텍토닉 테라퓨틱 Status update

TX2100에 대해 논의하는 텍토닉 웹캐스트에 오신 것을 환영합니다. TX2100은 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT) 치료를 위한 차별화된 접근법입니다. 다음 슬라이드를 보시기 바랍니다. 앞에 보이는 내용은 우리의 미래 예측 진술입니다. 다음 슬라이드로 넘어가 주시기 바랍니다. 오늘 WebEx 순서에 대해 말씀드리면, 제가 간단히 소개한 후 저희의 저명한 게스트인 한니 알-삼카리 박사께서 HHT와 이 질환 환자들의 중요한 미충족 요구 사항에 대해 발표하실 것입니다. 우리의 최고과학책임자인 피터 맥나마라가 TX2100의 발견과 배경에 대해 소개할 것입니다. 최고의료책임자인 마시 러디가 임상 프로그램에 대한 고수준 업데이트를 제공한 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 다음 슬라이드. 오늘 청취 중이신 분들 중 많은 분들은 텍토닉의 스토리를 잘 알고 계실 것입니다.

아직 잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 저희 회사는 GPCR을 표적으로 하는 작용제 및 길항제 바이오로직스 개발에 전문화되어 있습니다. 현재까지 저희의 초점은 미충족 수요가 높고 치료 옵션이 거의 또는 전혀 없는 질환들, 예를 들어 HHT에 맞춰져 있습니다. 회사를 설립할 때, 저희 목표는 선택권과 데이터 기반 의사결정이 가능한 견고한 제품 파이프라인을 구축하는 것이었습니다. 현재 임상 단계에 3가지 적응증에 걸쳐 2개의 프로그램이 있으며, 강력한 초기 임상 전 파이프라인도 보유하고 있습니다. 임상 진행도 순조롭고, 파이프라인을 발전시키기에 충분한 자본을 확보하고 있습니다. 다음 슬라이드를 부탁드립니다. 한니 박사에게 발표를 넘기기 전에 오늘 논의 내용을 간단히 말씀드리겠습니다. 먼저, 말씀드릴 내용은 HHT가 두 번째로 흔한 유전성 출혈 질환이며, 삶의 질과 수명에 중대한 영향을 미치는 심각한 질병이라는 점입니다.

승인된 치료법이 없는 잠재적인 수십억 달러 규모의 시장입니다. HHT는 희귀질환이며, VEGF 억제제가 비허가 용도로 사용되긴 했지만 독성 문제와 지속성 부족에 한계가 있습니다. 저희의 접근법은 참신합니다. 펩타이드 호르몬인 아펠린의 수용체인 APJ는 선택적이고 특정한 항혈관신생 표적입니다. 이는 조직 선택적이며 병리학적으로 편향되어 있는데, 피터가 오늘 아침 이후에 설명할 예정입니다. 더 나아가, 우리는 혈관신생 조절 이상으로 인한 더 넓은 범위의 출혈 질환으로 확장할 가능성이 있다고 믿고 있습니다. TX2100은 안전성을 개선하면서 항혈관신생 치료 효과를 달성하는 것을 목표로 하는 첫 번째 피부주사형 APJ 길항제 후보입니다. HHT의 두 가지 별도 전임상 모델에서 효능을 입증함으로써 성공 가능성이 높아졌으며, 이 모델들은 임상 적용이 확인된 바 있습니다.