리젠엑스바이오 26년 2분기 어닝콜

발언해 주시기 바랍니다. 좋은 아침입니다. 오늘 저희와 함께해 주셔서 감사합니다.

오늘 아침 일찍 REGENXBIO는 2026년 6월 30일로 종료된 2분기 재무 및 운영 실적을 발표했습니다. 보도자료는 당사 웹사이트 www.regenxbio.com에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 컨퍼런스 콜에서는 재무 전망뿐만 아니라 규제 및 제품 개발 계획에 관한 미래 예측 진술도 포함될 예정입니다. 이러한 미래 예측 진술은 실제 결과가 예측과 다를 수 있는 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, expect, plan, will, may, anticipate, believe, should, intend 등과 같은 단어로 식별할 수 있습니다. 이러한 미래 예측 진술은 미래 성과를 보장하지 않으며 특정 위험과 불확실성을 수반합니다.

이러한 위험은 2025년 12월 31일로 종료된 연간 보고서인 Form 10-K의 위험 요인 및 경영진 토의 및 분석 섹션과, 증권거래위원회(SEC) 웹사이트에서 확인 가능한 분기 보고서인 Form 10-Q의 유사한 위험 요인 섹션에 자세히 설명되어 있습니다. 본 컨퍼런스 콜에서 제공되는 모든 정보는 2026년 8월 6일 현재 시점 기준이며, 새로운 정보나 향후 사건 등에 따라 미래 예측 진술을 업데이트할 의무는 없습니다. 오늘 콜은 녹음 및 웹캐스트되고 있음을 알려드립니다. 또한, 제공될 수 있는 모든 미감사 또는 프로포마 재무 정보는 예비적 성격이며 회사의 재무 상태나 운영 결과를 예측하는 것이 아닙니다. 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다.

이제 REGENXBIO의 사장 겸 CEO인 커런 심슨에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 패트릭. 그리고 모두 좋은 아침입니다. 오늘 저희와 함께해 주셔서 감사합니다. 2분기는 REGENXBIO에게 또 한 번 긍정적인 모멘텀의 시기였으며, 후기 단계 유전자 치료제 파이프라인 전반에서 주요 이정표를 달성했습니다. 분기 동안 저희는 RGX-202 확인 연구의 등록을 완료했으며, RGX-121의 BLA 재제출 경로에 대해 FDA와 합의를 이루었고, 당뇨병성 망막병증 치료제인 수라벡의 NAAVIGATE 임상시험에서 첫 환자에게 투여를 시작하여 AbbVie로부터 1억 달러의 마일스톤 지급금을 받았습니다. AbbVie 마일스톤 지급금과 신규 자본을 포함해 총 2억 달러 이상을 확보하며 재무 상태를 크게 강화했으며, 분기 말 기준 프로포마로 3억 1,000만 달러 이상을 보유하게 되었습니다.

이는 RGX-202의 예상 PDUFA 날짜가 포함된 2027년 4분기까지 자금 운용 기간을 연장시켜 주며, 새로운 필수 의약품을 환자들에게 제공하고 첫 제품 매출을 창출하겠다는 목표에 한 걸음 더 다가가게 합니다. 이제 임상 및 재무 진행 상황에 대해 각각 업데이트를 드릴 최고 의료 책임자 스티브 파콜라 박사와 최고 재무 책임자 미치 찬에게 마이크를 넘기기 전에 몇 가지 주요 프로그램 업데이트를 말씀드리겠습니다. 먼저 듀센 근이영양증 치료를 위한 당사 전액 소유의 잠재적 최고 치료제인 RGX-202부터 시작하겠습니다. 5월에 공개한 주요 임상 데이터는 RGX-202가 차별화된 유전자 치료 후보임을 더욱 확고히 했다고 믿습니다. RGX-202는 기준선 대비 큰 효과 규모와 1년 후 마이크로디스트로핀 발현과 기능 개선 간 강한 상관관계를 독특하게 입증했습니다. 이는 잠재적 가속 승인 지원에 충분한 포괄적인 증거 자료라고 생각합니다.

최근 RGX-202 확인 연구에서 예정보다 앞서 전원 등록과 투여를 완료했다고 보고했습니다. 계획된 BLA 제출을 위한 견고한 안전성 데이터 세트를 지원하기 위해 주요 및 확인 임상시험에서 60명 이상의 환자를 등록했습니다. RGX-202에 대한 모멘텀은 여전히 강력합니다. 강화된 현금 보유는 RGX-202 미국 상업 출시 준비를 포함한 전략적 우선순위에 대한 지속적인 투자를 가능하게 합니다. 곧 미국 외 지역에서 듀센 근이영양증 대상 무작위 위약 대조 연구인 AFFINITY RISE를 시작하여 향후 글로벌 규제 제출을 지원할 예정입니다. 또한 메릴랜드주 록빌에 위치한 FDA 검사 완료 상업용 제조 시설에서 상업 공급을 위한 생산을 계속하고 있습니다.

2027년 상반기 미국 외 무작위 대조 시험 개시와 2026년 3분기 FDA에 BLA 첫 모듈 제출, 2027년 하반기 미국 승인 가능성 등 여러 주요 이정표를 통해 RGX-202를 가능한 한 빨리 환자에게 제공하겠다는 약속을 지키고 있습니다. RGX-121로 넘어가서, 6월 FDA와의 협력 논의 후 앞으로의 경로에 대해 합의했으며, 7월에는 FDA와 생산적인 Type A 미팅을 가졌습니다. 회의에서 FDA는 가속 승인 경로 검토를 위한 당사의 가용 데이터가 충분하며, BLA 재제출을 위해 무작위 대조 시험을 포함한 추가 연구가 필요하지 않다고 확인했습니다. 재제출에는 참가자 영상 자료를 포함한 장기 효능 및 안전성 데이터가 포함되며, 이는 당사가 제출했으며 지속적인 모니터링 요구 사항의 일환으로 계속 수집 및 분석하고 있습니다.

