아크투루스 테라퓨틱스 홀딩스 Guggenheim 3rd Annual Healthcare Innovation Conference

네, 에번. 초대해 주셔서 감사합니다. 함께하게 되어 기쁩니다.

물론입니다. 아크투루스는 메신저 RNA 치료제 회사이며, 2027년에 데이터 발표를 앞둔 유망한 자산 두 가지를 보유하고 있습니다. 낭포성 섬유증 프로그램의 2상 임상시험 네 번째 코호트 전체 데이터는 2027년 2분기에 발표할 예정이라고 안내드렸습니다. 이는 CFTR 단백질을 대체하기 위한 흡입형 메신저 RNA 치료제입니다. 의미 있는 데이터 세트가 될 것이며, 이 프로그램에 대한 관심도 상당히 클 것입니다. 또한 오르니틴 트랜스카바밀레이스 결핍증이라는 희귀 간질환 프로그램도 있습니다. 정맥 투여형 메신저 RNA 치료제로, 점점 더 큰 추진력을 얻고 있습니다. 이 프로그램에는 성공적인 제품이 있으며, 이를 재구성한 성공적인 후보물질도 확보했습니다. 이 후보물질은 ARCT-2601이라고 부릅니다. 이 프로그램은 임상시험을 시작할 예정이며, 적어도 내년 초 시작을 예상하고 있습니다. 주요 톱라인 데이터는 2027년 하반기에 나올 예정입니다.

두 프로그램 모두 아크투루스의 차세대 기술을 활용하는 메신저 RNA 치료제이며, 해당 분야의 다른 기술과 뚜렷하게 차별화됩니다. 여러 내용이 있지만, 향후 12개월 동안 상당한 가치 창출 잠재력이 있습니다.

네. LUNAR 플랫폼이라고 할 때, LUNAR는 지질 나노입자 기술과 관련이 있습니다. 이 지질 나노입자 기술에 사용하는 화학적 조성은 매우 중요한 측면에서 다른 기업들의 기술과 차별화됩니다. 근육주사에 사용하는 이 전달 기술의 안전성과 내약성, 효능은 이미 입증했습니다. 참고로 이 기술을 활용한 코로나19 백신 제품이 30개가 넘는 국가에서 승인받았습니다. 간을 대상으로 한 1세대 OTC 결핍증 치료제에서도 안전성과 내약성, 효능을 입증했습니다. 다만 말씀하신 것은 LUNAR 2.0이었습니다. 이 기술은 영장류에서 기존에 이미 안전성과 내약성, 효능이 입증됐고 전 세계 제품에 적용되고 있는 LUNAR 1.0보다 38배 더 우수한 것으로 나타났기 때문에 매우 기대가 큽니다. 이제 38배 더 우수한 기술을 확보한 것입니다.

이처럼 영장류에서 성능이 크게 개선된 지질 나노입자 기술을 확보하면 파이프라인에 어떻게 적용할지 여러 선택지가 생깁니다. 약효를 더 높일 수도 있고, 안전성이나 편의성을 개선할 수도 있습니다. OTC 치료제 후보물질은 이미 안전성과 내약성, 효능이 입증됐기 때문에 편의성 개선에 집중할 계획입니다. 2주마다 병원에 와서 체중 1kg당 0.5mg을 투여받고 3시간 동안 의자에 앉아 있어야 하는 대신, 투여 간격을 늘려 예를 들어 한 달에 한 번 더 적은 용량을 투여하고, 간호사가 환자의 자택을 방문해 약물을 투여한 뒤 한 시간 이내에 치료를 마치도록 바꾸려 합니다. 즉, 편의성을 높이는 방향으로 기술을 적용하고 있습니다.

이 기술은 이제 간을 표적으로 하는 여러 치료제에 활용할 수 있는 훌륭한 기술이며, 페닐케톤뇨증 같은 새로운 치료제 개발의 길도 열어 주었습니다. 페닐케톤뇨증도 파이프라인에 추가했습니다.

네. 낭포성 섬유증은 이 분야에서 기업들이 큰 성공을 거둔 덕분에 잘 알려진 희귀질환입니다. 낭포성 섬유증 환자 대부분은 조절제를 사용해 치료받고 있습니다. 조절제를 보유한 기업들은 기능이 손상된 수송체를 복구하거나 조절하는 사업을 하지만, 저희는 그런 일을 하지 않습니다. 아크투루스는 완전히 다른 접근 방식을 취합니다. 흡입한 메신저 RNA 분자가 폐세포, 즉 기관지 상피세포 안으로 들어가 새로운 CFTR을 발현하고 생성하도록 해 새로운 수송체를 만드는 것이 저희의 사업입니다. 이는 1형 환자군에 매우 중요한 접근법입니다. 이들은 기능이 없는 환자들입니다. 손상된 수송체가 있는 것이 아닙니다. 이들에게는 수송체가 전혀 없습니다. 이 환자들에게는 이상적인 치료제입니다.

이들은 전체 환자군을 구성합니다. 조절제에 반응하지 않거나 조절제로부터 효과를 얻지 못하는 환자는 약 15%로, 여전히 치료 대상이 될 수 있는 상당한 비중입니다. 그 15% 중 약 절반은 1형 환자입니다. 또한 특정 국가와 지역에서 1형 환자의 비율이 높은 것으로 확인했습니다. 따라서 일부 지역에서는 그 비율이 15%보다 훨씬 높은 것으로 보입니다. 일부 지역에서는 환자군의 35~40%에 달하는 것으로 확인했습니다. 따라서 가장 심각한 형태인 1형 낭포성 섬유증의 명확한 미충족 수요를 해결하는 치료법입니다. CFTR이 전혀 없다면, 이것이 가장 심각한 미충족 의료 수요라고 생각하실 수 있습니다.

네, 저희 최고 의학 책임자와 함께 이야기해 보시죠. CF 관련해 저희가 수집한 데이터를 살펴보는 게 어떨까요? 물론입니다.