오큘라 테라퓨틱스 2026 Global Healthcare Conference
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어떤 주제든 말씀하셔도 됩니다. 좋습니다.
저희는 슬라이드를 준비하지 않았습니다. 좋습니다. 오늘 귀한 시간을 내어 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 제 이름은 잭 앨런입니다. 이번 베어드 헬스케어 컨퍼런스 세션에는 오큘러 테라퓨틱스 팀이 참석했으며, 최고경영자인 프라빈 두겔 대표도 함께 자리해 주셨습니다. 프라빈, 귀한 시간을 내어 참석해 주셔서 정말 감사합니다.
잭, 초대해 주셔서 감사합니다.
먼저 회사를 간략히 소개하면서 시작하고 싶습니다. 하지만 애널리스트들보다는 최고경영자께서 더 잘 설명해 주시는 경향이 있습니다. 오큘러 테라퓨틱스에 대해 몇 분간 설명해 주시도록 넘겨드린 다음, 몇 가지 새로운 소식에 대해 이야기를 나누겠습니다. 오늘 아침에 몇 가지 업데이트가 있었습니다.
오큘러 테라퓨틱스는 매사추세츠주 베드퍼드에 기반을 둔 기업입니다. 저희가 보유한 것은 독자적인 하이드로겔 플랫폼을 기반으로 한 티로신 키나아제 억제제, 즉 티케이아이입니다. 저희의 접근법은 혈관내피성장인자인 브이이지에프 수용체를 차단하는 것입니다. 브이이지에프가 습성 황반변성이나 당뇨병성 망막병증과 같은 질환에서 매우 효과적이라는 점은 잘 알려져 있습니다. 이를 보여주는 데이터가 40년 넘게 축적되어 있으며, 저희는 두 가지 문제를 해결하고자 합니다. 첫 번째 문제는 치료 지속성입니다. 이 나라에서만 보더라도 매우 효과적인 치료제가 있음에도 불구하고, 첫해에 환자의 40% 이상이 치료를 중단한다는 사실을 알고 있습니다. 이것이 저희가 해결하고자 하는 보다 명확한 문제입니다.
저희가 해결하고자 하는 두 번째 문제는 치료를 계속 받고 다시 내원할 수 있는 환자들조차 약 2~5년이 지나면 결국 시력을 잃는다는 점입니다. 이는 아마도 한 달 또는 두 달에 한 번씩 주사하는 치료의 맥동성 때문일 것입니다. 이러한 방식은 눈 뒤쪽 조직이 두꺼워졌다 얇아지는 변화를 일으킵니다. 이는 뇌진탕이 뇌에 흉터와 섬유화를 유발하는 것과 매우 유사합니다. 저희는 이미 알려져 있고 검증된 표적을 억제함으로써 치료 지속성을 높이는 동시에 장기적인 치료 결과도 개선하고자 합니다.
알겠습니다. 훌륭한 개요 설명이었고, 이제 액스팍슬리를 둘러싼 데이터와 관련 배경에 대해 자세히 살펴보겠습니다. 오늘 아침 보도자료와 관련해 제가 직접 말씀드리지 않는다면 적절하지 않을 것 같습니다. 액스팍슬리를 2027년에 시장에 출시하고, 올해 말까지 BLA 또는 NDA를 제출하려고 하시는 것으로 알고 있습니다.
오늘 장이 열리기 전에 FDA와 긍정적인 회의를 진행했다는 소식을 발표하셨습니다. 업데이트된 내용과 올해 말까지 제출할 수 있다는 자신감에 대해 간략히 설명해 주시겠습니까?
물론입니다. 약 2년 반 전 현재의 팀이 합류한 이후 저희가 해온 일은 FDA와 지속적으로 소통하는 것이었습니다. 저희가 진행한 모든 일은 FDA 가이드라인에 정확히 부합합니다. 그렇기 때문에 성공적인 3상 연구인 솔-1에 대해 SPA, 즉 특별 프로토콜 평가를 받은 것입니다. 처음부터 저희는 단일 임상시험 승인 가능성에 대해 FDA와 논의해 왔습니다. FDA가 매우 명확하고 일관되게 밝혀온 내용은, 단일 임상시험 제출을 허용받으려면 차트 전환 전과 차트 전환 후에 각각 2가지 증거 기준을 충족해야 한다는 것입니다. 이러한 증거 기준은 지난 수십 년 동안 한 번도 바뀌지 않았습니다. 첫째, 임상시험이 있어야 합니다. 이는 차트 전환 이전에 적절하게 눈가림된 임상시험이어야 합니다. 이는 가짜 시술이 없어야 한다는 의미입니다. 가짜 시술을 포함한 임상시험이 승인될 수 없다는 뜻은 아니지만, 단일 임상시험만으로는 승인받을 수 없다는 의미입니다.
