렉시콘 파마슈티컬스 26년 2분기 어닝콜

좋은 아침입니다. 2026년 2분기 실적 발표 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘은 렉시콘의 최고경영자(CEO) 겸 이사인 마이크 엑스턴 박사, 수석부사장(SVP) 겸 최고 의학책임자(CMO)인 크레이그 그라노위츠 박사, 그리고 수석부사장(SVP) 겸 최고재무책임자(CFO)인 스콧 코이안테가 함께합니다. 오늘 아침 렉시콘은 2026년 2분기 재무 실적을 발표하는 보도자료를 배포했으며, 당사 웹사이트(www.lexpharma.com)와 SEC 공시를 통해 확인하실 수 있습니다. 슬라이드 프레젠테이션과 함께 본 콜의 웹캐스트도 당사 웹사이트에서 제공하고 있습니다. 오늘 콜에서는 보도자료에 담긴 내용을 검토하고 기업 업데이트를 제공한 뒤, 남은 시간은 여러분의 질문에 답변하는 데 사용하겠습니다.

시작에 앞서, 소타글리플로진(sotagliflozin), 필라바파딘(pilavapadin), LX9851 및 기타 당사 약물 프로그램의 안전성, 유효성, 임상 개발, 규제 현황, 치료 및 상업적 잠재력과 관련된 진술을 포함해, 당사의 사업 전반에 관한 미래예측진술을 하게 된다는 점을 상기시켜 드립니다. 또한 본 콜에는 당사의 성장 및 향후 영업 실적, 후보물질의 발굴 및 개발, 전략적 제휴와 지식재산권, 그리고 과거의 사실이나 정보가 아닌 기타 사항과 관련된 미래예측진술이 포함될 수 있습니다. 여러 가지 위험 요인으로 인해 실제 결과는 이러한 미래예측진술에서 명시되거나 내포된 내용과 실질적으로 달라질 수 있으며, 관련 위험에 대한 자세한 설명은 최신 Form 10-K 연차보고서 및 기타 SEC 공시를 참고해 주시기 바랍니다. 이제 마이크 엑스턴에게 콜을 넘기겠습니다.

마이크? 네, 리사 감사합니다.

여러분, 안녕하십니까. 참석해 주셔서 감사합니다. 먼저 가장 최근의 주요 성과에 집중하며 시작하고자 합니다. 바로 비대성 심근병증(HCM)에서 소타글리플로진을 평가하는 당사의 3상 시험인 SONATA-HCM의 등록을 완료했다는 점입니다. 이번 연구는 폐쇄성 및 비폐쇄성 HCM을 모두 포함해 현재까지 진행된 3상 연구 중 최대 규모입니다. 이는 HCM 증상으로 어려움을 겪는 환자들에게 중요한 이정표입니다. 소타글리플로진은 현재 승인돼 사용 가능한 모든 치료제와 개발 중인 다른 약물과 비교했을 때, 이 질환에 대해 완전히 새로운 기전이면서 상호 보완적인 치료 옵션이 될 수 있기 때문입니다. 등록 모집 결과가 매우 고무적이었으며, 그 결과 이번 시험은 목표를 크게 상회하는 수준으로 등록이 완료됐습니다. 이처럼 중요한 이정표를 달성한 것에 대해 이보다 더 만족할 수는 없습니다. 저희는 톱라인 데이터를 고대하고 있으며, 내년 1분기에 이를 발표할 것으로 예상합니다.

SONATA의 등록 완료 외에도, 저희 포트폴리오 전반에서 다른 중요한 진전도 이뤘습니다. 먼저 ZYNQUISTA(진퀴스타) 업데이트부터 말씀드리겠습니다. 현재 이 프로그램에 있어 매우 중요하고도 기대되는 시점에 와 있습니다. 기억하시겠지만, FDA는 신약허가신청(NDA) 재제출을 뒷받침하기 위해 세 가지를 요청했습니다. 전향적 연구, 충분한 환자 노출(투약) 규모, 그리고 이전 임상시험에서 관찰된 것보다 낮은 DKA 발생률입니다. 여기부터는 크레이그가 이어서 말씀드리겠습니다.

