오큐젠 Piper Sandler Virtual Ophthalmology Day
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- 회사는 유전성 망막 질환과 건성 연령 관련 황반변성(AMD)의 주요 부분인 지리 위축(GA) 등 세 가지 주요 프로그램에 집중하고 있다.
- 미국 내 망막색소변성증 환자는 10만 명 이상, 스타가르트병 환자는 약 5만 명, 건성 AMD의 말기 형태인 지리 위축 환자는 200만~300만 명에 달한다.
- 현재 RPE와 스타가르트병 프로그램은 3상 단계에 있으며, 올해 3분기에 미국 FDA 및 유럽 EMA와의 글로벌 3상 시험을 시작할 예정이다.
- 향후 2년 내에 세 가지 프로그램 모두에 대해 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출하고 글로벌 승인을 받아 제품을 출시하는 것이 목표이다.
- 지리 위축 치료제인 OCU-410은 오로라(Aurora) 유전자를 이용한 유전자 치료제로, 산화 스트레스, 지질 대사, 염증 및 보체 시스템 등 복잡한 병리 경로를 조절하여 세포 항상성을 재설정하고 질병 진행을 늦추거나 일부 환자에서는 역전도 가능하다.
- 2상 시험에서 1년 내에 약 31~33%의 병변 크기 감소 효과를 보였으며, 3상 시험에서는 중간 용량을 사용하여 2.5~17.5mm² 범위의 병변 크기를 대상으로 한다.
- 스타가르트병 치료제 Guardian 3는 1상에서 대조군 대비 54%의 병변 성장 감소를 보였으며, 3상 시험은 적응형 샘플 크기 재추정을 포함해 진행 중이다.
- RP(망막색소변성증) 치료제 Octave 400은 140명의 환자를 대상으로 하는 세계 최대 규모의 유전자 치료 임상시험으로, Nr2e3 유전자를 활용해 다양한 돌연변이와 환자군을 대상으로 한다.
- 세 프로그램 모두 안전성 프로파일이 양호하며, 수술 관련 부작용은 대부분 해결 가능하다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
충족되지 않은 중요한 의료 수요가 있습니다. 유전성 망막 질환과 AMD, 특히 건성 연령 관련 황반변성의 큰 부분과 관련된 질환들이 있습니다. 현재 오큐젠은 미국에 10만 명 이상의 환자가 있는 망막색소변성증을 시작으로 세 가지 프로그램 모두에 대해 작업하고 있습니다. 또 다른 유전성 망막 질환인 스타가르트병은 미국에 약 5만 명의 환자가 있으며, 중요한 미충족 의료 수요가 있습니다. 건성 연령 관련 황반변성의 말기 형태인 지리 위축(GA)은 미국과 유럽에서만 200만~300만 명의 환자가 있습니다. 현재 저희가 진행 중인 프로그램은 RP와 스타가르트 두 가지가 3상 단계에 있습니다. 올해 3분기에 미국 FDA와 유럽 EMA의 조율 하에 미국과 유럽에서 GA에 대한 글로벌 3상 시험을 시작할 예정입니다.
즉, 저희는 세 가지 후기 단계 프로그램을 보유하게 되며, 내년에는 망막색소변성과 스타가르트에 대해 두 건의 생물의약품 허가 신청(BLA)을 목표로 하고, 2028년에는 GA에 대해 세 번째 신청을 계획하고 있습니다. 이는 향후 2년 내에 세 가지 프로그램 모두에 대해 BLA를 제출하고, 이어서 MAA를 진행하여 전 세계 승인을 받고, 현재 충족되지 않은 많은 의료 수요를 겨냥한 제품을 출시하는 것이 목표임을 의미합니다. 저희는 전 세계 모든 환자에게 희망을 전하려 노력하고 있습니다.
알겠습니다. OCU410부터 시작해 볼까요. 이것은 지리 위축에 대한 유전자 치료제 맞습니까?
네. 이 유전자 치료제의 구조와 GA 환자를 위해 개발한 이유에 대해 말씀해 주시겠습니까?
네, 물론입니다. 저희는 이 프로그램에 RORA라는 변형 유전자를 사용하고 있습니다. 같은 RORA 유전자가 스타가르트병에도 사용됩니다. RORA는 질병 진행에 관여하는 여러 복잡한 경로, 즉 산화 스트레스, 지질 대사, 염증, 보체 시스템을 조절합니다. RORA는 이 모든 경로를 조절하며, 세포 항상성을 회복시켜 광수용체와 망막색소상피 세포가 건강한 환경에서 생존할 수 있도록 합니다. 이것은 매우 강력한 개념으로, 시스템을 일종의 재부팅 상태로 만들어 질병 진행을 늦추는 데 그치지 않고, 진행을 제어하거나 멈출 수 있게 합니다. 실제로 2~3년간 치료를 받은 일부 환자에서는 질병의 역전 현상도 관찰되고 있습니다.
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