유니사이시브 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

물론입니다. 우선 초대해 주셔서 감사합니다. 저희를 초청해 주신 에이치씨 웨인라이트에도 감사드립니다. 배경부터 말씀드리면, 투석을 받고 있는 환자 약 45만 명은 인산염 수치를 낮추고 관리하기 위한 약물이 필요합니다. 인산염 수치를 낮추는 문제는 10년 넘게 지속되어 왔습니다. 장기 추적 데이터를 살펴보면 환자들이 약을 복용하지 못하고 있다는 사실을 확인할 수 있습니다. 그 원인은 여러 가지가 있지만, 가장 큰 원인은 복용해야 하는 알약의 수가 많다는 점과 환자들이 감내해야 하는 그에 따른 이상반응입니다. 옥시란타늄 카보네이트는 세 가지 핵심 기준을 바탕으로 동종 최고 수준의 프로파일을 보일 가능성이 있습니다. 첫 번째로, 복용해야 하는 알약의 수를 보면 이 환자들은 평생 매일 평균 20~30정을 복용합니다.

그중 절반은 인산염 저하 치료제일 수 있습니다. 옥시란타늄 카보네이트의 복용 부담과 관련해서는 식사 때마다 500밀리그램 정제를 복용하는 방식으로 시작합니다. 이는 하루 세 번 500밀리그램을 복용하는 것입니다. 즉, 500밀리그램을 1일 3회 복용하는 방식입니다. 가장 최근 임상시험에서 환자의 약 69%가 500밀리그램 정제를 하루 세 번 복용하는 방식으로 조절될 수 있음을 확인했습니다. 인산염 수치가 높을수록 필요한 정제 수가 늘어날 수 있지만, 저희 약물이 제공하는 복용 부담 감소는 가장 중요한 부가가치 중 하나입니다. 두 번째 부분은 바로 복용 용이성입니다. 시장에는 환자들이 더 적은 수의 알약을 복용해도 되는 치료제들이 있으며, 따라서 저희 제품이 시장에 존재하는 유일한 알약은 아닐 수 있다는 주장도 가능합니다.

개수가 더 적은 이 정제들의 문제는 정제를 씹어야 한다는 점입니다. 정제를 씹는 것은 문제가 될 수 있으며, 정제를 몇 알이나 씹어야 하는지는 사실 중요하지 않고 괜찮다고 생각할 수도 있습니다. 하지만 저희는 환자들에게 매 식사 후마다 정제를 씹도록 요구하고 있습니다. 이 정제에는 금속 성분이 들어 있어 맛이 정말, 정말 좋지 않기 때문에 환자들에게 문제가 됩니다. 이러한 금속성 맛 때문에 환자들은 정제를 복용하고 싶어 하지 않게 됩니다. 두 번째 부분은 바로 복용 용이성입니다. 세 번째 부분은 결국 약효의 강도입니다. 란탄은 인산염을 낮추는 가장 강력한 약제 중 하나로 알려져 있습니다. 직접 비교하는 동물시험을 실시하면 란탄이 상당히 높은 수준에 있다는 것을 확인할 수 있습니다.

임상시험에서 환자의 69%가 혈청 인산염 목표 수치인 데시리터당 5.5밀리그램 미만에 도달하는 데 3정만 사용할 수 있었던 이유는 약효의 강도 때문입니다. 이 모든 요소를 종합하면 이러한 환자들을 위한 패러다임의 전환을 만들어낼 기회가 생깁니다.

