브릿지바이오 파머 26년 2분기 어닝콜

여러분, 안녕하십니까. BridgeBio Pharma의 2026년 2분기 실적 발표 컨퍼런스 콜에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 전략 재무 담당 수석 부사장 친마이 슈클라입니다. 오늘 함께하는 분들은 CEO 닐 쿠마르로, 상업용 파이프라인과 사업 업데이트를 설명할 예정이며, 최고 상업 책임자 맷 아웃튼이 Attruby와 출시 준비 상황에 대해 추가로 설명할 것입니다. 그리고 사장 겸 CFO 톰 트리마르치가 재무 실적을 검토할 예정입니다. 오늘 통화에서는 Attruby의 지속적인 성장과 임상적 차별화를 뒷받침하는 새로운 데이터, 특히 ATTR-CM에서 직접적인 신장 보호 효과에 대한 첫 증거를 다룰 예정입니다. 이어 파이프라인으로 넘어가 이번 분기에 세 가지 후기 단계 프로그램 모두가 데이터 단계에서 FDA와의 협의 단계로 진입했으며, 첫 번째 PDUFA 날짜가 11월 27일로 확정되었음을 알려드립니다.

또한 7월 1일 완료된 10억 달러 규모의 우선주 자금 조달과 이를 통해 향후 세 건의 출시를 지원하는 재무 상황을 검토할 것입니다. 준비된 발표가 끝난 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 질의응답 시간에는 각각 encaleret, BBP-418, infigratinib 프로그램을 이끄는 아난트 스리다르, 크리스틴 쉬우, 저스틴 토가 함께할 예정입니다. 그럼 닐에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 친마이. 그리고 오늘 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 항상 그렇듯이, 이 콜은 투자자분들께 저희 사업의 중요한 측면을 전달하는 자리이므로, 여러분의 질문과 피드백을 환영합니다. 과거 세션에서는 포트폴리오에 대한 언급과 자금 조달 및 전략에 관한 언급을 함께 다룬 적이 있습니다. 하지만 오늘은 포트폴리오 자체와 연구, 개발, 상업화 전반에 걸친 진전에 전적으로 집중하고자 합니다. 이렇게 말씀드리는 이유는, 다소 긴 제 발언이 끝날 때쯤 여러분도 공감하시리라 생각하는데, 현재가 브리지바이오에게 중요한 전환점이며, 우리가 높은 수준의 실행력을 유지한다면 환자와 투자자 모두에게 상당한 수익을 안겨줄 수 있는 기반이 될 것이라 믿기 때문입니다. 더 쉽게 말해, 지금이 브리지바이오의 다음 장에서 시간 T=0 지점에 와 있는 것 같습니다.

이 말을 가볍게 하는 것이 아니라, 다음과 같은 중첩된 진전들 때문입니다. 첫째, CARDIO-TTRansform에서 얻은 교훈과 저희만의 독특한 신장 보호 데이터, 그리고 탁월한 실제 증거 결과들이 결합되어 제가 'Attruby 출시 2.0'이라 부르는 기반을 마련했습니다. 비교 사례들을 볼 때, 앞으로 6~9개월 내에 이로부터 상당한 상업적 성과가 나타나기 시작할 것으로 믿습니다. 저희는 시장이 안정제 우선 시장으로 형성되고 있으며, 경쟁자가 제한적이고, 거의 완성된 저희 안정제가 화이자의 부분 안정제보다 우수하다는 증거가 점점 늘어나고 있다고 생각합니다. 둘째, LGMD2I, ADH1, 연골무형성증에 대한 세 건의 NDA가 제출되었으며, LGMD2I와 ADH1은 우선 심사를 받고 있고 연골무형성증도 우선 심사를 받을 수 있기를 기대하고 있습니다.

