타이라 바이오사이언시스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

와, 이 이야기를 처음부터 시작하는 건가요?

네, 물론입니다. 타이라는 정밀 의학에 집중하는 회사로, 자체적으로 약물을 개발하고 있습니다.

우리는 자체 SNÅP 화학 플랫폼을 보유하고 있습니다. 구조 기반 약물 설계 방식이며, 다보그라티닙을 거의 7년 전부터 처음부터 개발해 왔습니다.

많은 발전을 이루었습니다. 오늘은 중간 위험군 MIBC 환경에서 잠재적 경구용 FGFR3 선택적 약물의 첫 개념 증명을 공유하게 되어 매우 기쁩니다. 이것은 다보그라티닙을 활용한 우리의 광범위한 전략의 일부입니다. 우리는 두 가지 요로상피암 적응증, 즉 MIBC를 추구하고 있습니다. 또한 신장과 요관에 위치한 유사 병변 유형의 희귀 질환인 상부 요로상피암도 추구하고 있습니다. 그리고 성장 장애, 특히 연골무형성증부터 시작하는 분야도 추구하고 있습니다. 오늘 데이터가 의미 있는 이유는, 대부분의 환자가 아직 충족되지 않은 수요가 있는 이 영역에서 이 약물의 혜택을 받을 수 있기 때문입니다. 이것이 우리의 가장 큰 적응증이 될 것입니다.

이번에 처음으로 다보그라티닙 60mg 용량으로 만성 투여가 가능하며, 경구로 FGFR3를 억제할 수 있는 약물이 있다는 개념 증명을 보여드렸습니다. 우리는 표지 병변 연구를 통해 병변이 줄어드는 활성을 확인했으며, 경구 투여의 편리함도 갖추고 있습니다. 마지막으로 강조하고 싶은 점은, 경쟁이 치열한 분야임에도 불구하고 모든 경쟁 약물은 치료를 위해 요도 침습 방식을 계속 사용하고 있다는 사실입니다. 환자들은 이미 행동으로 선택을 하고 있습니다. 70%가 유도 유지 화학요법을 통한 효과적인 유지 보조 치료를 거부하고 있습니다.

재발 위험을 44% 줄임에도 불구하고, 70%의 환자가 "이 모든 카테터 삽입보다 재발을 기다리겠다"고 말합니다. 경구용 약물은 처음으로 이 환자군에게 간단한 집에서 복용하는 일일 알약으로 질병을 조절할 수 있다는 희망과 약속을 제공하며, 이는 완전히 판도를 바꾸는 혁신입니다. 오늘 공유한 데이터는 개념 증명과 3상으로 나아가면서 성공 가능성이 높다는 것을 보여줍니다. 우리는 FDA와 협력할 예정입니다. 이 점에 대해 이야기할 가치가 있다고 생각합니다. 이제 우리는 3상에서의 잠재적 성공을 예측하는 데 있어 이 분야에서 가장 강력한 데이터 세트를 갖추었으며, 성공적인 상업 제품이 될 가능성도 예측할 수 있습니다. 이것은 50억 달러 이상의 시장 기회입니다.

저희가 가진 프로필은 과도한 시술과 부담을 겪는 환자들을 위해 의사들이 가장 먼저 선택할 가능성이 높은 1차 치료 옵션으로 선도하고 있다고 말씀드릴 수 있습니다.

네, 그 점을 강조하기 위해 저희는 의사 설문조사를 실시했고, 이 환자군에서 가장 충족되지 않은 요구가 무엇인지에 대한 데이터를 공유했습니다.

75%의 의사들이 가장 큰 문제는 시술 부담, 즉 반복적인 카테터 삽입이라고 답했습니다. 이것이 충족되지 않은 요구입니다. 과도한 시술과 도구 사용이 문제입니다. 이 병변들은 절제할 수 있지만, 절제 과정 자체가 큰 수술적 부담입니다. 카테터를 삽입해 화학요법을 시행하면 병변이 사라지는 것을 볼 수 있지만, 환자에게 부담이 적은 방법으로 결과를 얻는 것이 관건입니다. 이것이 바로 다보그라티닙의 비전이자 목표입니다. 우리가 보여줄 수 있었던 것은 매우 중요한 연구였습니다. 우리는 빠르게 답을 얻고자 했습니다. 보조요법 환경에서 종양 재발을 막기 위해 사용할 수 있는 충분한 용량이 무엇인지 답을 얻고자 했습니다.

그 질문에 답하기 위해, 우리는 의사들이 종양 내에 표지 병변을 남기도록 했습니다. 그들은 3개월 이상 약물을 복용했고, 종양이 50% 이상 줄었거나 사라졌는지 평가했습니다. 모든 환자를 대상으로 살펴보았을 때, 두 가지 용량인 50밀리그램과 60밀리그램이 있었습니다.

완전히 줄어든 경우와 50% 이상 줄어든 경우 모두 평가했습니다. 명확한 용량 반응이 나타났습니다. 60밀리그램에서는 79%의 환자가 반응을 보였습니다. 이는 종양이 50% 이상 줄었거나 완전히 사라졌다는 의미입니다. 초기 완전 관해(CR)율은 54%였으나, 점차 57%에서 64%로 증가했는데, 이는 부분 반응(PR)이 완전 관해로 전환되었기 때문입니다. 이는 정말로 뛰어난 결과이며, 보조요법 환경에서 가장 중요한 전체 반응률입니다. 이번 데이터 세트에 대한 기대 중 하나는 유일하게 시도된 다른 경구용 약물과 어떻게 비교될지에 관한 것이었습니다. 그 연구는 THOR-2라는 연구였습니다.

경구용 에르다피티닙으로 단일 용량으로 진행되었습니다. 표지 병변이 있었지만, 한 개의 표지 병변만 남겼습니다. 우리는 실제로 한 개의 표지 병변과 여러 개의 표지 병변을 가진 환자 모두를 평가했습니다. 한 개의 표지 병변을 가진 환자를 살펴보았을 때, 즉 비교 가능한 연구에서 100%의 전체 반응률(ORR)과 75%의 완전 관해율(CR)을 보였습니다. 이는 THOR-2가 비슷한 기간에 보여준 결과와 정확히 일치합니다. 이는 우리가 FGFR3를 억제하고 있다는 강력한 신호를 제공합니다. 경구용 약물로 가능한 최고의 결과를 얻고 있습니다. 100% 전체 반응률은 능가할 수 없습니다. 이제 이 결과를 바탕으로 보조요법 환경에서 앞으로 사용할 용량을 확정할 수 있습니다.