아베오나 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

감사합니다, 조시. 여러분, 안녕하십니까. 시청해 주셔서 감사합니다. 여러분께 아베오나와 당사의 이야기를 말씀드리게 되어 기쁘게 생각합니다. 아베오나는 지난해 말 제바스킨의 승인과 출시를 통해 상업화를 완료하고 상업 단계 기업으로 전환한 회사입니다. 오늘은 당사의 현재 진행 상황과 장기적으로 규율 있는 성장을 추진할 수 있는 회사로 자리매김하는 데 왜 기대를 갖고 있는지 여러분께 말씀드리고자 합니다. 다음 슬라이드입니다. 시작하기에 앞서 미래예측 진술 관련 면책사항을 확인해 주시기 바랍니다. 현재 진행 상황과 전망을 말씀드리겠으며, 이는 S.에 명시한 위험과 불확실성을 고려해 이해하셔야 합니다.

여러분도 많이 알고 계시듯이, 아베오나는 상업 단계의 세포 및 유전자 치료제 기업으로, 미충족 수요가 가장 큰 분야를 위한 혁신적인 의약품을 개발하고 있으며, 회사의 가치를 견인할 수 있는 여러 이벤트가 다가오고 있습니다. 당사의 대표 제품은 제바스킨으로, 열성 이영양성 수포성 표피박리증 치료제로 출시되었습니다. 이 환자들은 만성 상처가 많아 합병증으로 이어지며 정상적인 삶을 살기 어렵습니다. 당사의 치료제는 유전자 결핍을 해결하는 유일한 자가 유래 세포 시트 치료제입니다. 출시는 순조롭게 진행되고 있습니다. 이에 대해서는 다음 슬라이드에서 더 자세히 말씀드리겠습니다. 제바스킨과 함께 울트라제닉스와의 파트너십 프로그램도 진행하고 있으며, 계속해서 좋은 결과를 기대하고 있다는 점에서 주목할 만합니다. 울트라제닉스는 산필리포 증후군 A형 치료제 유엑스111에 대한 품목허가 결정 예정일을 앞두고 있습니다. 또한 타이샤와 레트 증후군 치료제 관련 파트너십 프로그램을 진행하고 있으며, 이 프로그램 역시 핵심 임상시험을 통해 진전되고 있습니다.

울트라제닉스와 관련해서는 상업화 마일스톤과 매출 마일스톤을 받을 자격이 있으며, 마일스톤의 최대 한 자릿수 88%에 해당하는 단계별 로열티도 받을 수 있습니다. 타이샤 제품과 관련해서는 임상 및 규제 마일스톤뿐만 아니라 해당 프로그램이 성숙함에 따라 상업화 마일스톤과 로열티도 받을 수 있습니다. 이와 더불어 당사의 안과 분야 에이에이브이204 캡시드를 비컨 테라퓨틱스와 파트너십을 체결했습니다. 비컨은 공개되지 않은 표적을 몇 가지 보유하고 있으며, 대부분 유병률이 높은 망막질환과 희귀 망막질환을 대상으로 합니다. 이들 프로그램은 전임상 단계에 있지만, 비컨은 당사의 캡시드를 사용해 자체 자산 개발도 진행하고 있으며, 당사는 해당 캡시드를 비독점적으로 비컨에 라이선스했습니다. 파트너십을 맺은 프로그램과 더불어, 올해 초 PSMA-SIR-T, 즉 합성 면역수용체 T세포 기술 자산을 인수하게 되어 매우 고무적으로 생각했습니다. 전임상 단계이기는 하지만, 미충족 수요가 높은 분야에서 엄청난 잠재력을 지니고 있으며, 매우 차별화된 자산이라고 판단합니다.

물론 아직 초기 단계이지만, 제바스킨 출시로 기대되는 성장에 더해 앞으로 많은 기대 요인들이 있습니다. 8월 13일에 공유드린 내용을 다시 말씀드리겠습니다. 실제 성장 측면에서 보면, 지난해 12월 재출시를 시작한 이후 3개 분기의 실적을 보고드렸습니다. 1분기와 2분기가 있었고, 가장 최근에는 매출 1,140만 달러를 기록하며 전 분기 대비 31% 성장했습니다. 하지만 더 중요한 점은, 자격을 갖춘 치료 센터가 확대되면서 올해 출시를 위한 탄탄한 기반을 마련하고 있다는 것입니다. 현재 7개 센터가 제바스킨을 도입했으며, 이는 중요한 의미를 갖습니다. 환자들은 특히 수술적 처치인 만큼 자신이 신뢰하는 센터에서 치료받기를 원하기 때문입니다.