저희의 상업 준비 작업은 ATTR 심근병증 때보다도 더 앞서 진행 중이며, 당시에는 상대적으로 적은 자원으로 강력한 출시를 달성했음을 감안할 때 매우 순조롭습니다. 셋째, 저희가 간과되고 있다고 생각하는 만성 저칼시토닌증 3상 시험이 시작되었으며, 향후 18개월 내에 결과가 나올 예정입니다. 이 치료제는 차별화된 효능과 안전성 프로파일을 제공할 잠재력이 있으며, 이 분야에서 유일한 경구제이기도 합니다. 마지막으로, 인피그라티닙에 대한 터너 증후군과 저형성 연골무형성증 같은 새로운 임상시험, 아코라미디스의 공개 예정인 저요산증 희귀 신장질환에 대한 신규 시험, 그리고 향후 12~18개월 내에 임상에 진입할 가능성이 있는 최고 수준의 TTR 항체 개발이 예상됩니다. 이 모든 활동이 합쳐져 현재까지 3상 이후 기준으로 80억 달러를 포함해 100억 달러가 넘는 위험 조정 수익의 기반을 마련합니다.

또한, 저희 GONDOLA 파이프라인 내 초기 단계이지만 진전된 유전자 치료 연구개발도 계속 결실을 맺고 있어, 앞으로 10년 이상 중요한 의약품을 위험 조정 기준으로 지속적으로 공급할 수 있는 실용적인 아이디어가 풍부한 회사임을 보여줍니다. 이제 Attruby에 대한 포트폴리오 언급을 시작하겠습니다. 가장 중요하게, 이번 분기에도 Attruby는 23% 성장하며 이 분야에서 가장 빠르게 성장하는 브랜드로서 상업적 모멘텀을 이어갔습니다. 이 성장은 CARDIO-TTRansform, 신장 데이터, 그리고 현재까지의 대부분 실제 증거 데이터가 분기 종료 후에 발생했기 때문에 반영되지 않은 수치입니다. 저희는 이 분야에서 상업적, 의학적으로 가장 중요한 것은 새로운 환자를 진단하는 것이라고 항상 말씀드려 왔습니다.

이에 이번 분기 전체 시장이 19% 성장한 점은 고무적이며, 이는 전년 대비 51% 증가한 수치로 지난 세 분기 동안 관찰된 시장 성장률을 훨씬 뛰어넘는 것입니다. 이 수치와 일치하는 것은 최전선 환자 수의 증가이며, 안정제가 시장 점유율을 지배하는 추세는 CARDIO-TTRansform의 중요한 결과를 통해 더욱 강화될 것으로 예상합니다. 실제로 2분기에는 2차 치료 환자 수가 다소 감소하는 현상을 관찰했습니다. 저희는 최전선 시장에서의 점유율이 약 2~3%포인트 성장한 것으로 보고 있으나, 경쟁사인 화이저의 재고 변동성 때문에 정확한 수치를 파악하기는 어렵습니다. 저희의 총이익률도 이전에 제시한 30%에서 40% 사이에 여전히 머물러 있습니다.

앞으로 1차 치료 시장은 계속 성장할 것으로 예상하며, 저희도 이 시장에서 점유율을 지속적으로 확대해 나가 매출의 꾸준한 성장을 이어갈 계획입니다. 그러나 Attruby의 가장 강력한 성장 동력은 임상적 차별화 스토리가 지속적으로 확장되고 있다는 점이며, 이는 주로 실제 임상 근거의 확대와 이제는 입증된 신장 보호 효과에 기인합니다. 올해 7월, 저희는 Circulation: Heart Failure에 acoramidis 관련 논문을 발표했으며, ATTR 심근병증에서 만성 eGFR 기울기 개선과 소변 알부민 대 크레아티닌 비율 감소를 포함한 최초의 조기 및 지속적인 직접적인 신장 보호 효과를 입증했습니다. 결과적으로 Attruby는 ATTR 환자에서 심장과 신장을 동시에 보호할 수 있으며, 이는 다른 ATTR 심근병증 치료제인 knockdowns나 안정제에서는 관찰되지 않는 혈역학적 매개 효과입니다.

