라리마 테라퓨틱스 The Citizens Life Sciences Conference 2026
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- Larimar Therapeutics는 프리드라이히 운동실조증(Friedreich's ataxia)을 치료하기 위한 단백질 대체 요법을 개발 중이다.
- 이 질환은 미토콘드리아 내에서 활성화되는 프락신(frataxin) 단백질의 결핍으로 발생하며, 환자는 주로 청소년기에 증상이 시작되어 20대에는 휠체어를 사용하고 30~40대에 사망한다.
- Larimar의 치료제는 피하 주사로 투여되며, 단백질이 세포막과 미토콘드리아로 전달되어 질병 진행을 늦추거나 멈추거나 역전시키는 것을 목표로 한다.
- 현재까지 4건의 임상시험을 완료했고, 진행 중인 오픈라벨 연구에서 프락신 수치 증가와 임상적 개선을 확인했다.
- 프락신 수치가 50% 이상으로 증가하면 정상인의 수준에 근접하여 환자가 정상적인 삶을 영위할 수 있을 것으로 기대된다.
- 안전성 측면에서는 주사 부위 반응이 가장 흔하며, 드물게 약물 중단 후 재투여 시 아나필락시스가 발생했다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
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네. 맞아요. 그게 차이점입니다. 안녕하세요, 여러분. 좋은 오후입니다. 시티즌스 생명과학 컨퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 여기서 수석 애널리스트인 조나단 월레벤입니다. 오늘 라리마 테라퓨틱스와 CEO 캐롤 벤-마이몬 님을 모시게 되어 기쁩니다.
벤-마이몬. 벤-마이몬. 캐롤, 참석해 주셔서 감사합니다.
초대해 주셔서 감사합니다.
보통은 회사에 대해 잘 모르는 분들도 계시니, 라리마에서 어떤 일을 하고 계신지 먼저 말씀해 주시면 그 후에 세부 사항을 살펴보겠습니다.
저희는 프리드라이히 운동실조증을 위한 단백질 대체 치료제를 개발하고 있습니다. 프리드라이히 운동실조증은 상염색체 열성 유전 질환입니다. 아이들은 건강하게 태어납니다. 사춘기 무렵에 휠체어를 타게 됩니다. 사춘기 무렵에 서툴러지기 시작합니다. 보통 20대에 휠체어를 타고, 30대나 40대에 사망합니다. 이 병은 미토콘드리아 내에서 활성화되는 프라탁신이라는 단백질이 결핍되어 발생합니다. 이 단백질을 세포막을 통과해 미토콘드리아로 전달하는 것이 중요한데, 미토콘드리아도 또 다른 막으로 둘러싸여 있습니다. 저희는 피하 주사를 통해 단백질이 세포 내로, 궁극적으로 미토콘드리아로 이동해 활성화될 수 있도록 하는 기술을 보유하고 있습니다. 목표는 이 질환의 진행을 늦추거나 멈추거나 심지어 일부 역전시키는 것입니다.
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