아밀릭스 파마슈티컬스 Study result
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첫 15개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요. 저는 캐스이며 오늘 컨퍼런스 운영을 맡겠습니다. 지금부터 Amylyx Pharmaceuticals의 3상 LUCIDITY 탑라인 데이터 컨퍼런스 콜에 여러분을 환영합니다. 모든 참가자는 청취 전용 모드로 참여하게 됩니다. 오늘 발표가 끝난 후 질문할 기회가 주어집니다. 질문을 하시려면 전화 키패드에서 별표 1번을 눌러주세요. 질문을 철회하려면 별표 1번을 다시 눌러주세요. 질문은 한 가지에 한 번의 추가 질문까지만 허용됩니다. 추가 질문이 있으시면 다시 대기열에 참여하실 수 있습니다. 본 콜은 회사 요청에 따라 녹음되고 있음을 알려드립니다. 이제 투자자 관계 및 커뮤니케이션 부사장 린지 앨런에게 마이크를 넘기겠습니다.
발언해 주십시오. 안녕하세요, 오늘 저희와 함께 3상 LUCIDITY 시험에서 avexitide의 비만 수술 후 저혈당증(PBH) 치료에 대한 탑라인 결과를 논의해 주셔서 감사합니다.
오늘 아침 발표에 사용된 슬라이드 자료는 콜 종료 후 당사 웹사이트 투자자 섹션에서 참고용으로 제공될 예정입니다. 오늘 콜에는 공동 CEO인 조시 코헨과 저스틴 클리, 최고 의료 책임자인 카밀 베드로시안 박사, LUCIDITY 임상시험 책임 연구자이자 스탠포드 의과대학 임상의학 교수인 마릴린 탄 박사가 함께합니다. 질의응답 시간에는 최고재무책임자 짐 프레이츠와 최고상업책임자 댄 모나한도 함께할 예정입니다.
시작에 앞서, 본 콜에서 제공되는 역사적 사실이 아닌 모든 진술이나 정보는 당사의 현재 신념, 계획 및 기대를 기반으로 한 미래 예측 진술임을 알려드립니다. 이는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 안전 항구 조항에 따라 이루어진 것입니다. 이러한 진술에는 PBH 치료제로서 avexitide의 치료 가능성과 안전성, FDA에 대한 신약 허가 신청(NDA) 시기 예상, FDA가 부여한 규제 지정의 잠재적 이점, 향후 의료 학회에서 데이터 발표 계획, 승인 시 avexitide의 상업화 준비 및 시기에 대한 기대 등이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다.
실제 사건과 결과는 SEC에 제출한 최신 보고서 및 향후 제출할 보고서에 명시된 다양한 위험, 불확실성 및 기타 요인으로 인해 이러한 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술에 과도한 신뢰를 두지 마시기 바라며, Amylyx는 법률상 요구되지 않는 한 해당 진술을 업데이트할 의무를 부인합니다. 이제 콜을 카밀에게 넘기겠습니다.
감사합니다, 린지. 그리고 오늘 아침 저희와 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 저희는 위우회술 후 저혈당증(PBH) 치료를 위한 최초의 GLP-1 수용체 길항제 후보물질인 주력 자산 아벡시타이드의 3상 LUCIDITY 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 매우 기쁜 마음으로 공유합니다. LUCIDITY 시험은 FDA와 합의한 1차 평가변수를 충족했으며, 위약 대비 2단계 및 3단계 저혈당 사건의 복합 발생률이 55% 감소했음을 입증했으며, P값은 0.000003입니다. 이 임상시험은 또한 모든 2차 평가변수도 충족했으며, 자가혈당측정(SMBG) 및 연속혈당측정(CGM)에서 2단계 저혈당 사건과 3단계 저혈당 사건 모두 위약 대비 일관된 감소를 보였습니다. 특히, 아벡시타이드는 이중맹검 연구 기간 동안 전반적으로 내약성이 우수했으며 안전성 프로파일도 양호했습니다.