FDA는 과거에, 덴마크의 스테노 당뇨병 센터에서 수행 중인 소타글리플로진의 공개표지(open-label) 연구자 주도 임상인 Steno-1이 해당 전향적 연구로 활용될 수 있다고 확인한 바 있습니다. Steno-1은 FDA가 재제출을 뒷받침하기 위해 필요하다고 이전에 확인한 노출(투약) 수준 달성을 눈앞에 두고 있으며, 지금까지 이 연구에서 소타 치료를 받은 환자에서 관찰된 DKA 발생률은 시험 내 표준치료(SoC)군과 유사하고, 당사의 이전 시험에서 관찰된 수준보다 낮습니다. 따라서 저희는 NDA 재제출과 관련한 FDA의 각 기준이 곧 충족될 것으로 보고 있습니다. Steno-1은 8월 말까지 충분한 노출(투약) 수준을 달성할 것으로 예상하며, 이후 덴마크에서 환자 수준 데이터의 수집 및 이전과 관련된 행정적 절차를 신속히 마무리할 예정입니다.

현재로서는 올해 4분기에 NDA 재제출을 완료할 것으로 예상하고 있습니다. 이는 기존 일정 대비 소폭의 지연이지만, 현재까지 확보한 데이터에 대해서는 이보다 더 만족할 수 없습니다. 이는 ZYNQUISTA, 렉시콘, 그리고 수년간 혈당 관리를 위해 인슐린 외의 다른 선택지를 요구해 온 제1형 당뇨병 환자들에게 매우 큰 진전입니다. 또한 심부전 분야에서는, 당사의 라이선시인 비아트리스가 미국과 유럽 외 지역의 점점 더 많은 시장에서 소타글리플로진에 대한 규제 당국 제출을 계속 진행하고 있습니다. 현재까지 비아트리스는 아랍에미리트(UAE)와 바레인에서 허가를 획득했으며, 사우디아라비아, 캐나다, 호주를 포함해 10여 개국 이상에서 허가 신청을 제출했습니다.

비아트리스는 올해 호주와 캐나다에서의 규제 당국 결정을 예상하고 있으며, 다른 시장에서도 추가적인 규제 제출을 진행할 계획입니다. 비만 치료를 위한 퍼스트인클래스(first-in-class) ACSL5 억제제인 LX9851로 넘어가면, 현재 1상 시험이 진행 중이며 당사의 라이선시인 노보 노디스크가 이를 수행하고 있습니다. 저희는 노보와의 라이선스 계약에 따라 이미 1,000만 달러 규모의 마일스톤 지급을 두 차례 수령했으며, 올해 말 추가로 세 번째 1,000만 달러 마일스톤을 받을 가능성이 있습니다. 저희는 이 유망한 화합물이 지속적으로 진전을 보이는 것을 매우 고무적으로 보고 있습니다. 마지막으로 필라바파딘(pilavapadin)으로 넘어가면, 이 약물의 잠재력과 새로운 AAK1 억제 작용기전(MOA)에 대한 저희의 확신은 점점 더 커지고 있습니다. 또한 잠재적으로 높은 가치를 지닌 다른 적응증에서의 유용성을 탐색하는 흥미로운 연구를 진행 중이며, 이들 전임상 연구의 데이터는 빠르면 올해 말부터 공유드릴 수 있기를 기대하고 있습니다.

죄송합니다, 여러분. 크레이그, 그 부분 맡아줘서 고맙습니다. 솔직히 말씀드리면, HCM은 물론이고 특히 ZYNQUISTA와 관련해서도 지금의 진척 상황에 이보다 더 만족할 수가 없습니다. 이는 이 프로그램에서 저희에게 매우 중요한 마일스톤입니다. 많은 분들이 아시다시피, 저희는 FDA와 매우 건설적으로 협력해 왔고, 이제 NDA를 진행하는 데 필요한 모든 요건을 갖추기 직전 단계에 와 있습니다. 그럼 크레이그에게 이어서 파이프라인 업데이트를 부탁드리겠습니다.