논문에서 지적한 바와 같이, 이 효과의 역학은 임상 결과 측면에서 Attruby에서만 독특하게 관찰되는 조기 분리 현상과 일치하여 이러한 조기 효과를 설명하는 데 도움이 됩니다. 더욱이 흥미로운 점은, Attruby에서 나타나는 급성 eGFR 감소의 크기가 실제로 중요하며 이후의 이익을 시사한다는 것입니다. 구체적으로, acoramidis와 위약 하위 그룹을 급성 eGFR 감소가 중앙값인 4.89ml/min/1.73㎡ 이상인 경우로 비교했을 때, acoramidis는 모든 원인 사망률 및 심혈관 관련 입원에서 각각 위험비 0.42(P=0.006)와 0.34(P=0.002)로 유의미한 이점을 보였습니다. 흥미롭게도 위약군 내에서는 eGFR 감소가 더 나쁜 결과를 예고했습니다. 따라서 처음에는 단점으로 여겨졌던 것이 이제는 저희 제품의 중요한 차별화 요소로 입증된 셈입니다.

이 관찰된 효과는 SGLT2 억제제와 같은 다른 신장 보호 심장 치료제에서 보이는 효과와도 비교할 만합니다. 최근 신장내과 전문의와 심장 전문의들이 모인 회의에서 한 KOL은 저에게 "이건 신장 약물처럼 보인다"고 말했습니다. 앞서 언급한 바와 같이, 저희는 이 신호를 더욱 면밀히 조사하기 위해 희귀 신장 질환 임상 연구를 진행할 계획입니다. 관련 정보는 앞으로 몇 주 내에 추가로 제공할 예정입니다. 한편, 실제 임상 근거 생성은 계속해서 빠르게 진행되고 있습니다. 즉각적인 이중맹검 직접 비교가 어려웠던 심혈관 분야의 유사 사례들을 보면, 실제 임상 근거가 궁극적인 상업적 성과의 기반이 되었습니다. 가장 유명한 사례는 아마도 ELIQUIS와 Xarelto 시장일 것입니다. 지난 분기를 되돌아보면, SCAI에서 발표되고 이후 출판된 독립적인 성향 점수 매칭 분석이 의사들 사이에서 계속해서 공감을 얻고 있습니다.

이 분석은 Attruby가 tafamidis 대비 6개월 시점에서 복합 심혈관 사건을 37%, 입원을 34% 감소시키는 것과 연관이 있으며, 9개월 시점에는 그 효과가 더욱 심화되는 것으로 나타났습니다. 놀랍게도, 어지럼증과 실신을 제외한 모든 지표에서 Attruby가 Vyndamax보다 임상 결과가 더 우수했으며, 통계적 유의성은 0.01 미만으로 나타났고, 환자 수는 약 600명에 달했습니다. 이 데이터를 바탕으로, 저희는 곧 출판 예정이며 오늘 온라인으로 제공되는 사전 인쇄본 분석을 보유하고 있는데, 이 분석은 현재까지 400회 이상 다운로드되었으며, 다시 한 번 Attruby가 Vyndamax보다 우수함을 보여주고 있습니다. 중요하게도, 이 연구에서는 이뇨제 증량, 심부전 입원, 사망률이 34% 감소하는 것이 통계적으로 유의하게 관찰되었으며, 효과 차이는 30일 이내에 나타나기 시작해 시간이 지남에 따라 계속 개선되고 있습니다.

이러한 유형의 분석이 바로 의료계가 요구해온 것입니다. 중요한 점은, 대규모 독립 EHR 기반 분석이 HFSA에서 발표될 예정이라는 것입니다. 저희의 희망은 Attruby가 그 자리에서도 좋은 성과를 내어, 이 여러 실제 근거 연구들이 의사결정과 가이드라인 업데이트의 기반이 되는 것입니다. ATTR 심근병증 분야가 빠르게 진화하는 가운데, Attruby의 임상적 차별성을 뒷받침하는 연구들이 다른 연구들의 증거와 함께 축적될 것입니다. 지난달, 모두 아시다시피, ATTR 심근병증에서 eplontersen을 연구한 CARDIO-TTRansform의 주요 결과가 발표되었으며, 이 연구는 1차 유효성 평가 지표를 충족하지 못했고, 병용 요법에서 이점이 관찰되지 않았습니다. 현재로서는, 이 결과가 임상시험에 참여한 환자들과 그 가족들, 그리고 연구자들에게 큰 충격임을 인정하며, ATTR 심근병증 커뮤니티의 일원으로서 그분들을 위로합니다.