트레비 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 큰 틀에서 보면 트레비는 여정을 걸어왔습니다. 우리는 독특한 위치에 있습니다. 우리는 단일 자산 회사입니다. 중추 및 말초 작용 기전에 대해 더 이야기할 기회가 있을 것입니다. 우리는 기침 분야, 특히 특발성 폐섬유증(IPF) 기침, 간질성 폐질환(ILD) 기침, 그리고 난치성 만성 기침 분야에서 길을 찾아냈습니다. 이 분야에서 5년간 연구하면서 과학적 돌파구를 마련했다고 생각하며, 신경학자인 공동창업자에게 큰 공을 돌립니다. 그는 계속해서 "사람들은 기침을 폐 문제로 생각하지만, 사실은 뇌 문제다"라고 말했습니다. 그리고 실제로 우리의 중추 기전은 매우 일관되게 좋은 효능 데이터를 보여주고 있어 고무적입니다. 또 다른 중요한 점은, 우리가 진입했을 때 이 분야가 매우 경쟁이 치열했다는 것입니다.

모두 말초 기전만을 가진 치료제들이었고, 모두 실패했습니다. 우리는 이 세 가지 큰 미충족 수요 영역에 있으며, 현재는 우리만이 이 자리에 있습니다. 적응증에 따라 2b상과 3상 단계에 진입해 있습니다. FDA와도 좋은 협의를 이루었고, 앞으로의 길이 꽤 명확하다고 생각합니다. 이제 실행만 하면 됩니다.

네, OCEAN-1과 OCEAN-2는 특발성 폐섬유증(IPF) 기침을 대상으로 하는 임상시험 명칭입니다. 잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 특발성 폐섬유증(IPF) 환자의 약 85%가 기침을 합니다. 이것은 그들이 가장 많이 호소하는 증상 중 하나입니다. 환자에게 매우 중요한 문제입니다. 우리는 매우 긍정적인 2b상 연구를 진행했고, 이를 FDA에 제출했습니다. FDA와는 본질적으로 하나의 매우 견고하고 큰 연구, 즉 52주간의 연구에 대해 합의했습니다. 이 연구는 24주차 효능 평가 지표를 가지고 있으며, 중요한 점은 이 연구에 300명의 환자가 포함되어 있다는 것입니다. 효과 크기가 크기 때문에 많은 환자가 필요하지 않습니다. 우리는 이 연구를 통해 호흡곤란과 같은 환자들의 또 다른 증상, 임상적 의미성 등 7개의 2차 평가변수까지 모두 검증할 수 있도록 통계적 검정을 설계했습니다. 이는 라벨에 견고하게 반영될 내용들입니다.

그 회의에서 FDA는 두 번째 확인 임상시험을 고려해 보라고 제안했습니다. 이는 마티 마카리가 모든 약물이 한 번의 중추 임상시험만 하면 된다고 말하던 시기였습니다. 담당 부서장은 “귀사에게는 두 번째 연구를 진행하는 것이 최선의 이익이 될 것”이라고 말했습니다. “두 번째 연구는 24주가 아니라 12주만 진행하면 되고, 1차 평가변수와 주요 2차 평가변수만 검증하면 됩니다.” 이 연구는 200명의 환자를 대상으로 12주차 효능 평가 지표를 갖습니다. 다른 더 큰 연구는 300명의 환자를 대상으로 모든 평가변수를 검증하며, 52주간 진행되고 24주차 효능 평가 지표를 읽습니다. 명확히 말씀드리면, 전체 연구의 블라인드 해제 전까지는 결과를 공개하지 않을 것입니다.

저희도 같은 질문을 받습니다.

어떻게 답변하시나요? 저는 가능한 모든 분들께 이 질문을 드렸습니다.

이번 주말에 정보를 얻었는데, 최신 정보입니다. 트레비 입장에서는 우리가 정말 신경 써야 할 것은 약물 효과뿐이며, 물론 환자들을 위해 신경 쓰지만, 이는 저희 프로그램에 큰 영향을 미치지 않았습니다. 머크 프로그램 전반에 걸쳐 일종의 위약 효과 문제가 있었는데, 벨루스/GSK가 이를 더 잘 관리하기 위해 많은 노력을 기울였다고 생각합니다. 그들은 진짜 RCC 환자들이 포함되었는지 확실히 했습니다. 위약 선행 투여 작업도 했고, 여러 가지 절차를 진행했습니다. 이번 주말에 들은 소식은, GSK가 발표를 했기 때문입니다. 그들은 7월에 임상시험이 실패했고 프로그램을 종료한다고 발표했습니다. 다른 데이터는 전혀 공개하지 않았습니다.

우리가 알게 된 것은, RCC 연구에 참여한 조사자들에게 데이터가 공유되었고, 이 조사자들이 현재 우리 조사자들이기도 하다는 점입니다. 조사자들 사이의 소문에 따르면 위약 문제가 아니었다고 합니다. 위약은 잘 작동했고, 약물이 효과가 없었다고 합니다. 두 연구 중 하나에서는 약물이 위약보다 오히려 더 나빴다고 합니다. 그 데이터를 공개하지 않으려 한 것은 놀랍지 않습니다. 그들은 그냥 상처를 빨리 떼어내고 넘어간 것 같습니다. 우리는 그 부분을 좀 더 조사했고, 우리의 가정은 괜찮다는 결론을 내렸습니다. 아무도 위약 효과를 관리할 수 없다는 점에 대해 걱정하지 않는 것 같습니다. 이들은 모두 1,000명 규모의 두 건의 연구였습니다. 명확히 하자면, 우리의 3상은 sNDA이기 때문에 한 건의 연구만 필요하고, 환자 수도 약 300명 정도일 것입니다.

적절한 사이트와 환자를 확보할 수 있는 능력, 그리고 벨루스와 글락소가 남긴 좋은 교훈들을 모두 적용했습니다. 우리는 이 과정을 잘 통과할 수 있을 것이라고 생각합니다.