유니사이클 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

안녕하십니까. 2031년까지 물질특허 독점권을 확보하는 505(b)(2) 경로를 추진하고 있습니다. 올해 6월 30일, FDA는 재제출된 신약허가신청(NDA)에 대해 두 번째 완결심사 회신서(CRL)를 발행했으며, 이는 전적으로 앞서 확인된 제3자 제조상의 결함과 관련된 것이었고, 해당 분자의 임상적 유효성이나 안전성에 대해서는 전혀 우려를 제기하지 않았습니다. 그럼 OLC의 승인 및 출시 경로에 대해 논의하기 위해 샬라브 씨부터 시작하겠습니다. 샬라브 씨, 이렇게 함께해 주셔서 반갑습니다. 오늘 저희 청중과 이야기하는 자리에 초대해 주셔서 감사드립니다. 그럼 우선 샬라브 씨께서, 특히 이번 내용을 처음 접하시는 분들을 위해 OLC 자체에 대한 주요 내용을 간략히 설명해 주시고, 특히 투석 환자들의 복약 순응도에 문제가 있는 상황에서 왜 OLC가 동종 계열 최고 수준의 프로파일을 갖게 될 것이라고 생각하시는지 말씀해 주시겠습니까?

물론입니다. 우선 저를 초대해 주셔서 감사합니다. 저희를 초대해 주신 에이치씨 웨인라이트에 감사드립니다. 배경을 간단히 말씀드리면, 투석을 받고 있는 환자 약 45만 명은 인산염 수치를 관리하기 위한 치료제가 필요합니다. 장기 추적 데이터를 살펴보면 인산염을 낮추는 문제는 10년 넘게 지속되어 온 과제입니다. 실제로 환자들은 약을 복용하지 못하는데, 그 원인은 여러 가지가 있지만 가장 큰 원인은 복용해야 하는 알약의 수가 많다는 점과 환자들이 감내해야 하는 관련 이상반응입니다. 옥실란틴 카보네이트는 세 가지 핵심 지표를 기준으로 동급 최고 수준의 잠재력을 갖추고 있습니다. 첫째, 복용해야 하는 알약의 수를 보면 이 환자들은 평생 매일 평균 20~30정을 복용하고 있습니다. 그리고 그중 절반은 인산염 저하 치료제에서 비롯될 수 있습니다. 따라서 옥실란틴 카보네이트의 복약 부담은 매 식사 때 500밀리그램 정 한 알을 하루 한 번 복용하는 것에서 시작됩니다. 따라서 이는 500밀리그램을 하루 세 번 복용하는 것으로, 즉 500밀리그램 TID입니다. 가장 최근 임상시험에서 환자의 약 69%가 500밀리그램 정을 하루 세 번 복용해 조절할 수 있었던 것으로 확인됐습니다.

따라서 인산염 수치가 높을수록 복용해야 하는 알약 수가 늘어날 수 있지만, 저희 약물은 복약 부담 측면에서 중요한 부가가치를 제공합니다. 두 번째 부분은 복용 편의성입니다. 시장에는 환자가 더 적은 수의 알약을 복용하도록 하는 치료제도 있기 때문에, 저희 약물이 시장에 나와 있는 유일한 알약은 아닐 수 있다는 주장도 가능합니다. 하지만 이러한 알약의 문제는 환자들이 반드시 씹어서 복용해야 한다는 점입니다. 따라서 알약을 씹어 복용하는 것은 문제가 될 수 있습니다. 하루에 몇 알의 알약을 씹어야 하는지는 크게 중요하지 않다고 주장할 수도 있고, 그것도 괜찮을 수 있습니다. 하지만 저희는 환자들에게 매 식사 후마다 알약을 씹어 복용하도록 요구하고 있습니다. 이는 환자들에게 문제가 됩니다. 이 알약에는 금속 성분이 들어 있어 맛이 정말, 정말 좋지 않기 때문에, 이러한 금속성 맛 때문에 환자들이 알약을 복용하고 싶어 하지 않게 됩니다. 따라서 두 번째 요소는 기호성이고, 세 번째 요소는 결국 약효에 달려 있습니다. 란타넘은 가장 강력한 인산염 저하제 중 하나로 알려져 있으며, 동물 대상 직접 비교 연구를 진행해 보면 란타넘이 상당히 높은 수준에 있다는 것을 확인할 수 있습니다.