우리는 3분기에 BLA 재제출을 위해 작업 중입니다. 희귀 질환 프로그램을 넘어, 우리는 AbbVie와의 전략적 협력을 통해 망막 분야에서 의미 있는 진전을 계속 이루고 있습니다. 당사와 AbbVie는 당뇨병성 망막병증에 대한 Phase II-B/III NAAVIGATE 연구에서 첫 환자 투여와 함께, 최근 습성 AMD와 당뇨병성 망막병증 모두에서 장기 데이터를 발표했습니다. 이 연구들은 sura-vec의 잠재적 상업적 성공에 대한 당사의 확신을 뒷받침하는 견고한 안전성과 효능 프로파일을 강조합니다. 당뇨병성 망막병증에 대한 NAAVIGATE 연구가 현재 진행 중인 가운데, 파트너십의 단기 초점은 망막하 습성 AMD에서 sura-vec의 중요한 피보탈 결과 발표로 옮겨졌으며, 이는 업계에서 매우 기대되는 이정표입니다. 협력 전반에 걸친 지속적인 모멘텀에 만족하며, 4분기에 ATMOSPHERE와 ASCENT 연구의 주요 결과를 공유할 수 있기를 기대합니다.

2026년 남은 기간 동안 우리의 초점은 명확합니다. 주요 이정표를 달성하고 혁신적인 유전자 치료가 필요한 환자들에게 희망을 더 가까이 전하는 것입니다. 이제 스티브에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 커런. 저는 듀센 치료를 위한 RGX-202 프로그램부터 시작하겠습니다. 커런이 언급했듯이, AFFINITY DUCHENNE 임상 프로그램에서 보인 지속적인 모멘텀에 매우 고무되어 있으며, 이번 분기에 BLA 제출을 시작하기를 기대하고 있습니다. 참고로, RGX-202는 듀센에서 가장 진보된 임상 단계 유전자 치료 프로그램이며, 중추적 및 확인 연구 모두 1세 이상 보행 환자를 등록했습니다. 5월에 보고된 바와 같이, 중추 연구의 주요 결과는 강력한 마이크로디스트로핀 발현, 특히 나이가 많은 소년들에서의 기능적 개선, 그리고 우호적인 안전성 프로파일을 결합한 매우 설득력 있는 결과를 보여주었습니다. 이러한 긍정적인 결과와 마이크로디스트로핀 발현과 NSAA 개선 간의 통계적으로 유의미한 강한 상관관계는 다가오는 BLA 제출의 핵심 요소가 될 것입니다.

커런이 공유한 바와 같이, 우리는 또한 미국 외 지역에서의 향후 규제 제출을 지원하기 위해 RGX-202 임상 개발 확장 계획을 진행 중입니다. AFFINITY RISE 연구는 전 세계적으로 이중 눈가림, 위약 대조 무작위 시험으로 약 100명의 환자를 2대 1 비율로 활성 치료군과 위약군에 배정할 예정입니다. 확인 연구의 등록이 완료됨에 따라, 내년 상반기에 이 연구를 시작하게 되어 매우 기쁩니다. 진행 상황에 따라 더 많은 정보를 공유할 수 있기를 기대합니다. 이제 망막 분야로 돌아와서, 우리는 sura-vec이 망막 질환에 대한 차별화된 잠재적 일회성 유전자 치료제로서 점점 더 많은 증거가 쌓이고 있다는 점에 계속 고무되고 있습니다. 지난달 ASRS에서 우리는 습성 AMD와 당뇨망막병증(DR) 모두에서 프로그램의 내구성, 효능 및 안전성 프로필을 더욱 강화하는 여러 데이터 세트를 발표했습니다. 망막하 습성 AMD에서는 1/2상 연구의 장기 추적 관찰 데이터를 보고했습니다.

결과는 sura-vec이 5년 동안 시력 유지 또는 개선과 함께 치료 부담을 의미 있게 감소시켰음을 보여주었습니다. 이 결과는 일회성 유전자 치료를 받기 전 만성적인 항-VEGF 주사를 많이 맞아야 했던 습성 AMD 환자군을 반영한다는 점에서 더욱 인상적입니다. 우리는 올해 말 주요 데이터 발표를 앞두고 이 결과에 대해 매우 고무되어 있습니다. 당뇨망막병증(DR)에서는 ALTITUDE 연구의 2년 반 추적 관찰 신규 데이터를 발표했습니다. 이 결과는 sura-vec이 단회 투여 후에도 질병 중증도 개선을 지속적으로 유지하고, 시력 위협 합병증 예방을 계속하며, 장기적으로 우수한 안전성 프로필을 보였음을 입증했습니다. 만성 항-VEGF 주사가 DR에 승인되어 있지만, 실제 데이터는 높은 치료 부담으로 인해 사용률이 매우 낮다는 것을 보여줍니다. 우리는 일회성 병원 내 투여로 시력 위협 합병증을 예방할 수 있는 잠재력이 이 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 것이라고 믿습니다.