니다. 오늘은 최고경영자 크리스 피츠, 사장 겸 최고운영책임자 피터 라도비치, 그리고 최고재무책임자 에릭 비에르콜트와 함께합니다. 개발담당 최고책임자인 라라 롱프레가 질의응답 시간에 합류할 예정입니다. 최고의료책임자인 조앤 콴은 가족 사정으로 오늘 참석하지 못했습니다. 오늘 일찍 미럼은 2026년 2분기 실적을 발표하는 보도자료를 배포했습니다. 보도자료와 SEC 제출 서류는 당사 웹사이트 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다.

시작에 앞서, 이번 컨퍼런스 콜 동안 경영진의 현재 기대를 바탕으로 한 미래 예측성 발언이 포함될 예정임을 알려드립니다. 여기에는 미럼의 프로그램, 승인된 의약품 및 후보물질의 시장 기회, 재무 가이드라인에 관한 내용이 포함됩니다. 이 발언들은 오늘 기준 당사의 판단과 지식을 반영하며, 실제 결과는 위험과 불확실성으로 인해 크게 달라질 수 있습니다. 당사는 이러한 발언을 업데이트할 의무가 없습니다. 이러한 위험과 불확실성에 관한 자세한 내용은 최신 Form 10-Q 및 이후 SEC 제출 서류의 위험 요인을 참조해 주시기 바랍니다. 그럼 크리스에게 마이크를 넘기겠습니다.

크리스? 감사합니다, 앤드류, 그리고 여러분 안녕하세요.

미럼은 흔치 않은 질환에 집중하여 영향력 있는 의약품을 제공하는 희귀질환 리더로 성장하고 있습니다. 이번 분기는 승인된 의약품의 강력한 상업적 실행과 함께 올해 말 출시 예정인 네 번째 상업용 의약품을 앞두고 지속적인 진전을 보여줍니다. 우리는 다수의 주요 임상 결과 발표가 예정된 바쁜 파이프라인을 보유하고 있으며, 강화된 자본 구조와 전반적인 재무 성과를 바탕으로 사업 전반에 더 많은 투자를 할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다. 2분기 상업 부문은 포트폴리오 전반에 걸친 강한 수요와 팀의 탁월한 실행력을 반영하여 1억 7,600만 달러의 순제품 매출을 기록했습니다. 이러한 실적을 바탕으로 2026년 전체 순제품 매출 가이던스를 6억 8,000만 달러에서 7억 달러로 상향 조정합니다.

강력한 상업 실적을 바탕으로, 앞으로 몇 달간 여러 이정표를 달성하며 미럼의 다음 성장 단계로 나아가고 있습니다. 다음 상업적 이정표는 다음 달 PDUFA 날짜가 예정된 FOP 치료용 질루르지서티브의 잠재적 출시가 될 것입니다. 이는 2분기에 희귀 유전 질환 사업에 새로 추가된 프로그램으로서 매우 빠른 진전입니다. 피터가 그의 발언에서 출시 프로필에 대해 더 자세히 설명할 예정입니다. 희귀 간 질환 파이프라인으로 넘어가면, 최근 미국 규제 당국과 중요한 상호작용이 있었던 볼릭시밧과 PSC에 대해 오늘 시간을 할애하는 것이 중요합니다. 먼저, PSC로 인한 담즙 정체성 소양증에 대한 볼릭시밧의 VISTAS 연구 배경을 상기시키자면, FDA의 의견을 반영하여 이 어려운 임상 환경을 위한 주요 임상시험으로서 적응형 연구를 설계했으며, 연구 기간, 평가 지표, 분석 계획에 대해 합의했습니다.

앞서 발표하고 올해 EASL에서 발표한 바와 같이, VISTAS는 주요 평가 변수를 충족했으며, 주요 코호트에서 소양증이 매우 유의미하게 개선되었고, 경증 소양증 환자 두 번째 코호트에서도 일관된 유의미한 결과가 관찰되었습니다. 이 강력한 결과를 바탕으로 FDA가 이제 PSC로 인한 담즙 정체성 소양증 치료제로서 볼릭시밧에 대해 혁신 치료제 지정(breakthrough therapy designation)을 부여했다는 점을 기쁘게 생각합니다. 이는 PSC에서 심각한 미충족 수요를 해결할 수 있는 볼릭시밧의 잠재력을 인정한 것으로 보고 있습니다. 계획대로 최근 VISTAS 연구를 기반으로 한 신약 허가 신청(NDA) 제출에 관해 사전 논의를 FDA와 진행했습니다. 회의에서 FDA는 3상 임상시험 수행을 권고했습니다.