수포성 표피박리증 환자들을 진료하는 평판이 좋은 기관을 확보하는 것은 매우 중요합니다. 최근 활성화한 센터는 신시내티 칠드런스였으며, 미국 내 최대 규모의 기관 중 하나이자 세계적으로도 인정받는 기관입니다. 이처럼 7개 센터를 확보함으로써, 현재 자격을 갖춘 센터가 위치한 주에 거주하는 환자 기준으로 주소 가능한 시장의 약 40%를 확보했으며, 이는 환자의 치료 접근성과 시장 접근성을 높이는 데 도움이 됩니다. 사이트를 확대하는 것과 더불어, 치료 사이트를 도입하는 데 상당한 시간과 노력이 필요하기 때문에 이들 환자에게는 여전히 매우 높은 미충족 수요가 있습니다. 당사는 100명이 넘는 환자와 자격을 갖추지 못한 센터의 지역사회 의사들을 확인했습니다.

현재 해결하고 있는 주요 병목 요인은 환자를 확인한 시점부터 해당 환자를 치료에 투입하기까지 걸리는 행정 처리 시간을 줄이는 것입니다. 이는 모든 자가유래 세포·유전자 치료제에서 일반적으로 예상되는 과정이며, 특히 수백만 달러 규모의 제품인 경우 의학적 필요성을 입증하고 센터와 보험자 간 개별 환자별 계약을 체결해야 하기 때문에 더욱 그렇습니다. 이러한 행정 처리 기간은 점점 개선되고 있습니다. 특정 센터에서 치료받는 환자가 늘어날수록 해당 센터의 경험 곡선도 발전하며, 실제로 당사는 이러한 현상을 확인하고 있습니다. 1분기에는 치료를 진행하고 있던 칠드런스와 스탠퍼드를 보고드렸습니다. 2분기 실적 발표에서 칠드런스 병원 필라델피아(CHOP)가 환자 1명을 치료했고, 텍사스의 UTMB도 생검을 시행했다고 말씀드렸습니다. 이러한 환자들을 치료하기 시작하는 센터가 더 많아지고 있습니다.

이처럼 초기 출시 과정에서 얻은 경험을 공유드렸지만, 8월 13일 기준으로 상업적으로 12명의 환자를 치료하는 등 환자 치료 건수가 꾸준히 증가하고 있다는 점을 기쁘게 생각합니다. 출시 기반 측면에서는 적격 센터 외에도 상업보험 가입자의 95% 이상을 보장하는 상당히 탄탄한 시장 접근성을 확보하고 있습니다. 메디케이드는 50개 주 전체에서 제바스킨을 보장하고 있습니다. 보험회사 관점에서 제바스킨의 보장에 대해 최종적으로 거부된 사례는 아직 단 한 건도 발생하지 않았습니다. 이는 당사가 올해 추진하고 있는 모든 기본 요소이며, 치료에 나서고자 하는 환자들과 함께 모멘텀이 형성되는 것을 확인하고 있습니다. 당사는 1억 4,600만 달러의 현금을 보유하고 있어 상업적 출시와 ABO-701 IND 업무에 필요한 자금을 충분히 조달할 수 있습니다.

그렇지만 이제 몇 분 동안 제바스킨의 기회와 아직 실현되지 않은 상당한 가치가 있다고 믿는 이유에 대해 말씀드리겠습니다. 이 슬라이드의 이미지는 많은 것을 말해줍니다. 이 환자들, 즉 열성 이영양성 표피수포증 환자들에게 발생한 상처의 범위를 보실 수 있습니다. 피부는 인체에서 가장 큰 기관인 만큼, 환자의 피부 표면 중 상당한 부분이 상처를 입게 됩니다. 기능성 유전자가 없으면 피부에 쉽게 물집이 생기고, 피부가 한번 벗겨지면 감염 위험이 높아지며, 관리가 필요한 통증이 발생하고, 편평세포암으로 발전할 위험이 90%를 넘으며, 평생 지속되는 부담으로 이어집니다. 시장에는 국소 도포용 젤이 있지만, 물리적으로 충분한 용량을 투여하기 어렵습니다.

