펩젠 Leerink Global Healthcare Conference 2026
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- 회사는 근긴장성 이영양증 타입 1 치료를 위한 분자 Edo Dm1의 개발 진행 상황을 공유했다.
- 단일 용량 투여 연구에서 5mg/kg에서 12% 매출총이익 개선, 10mg/kg에서 29% 개선, 15mg/kg에서 54% 개선을 보고했다.
- 현재 다중 용량 증량 연구인 Freedom 2가 캐나다, 영국, 한국, 호주, 뉴질랜드에서 진행 중이며, 5mg/kg 용량군 등록이 완료되었고 10mg/kg 용량군은 절반의 환자가 투여를 받았다.
- FDA가 부분 임상 중단을 발표했으나, 회사는 마우스 독성 데이터에 기반한 것으로 임상 및 비인간 영장류 데이터와는 차이가 있음을 강조하며 FDA와 협력하여 문제를 해결할 계획이다.
- 임상 데이터는 올해 말과 내년에 순차적으로 발표될 예정이며, 12.5mg/kg 최고 용량 코호트도 올해 후반에 시작할 계획이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
페프젠과의 대화에 모두 환영합니다. 저는 리어링 파트너스의 바이오테크 주식 연구팀 조 슈워츠입니다. 오늘 함께해 주신 제임스 맥아더 CEO님과 폴 스트렉 연구개발 책임자님을 모시게 되어 기쁩니다. 오늘 참석해 주셔서 대단히 감사합니다.
감사합니다. 좋은 시기에 업데이트를 전할 수 있어 기쁩니다.
먼저 DM1 개발에서 최근 이루신 진척 상황에 대해 말씀해 주시고, 이후 세부 사항으로 들어가겠습니다.
좋습니다. 지난해 저희는 근긴장성 이영양증 1형 치료제인 PGN-EDODM1의 FREEDOM-DM1 결과를 발표했습니다. 환자들에게 5 mg/kg 투여 시 12%의 스플라이싱 개선을 보고했습니다. 이 질환은 잘못된 스플라이싱이 모든 병리 현상을 유발하는 질병입니다. 10 mg/kg 투여 시 29%의 스플라이싱 개선을 보고했는데, 이는 단일 투여 후에 관찰된 최고 수준이며, 11개월 치료 후 다른 접근법보다도 높은 수치입니다. 15 mg/kg 투여 시에는 54%의 스플라이싱 개선을 보고했으며, 이는 이 질환에서 어떤 방법으로도 본 적 없는 가장 높은 스플라이싱 교정 수준입니다. 저희는 이에 대해 매우 큰 기대를 가지고 있습니다.
이후 캐나다, 영국, 한국, 호주, 뉴질랜드에서 진행 중인 다회 투여 용량 증량 연구인 Freedom 2를 시작했습니다. 폴과 팀은 이 연구에서 훌륭한 진전을 이루고 있습니다. 첫 번째 용량인 5 mg/kg 투여군의 등록을 완료했습니다. 이 용량군은 한 달에 한 번씩 4회 투여하며, 이달 말까지 조직 내 약물 농도, 스플라이싱, 다양한 기능적 결과 및 안전성 데이터를 발표할 예정입니다. 해당 코호트의 안전성 데이터를 최소 2회 투여까지 검토한 DSMB가 10 mg/kg으로 용량 증량을 권고해 기쁩니다. 이 부분에서 훌륭한 진전을 이루고 있습니다.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 3명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
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