카이버나 테라퓨틱스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

네, Kyverna에서는 업계를 선도하며, Derek님도 아시다시피, 혁신적인 세포 치료제를 환자들에게 빠르게 제공하고 있습니다. 우선 저희의 주요 적응증인 강직성 인격 장애부터 시작했습니다. 올해 초에 중대한 임상 데이터를 발표했으며, 승인된 치료법이 전혀 없는 환자들에게서 매우 혁신적인 결과를 보여주었습니다. 이 질환은 대부분의 환자에서 장애로 진행되는 병입니다. 저희가 처음으로 확인한 것은 임상 증상의 개선뿐만 아니라, 강직성 인격 장애에서 한 번도 본 적 없는 장애의 역전 현상입니다. 이는 miv-cel 단회 치료로 환자들이 기존 치료를 중단하고 약물 없이, 질병 없이 완화 상태를 유지할 수 있게 한 결과입니다.

이 데이터를 바탕으로 FDA에 롤링 BLA 제출을 시작했으며, 이는 저희에게 매우 긍정적인 이정표가 되었습니다. 사실 2분기 실적 발표 때, 세포 치료제 등록 제출에서 핵심 이정표인 CMC 모듈 제출을 완료했다고 발표했습니다. 이는 올해 4분기에 제출을 완료할 예정이며, 승인 시 강직성 인격 장애에서 최초로 승인받는 치료제가 될 뿐만 아니라, 전 세계적으로 자가면역 질환에 세포 치료제를 최초로 도입하는 회사가 되는 길을 열어줍니다.

이 1년 데이터는 BLA 제출에 포함될 예정이며, 강직성 인격 장애에서 수행한 자연사 연구에 대한 추가 분석도 함께 제출할 것입니다. 올해 초에 자연사 연구의 주요 결과를 발표했지만, FDA에 제출할 추가 분석 자료를 준비 중이며, 이 두 가지를 임상 패키지에 포함할 계획입니다. 말씀드린 대로, 4분기에 제출을 완료할 예정이며, 2027년 출시 준비가 완료될 것으로 예상합니다. 훌륭합니다. 1년 데이터에서는 어떤 결과를 기대할 수 있을까요?

주요 평가 지표인 25피트 걷기 시간에서의 유의미한 개선뿐만 아니라, SPS 및 일반 운동 장애에 특화된 2차 평가 지표에서도 개선이 나타났습니다. 또한 환자의 이동성 개선을 나타내는 또 다른 중요한 지표인 6분 걷기 테스트에서도 유의미한 개선을 확인했습니다. 실제로 이 질환에서 이전에 본 적 없는 90미터 이상의 개선을 보였습니다. 이 데이터를 바탕으로, 앞으로 몇 주 내에 발표할 결과에서는 이 데이터가 지속적으로 개선되는 모습을 기대하고 있습니다. 대다수 환자가 질환에서 유의미한 관해를 지속적으로 유지하며 임상 소견에서도 상당한 개선을 보이는지를 확인할 수 있을까요?

또한, 수년간 만성적으로 부담을 겪어온 IVIG와 같은 기저 면역억제제를 상당수 환자가 중단할 수 있는지도 확인할 수 있을까요? 이러한 결과를 보여주고 내구성 효과를 계속 입증할 수 있다면, 경직성 인격 증후군에 대해 매우 혁신적인 치료법을 보유하고 있음을 계속해서 강화할 수 있을 것입니다. 다시 말씀드리지만, 승인된 치료법이 전혀 없고 환자들이 시간이 지남에 따라 자연스럽게 악화되는 질환입니다.

자문위원회 여부를 예측하기는 어렵지만, 앞서 말씀드린 바와 같이 RMAT 지정이 있으며 우선 심사로 신청할 예정입니다. 이 질환의 높은 미충족 수요, 우리가 보고 있는 혁신적인 임상 결과, 환자들에게서 실제로 확인되는 뛰어난 안전성 프로필, 그리고 이 분야에 승인된 치료법이 전무하다는 점 등 모든 요소가 우선 심사를 뒷받침한다고 생각합니다. 이 모든 점이 우선 심사를 정당화한다고 생각하며, 심사 결과를 받는 대로 여러분께 상태 업데이트를 제공하겠습니다.

RMAT 지정 덕분에 FDA와 정기적으로 연락하고 있으며, 대화는 매우 생산적이었습니다. 사실, 우리가 협력하는 심사 위원회는 CMC 심사 위원회를 포함해 전체 과정 내내 거의 변함이 없었고, 매우 지지적이었습니다. 승인된 치료법이 전혀 없고 경직성 인격 증후군 환자의 예후가 매우 나쁘다는 점에 대해 강한 이해가 있습니다. 이 환자들의 자연 경과는 기껏해야 정체 상태를 유지하지만, 진단 기간 동안 80% 이상이 보행기나 휠체어, 심지어 침대에 누워야 하는 쇠약한 상태로 진행된다는 것을 알고 있습니다. 여기에는 정말로 높은 미충족 수요가 있으며, 앞서 말씀드린 것처럼 miv-cel은 임상 증상의 개선뿐만 아니라 실제로 질병 경과를 역전시키는 혁신적인 결과를 보여주고 있습니다.

실제로 임상시험 시작 시 보행기나 보조 보행기구가 필요했던 환자의 3분의 2가 시험 종료 시에는 그 보행기구가 필요하지 않았다는 것을 알고 있습니다. 우리는 여기서 매우 혁명적인 일을 하고 있으며, 환자들이 수년간 부담을 안고 있던 기저 면역억제제 및 기타 만성 치료제에서 벗어나면서도 이와 같은 극적인 임상 결과를 달성할 수 있게 합니다.