파바비스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

좋습니다. 모두 환영합니다. 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 다음 세션에 오신 것을 환영합니다. 저는 캔터의 바이오텍 팀에서 일하는 스티브 시드하우스입니다. 지난 1년 내 두 번째 3상 성공 직후, 48시간도 채 안 된 시점에 이렇게 팀을 모시게 되어 정말 영광입니다. 이번 회사는 파바리스입니다. 여기 함께한 여러 팀원들도 있고, 소개 발언을 하면서 각자 자기소개를 할 수 있도록 하겠습니다. 베른트 모딕 CEO님부터 시작해 주시겠습니까?

네, 순서대로 진행하겠습니다.

HAE(유전성 혈관부종) 예방 3상 데이터에 대해 충분히 숙고하신 후, 결과에 대해 어떻게 느끼시는지, 그리고 반응은 어떠했는지 듣고 싶습니다.

네, 당연히 그 결과를 보고 매우 기쁘고, 작년 12월에 있었던 밴드 3상 결과까지 더해져서 더욱 기대가 큽니다. 이로 인해 듀크릭티반의 미래에 대해 매우 낙관적입니다. 조금 거슬러 올라가면, 저는 23년 전 이 치료 영역에 들어왔고, 당시 이카티반트를 개발한 회사에 있었습니다. 그때부터 이미 경구용 치료제에 대한 미충족 수요를 보았습니다. 그래서 10년 전, 그리고 지금으로부터 4개월 전, 기본적으로 처음부터 이카티반트와 같은 작용기전(B2 수용체 길항제)을 가진 분자를 개발하기 시작했고, 유전성 혈관부종 환자들의 삶을 개선한다는 비전을 가지고 있었습니다. 또한, 저희가 알기로 듀크릭티반은 유일한 경구용 B2 수용체 길항제임을 말씀드리게 되어 매우 기쁩니다.

뿐만 아니라, 그 특성 덕분에 필요 시 투여(on-demand)와 예방(prophylaxis) 모두에 적합합니다. 즉, 하나의 분자로 두 가지 제품을 제공하여 HAE 환자들의 모든 요구를 충족할 수 있습니다. 이제 그 데이터를 바탕으로 조금 후에 더 자세히 말씀드리겠지만, 저희는 이 제품 출시를 기대하고 있으며, 이미 내년 4월 8일로 예정된 필요 시 투여 제품 출시를 순조롭게 준비 중입니다. 그 후에는 예방 적응증에 대한 신청과 심사를 거쳐 예방 제품도 출시할 계획입니다. 또한, 듀크릭티반의 적용 범위를 HAE 1형과 2형뿐 아니라 3형과 현재 승인된 치료제가 없는 후천성 혈관부종까지 확대하는 것을 목표로 하고 있습니다. 저희의 주요 초점은 브래디키닌 매개 혈관부종입니다.

펭 루 사장님과 최고상업책임자 윔 소버린스님도 모시고, 각자 소개와 함께 간단한 질문을 드리겠습니다. 펭 사장님, 요약하자면, 효능과 안전성 측면에서 놀라운 점이나 소감이 있으셨나요? 특히 안전성 측면에서, LFT 상승에 관한 질문이 계속 많이 들어오고 있는데, 후두 운동장애가 있었던 특이한 환자에 대해 말씀해 주실 수 있을까요. 사전에 그런 부분을 설명해 주셔서 사람들이 가졌을 혼란을 해소해 주시면 좋겠습니다. 전체적으로 데이터가 매우 훌륭했기 때문입니다.

네, 감사합니다 스티브. 실제로 모든 분들이 저희의 주요 결과를 보셨겠지만, 스티브가 언급한 후두 운동장애라는 중대한 이상반응이 한 건 보고되었습니다. 사실 모두가 그 운동장애가 무엇을 의미하는지 알아보느라 분주합니다. 사실 이것은 성대 장애로, 이 사례가 발생했을 때 환자가 입원 중이었고, 저희는 현장과 연구자에게 더 자세히 알아보았습니다. 이 환자는 정상 C1 환자입니다. 이번 시험에 정상 C1 환자를 포함한 것은 이번이 처음입니다. CHAPTER-3 연구에 참여하기 전, 이 환자는 3개월 내에 19회의 후두 발작을 경험했습니다. 이 환자는 거의 자주 응급실을 방문해 삽관을 받았는데, 아시다시피 성대 장애는 잦은 삽관으로 유발될 수 있습니다.

이 장애를 유발할 수 있는 몇 가지 요인과 유발 인자가 있습니다. 그래서 환자가 입원했을 때 장애를 확인했고, 임상시험 중이었기 때문에 후두 내시경 검사도 시행했습니다. 부종은 전혀 없었습니다. 그래서 이것은 후두 발작으로 제외되었습니다. 그 후 환자는 호전되었고, 의사로부터 더 많은 정보를 받았습니다. 이 환자가 CHAPTER-3 연구에 참여한 이후로, 의사는 환자가 활성 치료군인지 위약군인지 알지 못합니다. 의사는 환자의 후두 발작이 90% 감소했다고만 알려주었습니다. 환자는 연구에 참여하게 되어 매우 기뻐하며, 심지어 다시 일을 시작했습니다. 과거에는 후두 발작이 너무 자주 발생해 항상 응급실을 방문해야 했습니다. 환자는 약사였지만 일을 할 수 없었습니다.

하지만 연구에 참여해 새로운 삶의 장을 열게 되어 매우 기쁩니다. 그래서 적어도 저 개인적으로는 데우크리티반트가 실제로 의료적 수요가 충족되지 않은 환자들에게 새로운 삶을 제공할 수 있다는 점에서 정말 자부심을 느낍니다.

이 환자는 타입 3 환자입니다, 물론- 이 환자는 타입 3 환자입니다.

다른 연구에는 등록조차 되지 않은 환자들입니다.

네, 알겠습니다. 이 약을 어떻게 출시할 계획인가요, 윔?

멋진 출시가 될 것입니다.

네, 팀이 매우 기대하고 있습니다.