아밀릭스 파마슈티컬스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- Amylyx는 미국에서 약 16만 명이 영향을 받는 심각한 질환인 Post-bariatric hypoglycemia(PBH)의 치료를 위한 최초의 GLP-1 수용체 길항제인 'Tide'를 개발 중이다.
- 현재 3상 임상시험이 진행 중이며, 2024년 3분기에 탑라인 결과 발표가 예정되어 있다.
- PBH는 심각한 저혈당 증상을 유발하며, 현재 치료제가 없어 높은 미충족 수요가 존재한다.
- Amylyx는 희귀 질환 및 신경퇴행성 질환 분야에서 임상 개발과 상업화 경험을 보유하고 있으며, 이번 신약 개발에 강한 자신감을 보이고 있다.
- 임상시험은 16주간 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행되며, 90mcg 용량이 60mcg 대비 더 우수한 효과와 안전성을 보였다.
- 임상시험의 주요 평가변수는 레벨 2 및 레벨 3 저혈당 사건이며, 환자들이 자가 혈당 측정과 일지 작성, 연속 혈당 모니터링을 통해 엄격하게 관리되고 있다.
- Amylyx는 2027년 Tide의 상업적 출시를 목표로 하고 있으며, 장기 지속형 신약인 Amex 318도 개발 중이다.
- 또한 ALS 치료제 후보인 Calpain 2 ASO 114도 임상 1/2상 단계에 있다.
- 재무적으로는 2028년까지 현금이 충분하며, 출시 준비 및 상업화 활동에 필요한 자금을 확보하고 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
여러분, 안녕하세요. 골드만 삭스 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 에이미릭스의 공동 최고경영자인 저스틴 클리와 함께 무대에 서게 되어 매우 기쁩니다. 시작하기 전에 회사에 대한 간단한 소개를 해 주시면 좋겠습니다. 이번 주에 많은 분들께 에이미릭스 사업의 핵심 역량이 무엇이라고 생각하는지 여쭤봤습니다.
물론입니다. 우선, 저희를 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 저스틴은 에이미릭스의 공동 CEO이자 공동 창립자입니다. 저희는 현재 여러 흥미로운 프로그램을 개발 중에 있습니다. 주요 프로그램은 현재 많은 투자자들의 관심과 집중이 모아지고 있는 분야라고 생각합니다. 해당 자산의 이름은 아벡시타이드(avexitide)입니다. 이는 최초의 GLP-1 수용체 길항제입니다. 비만 수술 후 저혈당증(PBH) 치료 가능성을 위한 약물입니다. PBH는 현재 미국에서 약 16만 명의 환자에게 영향을 미치고 있습니다. 이 환자 수는 시간이 지남에 따라 계속 증가할 것으로 예상됩니다. 이 질환은 매우 심각한 상태입니다. 환자들은 지속적이고 증상이 있는 심각한 저혈당증, 즉 뇌에 충분한 혈당이 공급되지 않는 신경혈당결핍증을 겪습니다. 환자들은 심한 혼란, 의식 상실, 심지어 발작 등 다양한 합병증을 경험합니다. 이 질환은 매우 심각하며, 환자들은 이러한 증상을 매우 자주 경험합니다.
현재 PBH에 대한 치료법은 전무한 상태입니다. PBH에 대해 꽤 좋은 비유가 있습니다. 이 저혈당은 실제로 신체가 GLP-1 반응을 과도하게 활성화시키면서 발생합니다. 신체는 정상 수치의 10배, 15배, 때로는 20배에 달하는 GLP-1을 생성합니다. 이로 인해 인슐린이 급격히 증가하여 심각한 저혈당이 발생합니다. 아벡시타이드는 GLP-1 수용체 길항제입니다. 이 약물은 GLP-1의 효과를 차단하여 그로 인한 저혈당을 막아줍니다. PBH 환자를 대상으로 한 아벡시타이드의 5건의 이전 임상시험에서 저혈당이 크게 감소하여 FDA의 혁신 치료제 지정에 기여했습니다. 현재 3상 결정적 임상시험이 진행 중이며, 주요 결과는 다음 분기 3분기에 발표될 예정입니다.
네, 저희도 매우 기대하고 있으며, NDA 제출과 상업화 준비를 병행하고 있습니다.
좋습니다. 아벡시타이드 개발과 PBH 시장 진출 배경에 대해 설명해 주실 수 있나요? 이 분야의 약물 개발을 추진하는 데 어떤 점이 매력적이었는지 궁금합니다. 말씀하신 대로, 현재 승인된 치료 옵션이 전혀 없다는 점이 큽니다.
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