LUCIDITY는 PBH에서 아벡시타이드의 통계적으로 유의한 결과를 도출한 여섯 번째 임상시험이며, 지금까지 수행된 가장 크고 가장 긴 연구입니다. 이러한 결과들은 아벡시타이드가 중대한 미충족 의료 수요가 있는 PBH에 대해 최초로 FDA 승인을 받을 수 있는 치료제가 될 가능성을 뒷받침합니다. 3상 LUCIDITY 임상시험의 설계에 대해 간략히 다시 설명드리겠습니다. LUCIDITY는 루와이 위우회술 후 PBH 성인 환자에서 아벡시타이드의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 시험입니다. 사전에 지정된 1차 평가변수는 16주차까지 위약 대비 2단계 및 3단계 저혈당 사건의 복합 발생률이었습니다. 또한 자가혈당측정과 블라인드 연속혈당측정으로 측정한 2단계 저혈당 사건과 3단계 저혈당 사건의 2차 평가변수도 평가했습니다.
2단계 사건은 임상적으로 중요한 저혈당의 기준으로 확립된 혈당 54mg/dL 미만으로 정의되며, 3단계 사건은 타인의 도움이 필요한 중대한 인지 또는 신체 장애로 정의됩니다. 이 평가변수들은 환자에게 중요한 저혈당 사건을 포착하며, 안전성과 일상 기능에 의미 있는 영향을 미칠 수 있습니다. 잠시 후 탄 박사님께서 PBH 환자들의 일상생활에 미치는 영향에 대해 말씀하실 예정입니다. 본 임상시험에는 78명의 참가자가 3대 2 비율로 무작위 배정되어 아벡시타이드 90mg 1일 1회 투여군과 위약군으로 나뉘었습니다. 치료군 간에는 대체로 균형이 잘 맞았습니다. 참가자의 90% 이상이 16주간의 이중맹검 치료 기간을 완료했으며, 모든 적격 참가자는 현재 진행 중인 공개 라벨 연장 연구에 참여했습니다.
아벡시타이드는 1차 평가변수를 충족했으며, 16주차까지 위약 대비 2단계 및 3단계 저혈당 사건의 복합 발생률이 55% 감소했음을 입증했고, P값은 0.000003입니다. 이 결과는 현재 표준 치료인 의학적 영양 요법 위에 추가된 효과임을 유념해야 합니다. 저희는 이 결과와 위우회술 후 저혈당증 환자들의 오랜 미충족 수요를 해결할 수 있는 가능성에 깊은 감명을 받았습니다. 또한 LUCIDITY는 모든 2차 평가변수를 충족했으며, 자가혈당측정에 의한 2단계 저혈당 사건, 연속혈당측정에 의한 2단계 저혈당 사건, 3단계 저혈당 사건에서 위약 대비 일관되고 통계적으로 매우 유의하며 임상적으로 의미 있는 감소를 보였습니다. 사전에 지정된 각 1차 및 2차 평가변수는 단독으로도 통계적으로 매우 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과를 나타냈습니다. 이러한 효능 결과를 종합하면, PBH 치료제로서 아벡시타이드에 대한 설득력 있는 근거가 제시됩니다.
아벡시타이드는 LUCIDITY의 이중맹검 구간에서 전반적으로 잘 견뎌졌으며, 안전성 프로파일은 지금까지 완료된 모든 PBH 임상시험에서 관찰된 것과 일치했습니다. 부작용 대부분은 경증에서 중등도였으며, 아벡시타이드 치료와 관련된 심각한 부작용은 없었습니다. 가장 흔한 부작용은 설사, 주사 부위 발적 또는 홍반, 그리고 주사 부위 멍이었습니다. 또한, 16주간의 이중맹검 기간 동안 아벡시타이드군과 위약군 모두에서 체중 변화는 관찰되지 않았습니다. 마지막으로, LUCIDITY 결과는 저혈당 사건의 통계적으로 매우 유의하고 임상적으로 의미 있는 감소와 함께 우수한 안전성 프로파일을 입증했습니다. 이러한 긍정적인 데이터를 바탕으로, 저희는 아벡시타이드가 PBH에 대해 최초로 FDA 승인을 받을 수 있는 치료제가 될 잠재력이 있다고 믿습니다.
연구에 협력하고 참여해 주신 PBH 커뮤니티, 21개 LUCIDITY 연구기관, 연구자, 연구 코디네이터, 그리고 무엇보다 참가자분들께 감사드립니다. 또한, 이렇게 견고하고 높은 품질의 임상시험을 진행하기 위해 변함없이 헌신해 준 아밀릭스 팀에도 깊은 감사를 표합니다. 이제 LUCIDITY 임상시험의 수석 연구원인 탄 박사님께서 PBH 개요와 이번 시험 결과가 PBH 커뮤니티에 어떤 의미가 있는지 설명해 주시겠습니다.