감사합니다, 마이크. 여러분, 좋은 아침입니다. 먼저 소타글리플로진(sotagliflozin)부터 말씀드리겠습니다. 소타글리플로진은 저희의 새로운 경구용 SGLT1 및 SGLT2 이중 억제제로, HCM과 제1형 당뇨병 모두에서 후기 단계 개발을 진행 중입니다. 우선 HCM의 근본적인 병태생리를 설명드리고, Lexicon이 소타글리플로진이 이 분야의 막대한 미충족 수요를 해결하는 데 독보적으로 유리한 위치에 있다고 믿는 이유를 말씀드리겠습니다. 비대성 심근병증, 즉 HCM은 심근 비대, 이완기 기능장애, 그리고 섬유화와 연관된 부정적인 심장 리모델링을 특징으로 하는 유전 질환입니다. 이러한 근본적인 생물학적 특징은 기저 해부학적 구조와 무관하게 비폐쇄성 HCM과 폐쇄성 HCM 모두에서 나타나며, 저는 이를 각각 NHCM과 OHCM으로 지칭하겠습니다. 중요한 점은 OHCM에서도 증상과 질병 진행이 좌심실 유출로 폐쇄만으로는 설명되지 않는다는 것입니다.

주목할 만한 점은 OHCM에서 수술이나 기타 방법을 통해 유출로 폐쇄가 해소된 환자라 하더라도, 기저 질병 과정으로 인해 여전히 증상이 남아 있을 수 있다는 것입니다. 이완기 기능장애는 NHCM과 OHCM 모두에서 관찰되는 기저 질병 과정입니다. 이 기능장애는 비정상적으로 두껍고 뻣뻣한 좌심실과 저하된 이완기 이완으로 특징지어집니다. 이러한 대사적 및 해부학적 변화는 심장 기능에 부정적인 영향을 미칩니다. HCM 두 유형 모두 섬유화와 연관된 좌심실 비후가 특징이며, 그 결과 좌심실의 유연성이 떨어지고 기능이 제대로 작동하지 않게 됩니다. 이러한 심장 구조 및 기능의 변화는 호흡곤란과 운동 불내성이라는 신체적 증상으로 이어지며, 이는 종종 환자의 삶의 질에 영향을 미칩니다. 소타의 독특한 SGLT1 및 SGLT2 이중 억제는 HCM을 특징짓는 근본적인 이완기 기능장애를 직접적으로 겨냥합니다.

심장이 에너지를 사용하는 방식의 개선을 비롯한 여러 기전을 통해, 저희는 소타가 NHCM과 OHCM 모두에서 유사한 유익성을 입증할 잠재력이 있다고 믿습니다. SGLT1은 심근세포에서 발현되며, HCM 및 기타 심근병증과 같은 심장 질환에서 그 발현 수준이 증가합니다. 참고로, SGLT2는 심근에서 통상적으로 발현되지 않습니다. SGLT1을 억제함으로써 소타는 칼슘 플럭스 증가, 에너지 이용 개선, 염증 및 섬유화 표지자 감소, 심외막 지방 감소 등의 기전을 통해 심장 내 심근세포 기능을 개선합니다. SGLT1 억제의 심장 관련 이점에 더해, SGLT2 억제는 심부전 환자 전반에서 핵심 특징인 심장-신장 기능장애에도 긍정적인 영향을 미칩니다. 그 결과 소타는 심장 안팎에서 모두 작용하여 HCM 증상을 줄이는 유일한 약제입니다.

마이크가 앞서 강조했듯이, 증상이 있는 HCM 환자에서 증상, 기능 및 기타 환자 보고 결과와 안전성을 평가하는 SONATA-HCM 임상시험의 환자 등록을 완료하게 되어 매우 기대하고 있습니다. 해당 임상시험은 계획 대비 등록이 크게 초과 달성되었으며, 이에 따라 전체 연구의 검정력에도 긍정적인 영향을 줄 것으로 기대합니다. 이 연구에는 NHCM 환자가 상당수(대다수) 포함되어, 효과적인 치료 옵션이 여전히 제한적인 환자군에서 소타를 평가할 수 있는 견고한 기회를 제공했으며, OHCM 환자도 의미 있는 규모의 코호트로 포함되었습니다. 참고로, 1차 유효성 평가변수는 전체 환자군에서 캔자스시티 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire) 임상 요약 점수(Clinical Summary Score), 즉 KCCQ-CSS의 기저치 대비 26주차 변화로 측정되는 증상 개선입니다.