당사의 임상시험에서 환자의 69%가 알약 3개만 복용하고 목표 혈청 인산염 수치인 데시리터당 5.5밀리그램 이하에 도달할 수 있었던 이유는 약효 때문입니다. 따라서 이 모든 요소가 결합되면 이러한 환자들의 치료 패러다임을 전환할 수 있는 기회가 마련됩니다.

따라서 미국 식품의약국(FDA)은 유효성이나 안전성 측면에서 어떠한 문제도 제기하지 않았습니다. 특히 두 차례의 심사 주기 동안에도 그랬습니다. 또한 추가 데이터도 요청하지 않았습니다. 그렇다면 대표님께서 직접 말씀해 주신다면, 승인을 위해 남아 있는 관문은 무엇인가요? 그리고 회사가 통제할 수 있는 부분은 무엇인가요? 그리고 공급업체가 통제할 수 있는 부분은 무엇인가요?

두 건의 CRL은 정말, 정말 고통스러운 일이기 때문에 전체 절차를 간단히 다시 살펴보는 것이 저희에게 도움이 될 것 같습니다. 이 절차는 2024년에 이루어진 저희의 최초 NDA 제출로 시작되었습니다. 그 결과 지난해 6월 30일, 즉 2025년 6월 30일이라는 상당히 합리적인 시점을 제시받았습니다. 저희가 신청서를 제출할 당시에는 어느 공급업체와도 문제가 없었고, 따라서 FDA는 NDA를 받아들였습니다. 해당 공급업체에 대한 실사가 이루어졌습니다. 이 업체는 주요 공급업체가 아니라 충전·완제 공정 업체, 즉 의약품 제조업체입니다. 그리고 해당 업체는 미흡한 것으로 판정받았습니다. 단일 시설의 미흡 사항입니다. 그것이 2025년 6월에 첫 번째 CRL을 받은 이유였습니다. 상기시켜 드리자면, 저희는 FDA에 갔습니다. 저희는 해당 기관과 논의를 진행했으며, 기관의 피드백과 공급업체가 준비되었는지 판단할 수 있는 저희의 역량을 바탕으로 두 번째 NDA를 재제출했습니다. 이는 2025년 10월 이후의 일이었습니다. FDA 유형 A 회의였습니다. 그리고 FDA가 저희의 두 번째 NDA를 접수하려면 공급업체가 실사 준비를 완료한 상태여야 했습니다. 여기서 말씀드리는 시점은 저희가 NDA를 재제출한 2025년 12월 29일입니다. 그리고 현재는 9월입니다. 9개월이 지났습니다.

해당 공급업체는 아직 실사를 받지 않았습니다. 두 번째 CRL은 저희에게 놀라운 일이었습니다. 일반적으로 FDA가 상당히 합리적인 비율로 연장해 줄 것으로 예상하기 때문입니다. 어쨌든 말입니다. 현재 보류 중인 사항은 그것 하나뿐입니다. 이 내용을 처음 접하시는 분들을 위해 말씀드리면, 이는 정제 형태입니다. 이 약물은 정제 형태로 투여되며, 원료의약품 제조 공급업체인 주요 공급업체가 제조합니다. 이는 당사가 공시한 10-K 보고서에 기재되어 있습니다. 이는 실파 메디케어 리미티드입니다. 이는 인도의 제조 공급업체입니다. 그리고 해당 업체는 규정을 준수해 왔습니다. 해당 업체는 2025년 3월에 검사를 받았습니다. 해당 업체에는 지적사항이 없습니다. 지적사항이 발견된 곳은 실파의 하청업체입니다. 그리고 이 하청업체는 미국 시장에 상업용 등급 제품을 계속 공급하고 있습니다. 따라서 이는 특정 공급업체의 특정 시설에 국한된 지적사항입니다. 그리고 FDA가 조사를 실시할 수 있는 단계로 나아가고 있다고 저희는 믿고 있습니다.

그렇다면 현재 시점에서 실제 일정과 관련해 어떤 계획이 있는지 알고 계십니까? 그리고 일반적으로 어떤 종류든 사전 통지를 받으십니까?