감사합니다, 카밀. 오늘 이 자리에 참석해 이 흥미로운 결과와 이 결과가 소외된 환자군에 어떤 변화를 가져올 수 있는지 논의하게 되어 기쁩니다. PBH는 드문 만성 대사 질환으로, 주로 식사 후 과도한 GLP-1 반응에 의해 발생하는 것으로 여겨지며, 반복적이고 종종 심각한 저혈당을 초래합니다. 이러한 저혈당 에피소드는 인지 장애, 의식 상실, 경우에 따라 발작이나 더 심각한 신경글리코펜증 증상을 유발할 수 있습니다. 환자들은 PBH와 함께 사는 것을 예측하기 어렵고 갑작스러운 혈당 급락이 반복되는 끊임없는 고저의 순환으로 묘사합니다. 그 영향은 단순한 신체 증상을 훨씬 넘어섭니다. 저혈당의 예측 불가능성은 환자의 업무 수행 능력, 운전, 가족 돌봄, 사회 활동 참여, 심지어 혼자 안전하게 지내는 것에도 영향을 미칠 수 있습니다.
그 결과, 많은 환자들이 저혈당 위험을 중심으로 일상을 구성하게 되어 환자와 가족 모두에게 상당한 부담을 안겨줍니다. 이러한 부담은 환자 보고 데이터에도 반영되어 있습니다. 한 연구에서 PBH 환자의 90% 이상이 자신을 장애를 가진 상태로 표현했습니다. 이는 이 질환이 삶의 질과 일상 기능에 미치는 심대한 영향을 강조합니다. 점점 늘어나는 전향적 및 후향적 문헌을 바탕으로, 우리는 PBH가 가장 흔한 두 가지 비만 수술인 슬리브 위절제술을 받은 사람의 약 5%, 루와이 위우회술을 받은 사람의 약 12%에 영향을 미친다고 추정합니다. 이는 미국 내 약 16만 명의 PBH 환자가 의료적 관리가 필요하지만, 현재는 주로 의료 영양 치료와 비승인 약물에만 의존하고 있으며, 이들 치료는 보통 충분하지 않다는 추정치와 일치합니다.
이것이 바로 제가 이 질환 분야에서 아벡시타이드의 잠재력에 대해 매우 기대하는 이유입니다. 기전적으로 보면, PBH 환자는 정상 생리적 GLP-1 활성보다 10배 이상 높은 수치를 보일 수 있습니다. 아벡시타이드는 췌장 이자 베타세포의 GLP-1 수용체에 결합하여 과도한 GLP-1 반응을 줄이고 활동을 보다 생리적 수준으로 회복시키도록 설계되었습니다. 오늘 발표된 긍정적인 결과는 GLP-1 수용체 길항제가 PBH 병태생리의 중심 경로를 표적으로 한다는 가설을 뒷받침합니다. 주요 결과는 아벡시타이드가 의료적 응급 상황이 될 수 있는 SMBG 및 CGM 레벨 2와 레벨 3 저혈당 사건을 모두 유의미하게 감소시켰음을 보여줍니다. PBH 환자를 치료한 임상 경험에 따르면, 이들은 저혈당 사건 횟수를 줄여 저혈당에 대한 두려움 없이 독립적으로 살기를 가장 원합니다.
이는 미국 내 약 16만 명의 PBH 환자가 직면한 중요한 치료 미충족 수요에 대한 우리의 희망이기도 합니다. 중요하게도, 아벡시타이드는 대체로 잘 견뎌졌으며 안전성 프로파일도 우수했습니다. 전반적으로, 이 결과들은 PBH에서 아벡시타이드의 5건의 이전 임상시험에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 합니다. 오늘은 FDA 승인 치료법에 대한 높은 미충족 수요를 가진 PBH 커뮤니티에 중요한 순간입니다. PBH는 평생 지속되는 여정이며, 저는 아벡시타이드가 환자들의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 최초의 치료제가 될 잠재력이 있다고 믿습니다. 이제 Amylyx 공동 CEO인 조시에게 다시 넘기겠습니다.
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이 어닝콜에는 18명이 참여했지만, 지금 보이는 건 2명뿐입니다.
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