따라서 적절하게 눈가림되어야 합니다. 두 번째 기준은 통계적 검정력이 충분해야 한다는 것입니다. 저희는 SPA를 보유하고 있기 때문에 이 두 가지 기준을 모두 공식적으로 충족했습니다. 차트 전환 이후의 두 가지 기준 중 첫 번째는 P값이 0.001 미만이어야 한다는 것이며, 저희 결과는 0.0006 미만입니다. 두 번째는 안전성 평가만을 목적으로, 제출 시점에 약물에 노출된 환자를 최소 300명 이상 FDA에 제시할 수 있어야 한다는 것이며, 저희는 이를 충족할 수 있습니다. 따라서 모든 기준을 충족했습니다. 저희는 모든 증거 기준을 충족하고 있으며, 타입 C 미팅에서 단일 임상시험으로 제출할 수 있다는 FDA의 공식 확인도 받았습니다.
그 과정의 일부로 사전 NDA 미팅도 진행했으며, 이는 본질적으로 운영 관련 미팅으로, 올해 3분기까지 완료하겠다고 말씀드린 바 있습니다. 오늘 아침 보도자료를 통해 저희가 일정을 맞추고 있을 뿐만 아니라, 올해 4분기에 완전한 제출 자료를 제출하기 위해 FDA와 완전히 의견을 같이하고 있다는 점도 확인할 수 있습니다.
좋은 맥락 설명입니다. 제출에 대해 말씀해 주셨습니다. SOL-1의 유효성 데이터와 SOL-R의 일부 안전성 데이터가 제출을 뒷받침할 것으로 보입니다. SOL-1 종료와 관련된 기전적 측면에 대해 조금 더 설명해 주시겠습니까? 장기 추적 관찰이 있을 수도 있겠지만, SOL-1의 주요 증거는 이미 공개 및 눈가림 해제되었고, 이것이 유효성에 대한 근거인 것으로 이해하고 있습니다. 그런데 SOL-R에서는 현재 진행 중인 연구에서 데이터를 확보하는 구조가 있습니다.
맞습니다. 안전성 데이터를 축적하는 과정에서 해당 연구의 무결성을 어떻게 보호하고 계십니까?
네, 정말 중요한 질문입니다. SOL-R은 두 번째 연구인 비열등성 연구로, 미국 외 규제기관들을 위해 저희에게 매우 중요합니다. 말씀하신 것처럼 SOL-R의 무결성을 보호하는 것은 저희에게 매우 중요합니다. FDA가 원하는 것은 해당 약물에 노출된 환자 300명이며, 이는 어떤 연구에서든 마찬가지입니다. 동일한 표적일 필요는 없습니다. 다른 표적이나 다른 질환 표적이어도 됩니다. 동일한 용량일 필요도 없습니다. 더 낮은 용량이어서는 안 되지만, 더 높은 용량은 가능합니다. 저희가 해야 했던 일은 SOL-R의 약 130명 환자로부터 안전성 데이터를 확보하는 것이었습니다. 저희는 그렇게 하기를 원했지만, 동시에 연구의 무결성도 보호하고자 했습니다.
저희가 취할 조치는 안전성 데이터만 제3자에게 전달하고, 해당 제3자가 이를 FDA에 다시 전달하도록 하는 것입니다. 저희는 그 전달 과정에 전혀 관여하지 않을 것입니다. 또한 알파를 배분할 것입니다. 안전성 데이터에 불과하고 제3자가 이를 전달하기 때문에 엄밀히 말하면 알파를 배분할 필요는 없지만, SOL-R의 무결성을 다시 한번 보호하기 위해 어쨌든 매우 적은 수준의 알파를 배분할 것입니다. 미국에서 FDA 승인을 받는 데 SOL-R이 필요해서가 아니라, SOL-R의 무결성을 보호하기 위해 저희가 할 수 있는 모든 일을 전적으로 다하고 있습니다. 다만 미국 이외의 규제기관에는 SOL-R의 무결성을 보호하는 것이 매우 중요할 것이라고 생각합니다.
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