그래서 구체적인 가이드라인이 있는지 파악하기 위해 선례를 찾아보았습니다. 저희가 알고 있는 것은 한 공급업체가 시설 검사를 맡았다는 사실입니다. 두 가지 말씀드리겠습니다. 첫째, 미국 식품의약국은 이번 검사가 예고 없이 진행되는 검사이기 때문에 일정이 정해졌을 때 공식적으로 통지하지 않겠다고 밝혔습니다. 둘째, 이는 저희가 직접 통제할 수 있는 일이 아닙니다. 저희 회사가 하고 있는 일은 환자 단체를 통해 해당 기관에 적극적으로 요청하는 것입니다. 또한 환자 단체들과 대화하고 워싱턴의 일부 선출직 공무원들과도 소통하면서 미국 식품의약국에 검사를 신속히 진행해 달라고 요청하고 있습니다.

알겠습니다. 8월 12일에는 방금 말씀하신 것처럼 해당 공급업체가 서면 통지를 받았다는 사실도 공개하셨습니다. 그렇다면 검사가 진행된 후 최종 결정이 내려지기까지 얼마나 기다려야 할 것으로 보십니까?

이 절차는 다음과 같이 진행됩니다. 미국 식품의약국 검사관이 한 명이든 여러 명이든 해당 시설에 대한 검사를 마치는 날로부터 하루 정도 이내에 현장에 서면 통지서인 483을 전달합니다. 이는 해당 시설이 받게 되는 관찰사항입니다. 그러면 FDA의 백오피스, 즉 메릴랜드에 있는 사무실에서 공급업체의 상태를 변경할 수 있게 됩니다. 공급업체의 상태가 처음부터 최종 상태로 변경되면, 저희가 받은 규제 지침에 근거할 때 이는 유형 1 재제출에 해당한다고 판단합니다. 이는 60일 주기입니다. 따라서 1일 차에 재제출이 이루어진다고 가정하면 그렇습니다. 30일 차는 주어진 상황을 고려할 때 상당히 타당한 시점입니다. 그리고 60일 차도 상당히 타당한 시점입니다. 따라서 매우 신속한 심사 주기입니다. 현재 알려진 일부 사례에서는, 다시 말씀드리지만, 저희가 일정이 어떻게 되는지 알 방법이 없습니다. FDA는 이 절차를 그보다도 더 앞당겨 신속하게 진행할 수 있습니다. 다만 저희가 이해하고 있고 알고 있는 내용, 그리고 공개적으로 말씀드린 내용을 다시 강조하자면, FDA는 해당 제품에 대해 아무런 질문이 없으며, 미해결된 질문도 없고 라벨과 관련한 논의도 없습니다. 저희가 받은 유일한 피드백은, 상당히 적절한 날짜였던 당일에도 언급된 내용으로, 포장 및 카톤 수준에 관한 것이었습니다.

제안 사항입니다. 논란의 여지가 없는 내용입니다. 이는 라벨을 한쪽에서 다른 쪽으로 변경하라는 제안 사항입니다. 이러한 사항에 대해서는 저희가 이미 대응했다고 즉시 답변드릴 수 있습니다. 따라서 해당 의약품의 승인을 위해 필요한 사항 중 추가로 계류 중인 것은 없습니다.

자동차용 카톤과 용기 라벨링 부분에 대해 말씀해 주셔서 감사합니다. 그렇다면 신청서의 해당 부분은 완전히 해결됐다고 보십니까? 그렇다면 아직 CRL이 해결되지 않은 상황에서 계속 진행 중인 라벨링 작업은 어떻게 해석해야 할까요?

라벨에 관한 논의는 해당 기관과 이미 진행됐습니다. 저희는 PDUFA 이전에 이에 대해 논의했습니다. 그리고 일반적으로 의약품의 최종 라벨은 승인 시점에 확정됩니다. 하지만 라벨과 관련해 해당 기관과 진행 중인 논의는 없습니다. 포장 및 포장 상자 라벨에 관한 논의가 저희가 피드백을 받은 유일한 사안이었습니다. 특정 제품과 관련해 진행 중인 논의는 없습니다. PDUFA 일정이 잡혀 있고 CRL을 받았기 때문에, 저희는 당연히 해당 기관과 논의하고 있습니다. 다만 이는 주로 해당 기관에 저희 공급업체를 점검해 공급업체가 다시 규정을 준수하도록 해 달라고 요청하는 것입니다. 다만 저희가 아는 한, 제품 자체와 관련해 저희와 FDA 사이에 계류 중인 사안은 없습니다.