이러한 상처 부위를 모두 덮을 수 있는 투여량에 한계가 있습니다. 등 전체를 치료하려 한다면 엄청난 양의 제품과 국소 도포용 젤이 필요할 뿐 아니라, 반복적으로 도포해야 할 수 있습니다. 반면 제바스킨은 성인과 소아 모두를 치료하기 위해 환자 자신의 피부세포를 유전적으로 변형하는 유일한 유전자 치료제입니다. 한 번의 수술적 투여로 여러 상처 부위를 덮을 수 있는 잠재력이 있음을 확인했습니다. 임상시험에서 제바스킨은 수년에 걸친 상처 치유와 통증 완화 효과를 보여주었습니다. 어떻게 작용할까요? 이 제품은 자가 유래 제조 공정을 거칩니다. 이 과정은 환자의 생검 조직을 채취하는 것에서 시작됩니다. 환자로부터 8밀리미터 펀치 생검 조직 두 개를 채취해 당사의 제조 시설로 가져옵니다. 당사는 오하이오주 클리블랜드에 기반을 둔 회사입니다. 유전자 변형과 세포 증식을 포함해 25일이 걸리는 공정입니다.

결국 완두콩 크기의 생검 조직 두 개를 배양해 최대 12장의 신용카드 크기 유전자 변형 피부 시트를 생산할 수 있으며, 이 시트들을 환자의 열린 상처 부위에 부착합니다. 환자에게 각각 분리된 작은 상처 부위가 있는 경우에는 해당 시트를 적용하거나, 더 넓은 부위를 채우기 위해 타일처럼 서로 맞닿게 배치할 수 있습니다. 임상시험에서는 최대 6장의 시트를 제공할 수 있었습니다. 상업적 환경에서는 평균 9장의 시트를 사용하고 있으며, 이는 성인 환자와 소아 환자 모두에게 상당히 넓은 면적을 덮을 수 있는 수준입니다. 당사의 가격은 시트당 가격을 기준으로 책정되지 않습니다. 당사의 가격은 고정된 정액제로, 최소 4장을 제공하든 최대 12장을 제공하든 가격은 동일합니다.

따라서 해당 제품의 매출과 관련해 훨씬 더 높은 예측 가능성을 확보할 수 있습니다. 상처 치유 자체와 관련해서는, 중추 임상시험에서 여러 해부학적 부위에 나타난 결과 이미지를 보실 수 있습니다. 임상시험에서 이 상처들은 평균 5년 동안 열린 상태로 남아 있었습니다. 일부 상처는 21년 동안 열린 상태로 남아 있었습니다. 수술적 1회 적용 후 6개월이 지나면 여기에서 뚜렷한 차이를 확인할 수 있습니다. 상당한 치유 효과를 보였을 뿐만 아니라, 치료 부위의 통증도 크게 감소했으며, 이는 이러한 환자들에게 상당히 중요한 의미가 있습니다. 이들 환자 중 많은 분들이 신체의 여러 부위에 대해 다시 치료를 받으러 왔으며, 이는 그 자체로도 매우 많은 것을 시사합니다. 상업적으로 치료받은 환자들의 구성과 관련해, 환자들이 어떤 분들인지에 대해 자주 질문을 받습니다.

현재 저희가 확인하고 있는 바로는, 이들 환자 중 상당수가 이미 비주백 또는 필수베즈 치료를 받았으며, 이후 제바스킨을 투여받고 있습니다. 현재 상업적 환경에서 치료한 환자 중 가장 어린 환자는 2세입니다. 임상시험에서는 가장 어린 환자가 6세였습니다. 저희는 이러한 환자군의 전체 범위를 확대하기 시작하고 있으며, 특히 더 어린 연령대에서 이러한 종류의 상처를 치료할 수 있다면 환자와 보호자에게 상당한 가치를 제공할 수 있습니다. 이 환자들은 실제로 이동합니다. 현재도 위장관 확장과 편평세포암 등 여러 합병증이 발생하기 때문에 환자들이 이동하는 것입니다. 환자들은 신뢰할 수 있는 상급 의료기관을 찾아 이동하기를 원합니다.

이는 제바스킨 출시 전에 저희가 실시한 시장조사의 한 사례입니다. 환자의 약 40%가 자격을 갖춘 치료센터가 위치한 주 외부에 거주하는 것으로 나타났습니다. 유입되는 의뢰 환자의 약 70%는 거주지가 다른 환자들로부터 오고 있습니다. 이는 환자와 보호자들이 가능한 한 최고의 치료센터를 방문하는 것을 얼마나 중요하게 생각하는지를 보여주는 수준입니다. 저희는 바로 이러한 전략에 따라 선도적인 치료센터들을 참여시키고, 환자들이 최상의 치료를 받을 수 있도록 해왔습니다. 저희의 치료센터 네트워크는 올해 말까지 7곳을 추가할 예정이며, 앞으로도 추가 치료센터를 참여시키기 위한 노력을 계속할 것입니다. 앞서 말씀드린 가장 최근의 사례는 신시내티 어린이병원입니다. 저희는 환자들이 이러한 자격을 갖춘 치료센터를 방문할 수 있도록 여행 지원과 환자 지원 프로그램을 제공하고 있습니다.