브레이브하트 바이오 Stifel 2026 Virtual Cardiometabolic Forum

좋습니다. 오늘 콘퍼런스에 초대해 주셔서 감사합니다, 제임스. 브레이브하트는 비대성 심근병증과 관련 질환 환자들을 위한 치료제를 개발하는 후기 임상 단계 기업입니다. 저희는 지금 매우 독특한 위치에 있습니다. 비교적 신생 기업으로 지난해 출범했기 때문입니다. 제가 이 프로그램에 확신을 갖게 된 계기에 대해서도 조금 말씀드릴 수 있을 것 같습니다. 이제 회사 설립 단계를 지나 대차대조표상 현금이 약 5억 달러에 이르렀고, 폐쇄성 및 비폐쇄성 비대성 심근병증 모두에서 여러 건의 3상 임상시험을 진행하고 있습니다. 또한 이 프로그램을 처음 개발한 훌륭한 파트너인 헝루이의 도움도 받고 있습니다. 헝루이는 중국에서 진행 중인 폐쇄성 비대성 심근병증 3상 시험과 심박출률 보존 심부전 2상 시험을 포함해 프로그램을 매우 성공적으로 추진하고 있습니다.

개인적으로 확신을 갖게 된 계기는 1b상에서 확인한 압력차 데이터였습니다. 폐쇄성 비대성 심근병증의 핵심 바이오마커인 압력차가 빠르고 큰 폭으로 감소하는 것을 보여줬고, 2상 시험에서도 같은 결과가 재현됐습니다. 올해 미국심장협회 학술대회에서는 해당 2상 시험의 1년 차 공개 연장시험 데이터를 최신 임상 결과로 추가 발표할 예정입니다.

네, 감사합니다. 좋은 질문입니다. 비폐쇄성 질환을 먼저 짚고 넘어가겠습니다. 이 분야에 여전히 매우 큰 미충족 수요가 있다는 데는 모두 동의하실 거라고 생각합니다.

환자들에게 큰 도움이 되기를 기대하는 아카시아-HCM의 경우, 환자들의 치료 결과를 실질적으로 개선할 여지가 많다고 생각합니다. 폐쇄성 질환은 치료제가 사실상 없었던 전형적인 시장이라고 생각합니다. 환자들은 큰 고통을 겪었습니다. 결국 환자들에게 남은 선택지는 수술적 치료와 심장이식뿐이었습니다.

현재는 효과가 입증된 약물들이 사용되고 있지만, 여러 한계가 있으며 BHB-1893이 이를 해결할 수 있다고 생각합니다. 첫 번째는 효능입니다. 기존 약물들도 효과가 있지만, 효능을 한층 더 높일 기회가 있다고 생각합니다. 2상 시험에서 확인한 것은 압력차가 빠르고 크게 감소했다는 점이며, 그 감소 폭은 과거 다른 시험에서 관찰된 수준을 넘어서는 것으로 보입니다. 두 번째로, 기존 약물들은 효과가 분명하지만 박출률 감소라는 한계가 있습니다. 이 때문에 환자들이 효과적인 치료를 받기까지 단계적으로 용량을 여러 차례 조정하고 심장초음파 검사를 반복해야 했습니다.

3상으로 넘어가면서 중점적으로 추진하는 목표 중 하나는 이러한 치료의 시작 절차를 더욱 간소화하고, 치료를 받는 환자들의 모니터링도 간소화하는 것입니다. 박출률 감소와 관련해 관찰된 용량-반응 곡선이 특히 완만하고, 반감기가 매우 짧으며 약동학적 특성도 안정적이라는 점을 고려할 때, 효능 면에서 경쟁력이 매우 높을 뿐 아니라 안전성 및 모니터링 측면에서도 크게 차별화된 약물이 될 수 있다고 생각합니다.

물론입니다. 개발을 시작할 당시 저희는 이 분자가 약동학적 특성에서 차별화될 뿐 아니라, 작용 기전 면에서도 차별성이 있을 가능성이 높다고 확신했습니다. 임상 데이터도 이를 뒷받침한다고 생각합니다. 이 분자는 반감기를 짧게 하고 대사를 보다 균형 있게 하도록 설계했습니다. 이는 궁극적으로 1세대 약물과의 차별성 측면에서 환자들에게 중요할 것이라고 생각합니다. 다만 개발을 진행하면서, 비후성 심근병증 분야에서 처음부터 연구해 온 뛰어난 과학팀과 함께한 덕분에, 이 약물의 작용 기전이 상당히 차별화되어 있다는 점을 알게 됐습니다. 최근 발표된 S1 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 해당 자료에서 저희는 공학적으로 제작한 심장 조직에서 미오신에 돌연변이가 있는지에 따라 다른 약물들의 효력이 달라진다는 점을 입증했습니다.

이 경우에는 R403Q 돌연변이로, 미오신을 과활성 상태로 만드는 활성화 돌연변이입니다. BHB-1893에서는 효력 차이가 관찰되지 않았으며, 이것이 이 약물의 치료역이 더 넓은 이유 중 하나라고 생각합니다. 두 번째로, 비폐쇄성 환자군을 대상으로 한 2상 데이터에서 이완기 기능 지표, 특히 중격 및 측벽의 e'가 상당히 크게 개선되는 것을 확인했습니다.

좌심방 용적 지수는 정상화되는 것을 확인했는데, 이는 이전에 입증된 적이 없습니다. 또한 심장초음파 검사에서 12주 시점에 이미 심벽 두께와 좌심실 질량 지수가 개선되는 초기 증거도 확인했습니다. 이러한 데이터는 이 약물이 심근 이완 촉진 효과, 즉 이완기 효과에 더 치우친 약물일 가능성을 시사한다고 판단했습니다. 이제 대동물 모델 연구를 진행하면서 확인한 결과, 박출률 감소는 노출량 1,000나노그램/밀리리터당 약 3%에 그치는 반면 좌심실 이완기 용적은 18% 넘게 증가했습니다. 이는 이 약물이 이완기 기능을 매우 크게 개선한다는 추가적인 근거입니다.

초기 수축을 늦추고 등용적 이완 시간을 개선하는 측면에서도 주목할 만한 다른 효과가 나타나고 있습니다. 이는 다시 한번 모든 심근 미오신 억제제가 똑같이 만들어지는 것은 아니며, 이 약물이 이러한 지표에 특히 강한 효과를 보일 수 있음을 시사합니다. 궁극적으로는 더 큰 임상적 효과로 이어질 수 있다고 생각합니다.