우리는 VISTAS 연구가 PSC로 인한 소양증 환자에서 볼릭시밧 사용을 명확하고 견고하게 입증하는 데이터 세트를 제공하며, 임상적 및 통계적으로 매우 설득력 있는 연구라고 믿습니다. VISTAS는 PSC로 인한 소양증 환자를 대상으로 수행된 최대 규모의 무작위 임상시험으로, 180명 이상의 PSC 환자가 무작위 배정되었고, 100명 이상의 PSC 환자에 대한 1년간 안전성 노출 데이터와 독립 위원회의 간 안전성 평가 결과를 포함하여 임상 프로그램 전체에서 총 600명 이상의 피험자가 포함된 광범위한 데이터 패키지를 보유하고 있습니다. 현재 NDA 제출 패키지에 대해 완전한 합의는 이루어지지 않았으나, VISTAS 연구를 기반으로 한 제출을 보완하는 방안에 대해 FDA와 추가 논의를 진행할 예정입니다. 이러한 논의로 인해 계획된 NDA 제출 시점이 지연되어, 현재 내년 상반기를 목표로 하고 있습니다.

FDA로부터 추가 명확한 지침을 받는 대로 신속히 대응할 준비가 되어 있습니다. 이 미충족 임상 환경에 꼭 필요한 치료제를 제공하기 위한 목표를 향해 나아가면서 계속 업데이트를 제공하겠습니다. 동시에, PBC 대상 VANTAGE 연구도 순조롭게 진행 중이며, 330명 이상의 환자 등록을 완료했습니다. PBC에서는 이전에 획득한 혁신 치료제 지정 덕분에 연구 진행 중에도 FDA와 더 많은 대화를 나눌 수 있었습니다. FDA로부터 최근 받은 피드백에 따르면, 내년 1분기 주요 결과가 성공적일 경우 VANTAGE 연구가 PBC로 인한 가려움증 치료제인 볼릭시밧의 중추적 연구로 활용될 수 있습니다. 희귀 간 질환 사업의 다음 임상 결과는 이번 분기 말에 발표될 AZURE-1 연구의 브렐로비투그 주요 결과가 될 것으로 예상됩니다. 이는 올해 초에 좋은 결과를 보인 2b상에 이어 진행된 3상 부분의 결과입니다.

또한 4분기에 4년 차 데이터 발표를 계속 기대하고 있으며, 이는 내년 상반기 이 혁신 치료제 지정 프로그램의 BLA 제출 가능성을 위한 일정에 맞추는 데 도움이 됩니다. 희귀 간 질환 파이프라인의 마지막 하이라이트로, 추가 희귀 담즙 정체성 질환을 대상으로 하는 LIVMARLI의 3상 EXPAND 연구는 4분기 주요 데이터 발표 일정에 맞춰 진행 중입니다. 이 모든 것을 종합해 보면, 우리는 재정적 안정성을 바탕으로 이러한 임상 프로그램을 진전시키고 있습니다. 상업 부문은 계속해서 의미 있는 현금을 창출하며, 이는 잠재적 출시, 임상 개발, 그리고 전략적 적합성과 가치 창출 가능성이 있는 기회 중심의 사업 개발에 투자할 수 있는 역량을 제공합니다. 저는 팀의 진전과 현재 의약품 및 파이프라인의 가능성을 자랑스럽게 생각하며, 미럼의 앞날에 대해 매우 기대하고 있습니다.

이제 피터에게 넘겨 상업 실적과 출시 준비 상황에 대해 더 자세히 말씀드리겠습니다.

피터? 감사합니다, 크리스. 2분기는 미럼 상업 부문에 또 한 번 강력한 분기였으며, 총 순제품 매출은 1억 7,600만 달러였습니다.

LIVMARLI와 담즙산 의약품 모두 좋은 실적을 이어갔으며, 수요를 바탕으로 2026년 연간 순제품 매출 가이던스를 6억 8,000만 달러에서 7억 달러로 상향 조정합니다. 2분기 LIVMARLI 순제품 매출은 1억 2,900만 달러였으며, 이 중 미국 시장이 9,200만 달러를 차지했습니다. 알라질 성장세는 지속적인 신규 환자 시작, 치료 지속성 유지, 체중 기반 용량 증가에 힘입어 견고하게 유지되고 있습니다. PFIC는 신규 진단에 힘입어 중요한 성장 동력으로 계속 작용하고 있습니다. 성인 PFIC 환자의 기여도가 증가하는 점이 특히 고무적입니다. 성인 간 전문의들 사이에서 후기 발병 PFIC에 대한 인식이 높아지고 유전자 검사가 일상화되면서 처방이 증가하고 있습니다.