완전응답서 두 건을 받는 것은 정말, 정말 고통스러운 일이기 때문에 전체 과정을 간단히 다시 살펴보는 것이 저희에게 도움이 될 것 같습니다. 이 과정은 2024년에 최초 신약허가신청서를 제출하면서 시작되었습니다. 이에 따라 지난해 6월, 즉 2025년 6월 30일이 PDUFA 승인 결정일로 정해졌습니다. 신청서를 제출했을 당시에는 저희 공급업체들 가운데 어느 곳에도 문제가 없었기 때문에 FDA는 신약허가신청서를 접수했습니다. 공급업체에 대한 실사가 진행되었습니다. 이곳은 주요 공급업체가 아니라 충전 및 마감 공정을 담당하는 의약품 제조 공급업체였는데, 규정상 미흡한 점이 발견되었습니다. 단일 시설에서 발견된 이러한 미흡 사항이 2025년 6월 첫 번째 완전응답서를 받게 된 이유였습니다. 말씀드린 대로 저희는 FDA를 방문해 기관과 논의했으며, FDA의 피드백과 해당 공급업체가 준비되었다고 판단할 수 있었던 저희의 역량을 바탕으로 두 번째 신약허가신청서를 다시 제출했습니다.

이는 2025년 10월 FDA 타입 A 미팅 이후의 일이었습니다. FDA가 저희의 두 번째 신약허가신청서를 접수하려면 해당 공급업체가 실사를 받을 준비가 되어 있어야 했습니다. 저희가 신약허가신청서를 다시 제출한 시점은 2025년 12월 29일이고, 현재는 9월입니다. 9개월이 지났습니다. 그런데도 해당 공급업체에 대한 실사는 진행되지 않았습니다. 통상적으로 FDA가 PDUFA 목표일을 연장할 것으로 예상했을 것이기 때문에, 두 번째 완전응답서를 받은 것은 저희에게도 뜻밖의 일이었습니다. 어쨌든 현재 계류 중인 사안은 그것이 유일합니다. 이 내용을 처음 접하시는 분들을 위해 말씀드리면, 이는 정제 형태의 의약품입니다. 이 의약품은 정제 형태로 투여되며, 원료의약품 제조 공급업체인 주요 공급업체가 제조합니다. 이는 저희의 10-K에 기재되어 있습니다. 저희는 이를 공시했습니다. 인도의 제조 공급업체인 실파 메디케어 리미티드이며, 해당 업체는 규정을 준수해 왔습니다.

해당 업체는 2025년 3월에 실사를 받았습니다. 해당 업체에서는 어떠한 미흡 사항도 발견되지 않았습니다. 미흡 사항이 발견된 곳은 실파의 하청업체였으며, 이 하청업체는 현재도 미국 시장에 상업용 등급의 제품을 계속 공급하고 있습니다. 이는 특정 공급업체 및 특정 시설에 국한된 미흡 사항이며, FDA가 실사를 진행할 수 있는 단계로 나아가고 있다고 저희는 생각합니다.

구체적인 지침이 있는지 파악하기 위해 기존 사례를 찾아보았습니다. 저희가 알고 있는 것은 한 공급업체에 대해 시설 실사가 배정되었다는 사실입니다. 두 가지 말씀드릴 사항이 있습니다. 첫째, FDA는 이번 실사가 예고 없이 진행되는 실사라고 밝혔습니다. 따라서 FDA에는 정해진 일정이 없으며, 일정이 정해지면 공식적으로 통지할 예정입니다. 둘째, 이는 저희가 직접 통제할 수 있는 사항이 아닙니다. 회사 차원에서 저희가 하고 있는 일은 FDA가 실사를 신속히 진행하도록 요청하기 위해 해당 기관의 환자 단체를 찾아가 이들과 대화하고, 워싱턴의 일부 선출직 공직자들과도 논의하며 FDA에 신속한 실사를 요청하는 것입니다.

이 절차가 진행되는 방식은 다음과 같습니다. FDA 실사관이 시설 실사를 마치는 날로부터 하루 정도 이내에 해당 시설에 서면 통지서인 483을 전달합니다. 이는 해당 시설이 받게 되는 지적 사항입니다. 그러면 메릴랜드주 베데스다에 있는 FDA 내부 사무국에서 공급업체의 상태를 변경할 수 있게 됩니다. 공급업체의 상태가 처음부터 최종 단계까지 변경되면, 저희가 받은 규제 지침에 근거해 이는 클래스 1 재제출에 해당한다고 판단하고 있습니다. 60일 주기로 진행됩니다. 1일 차에 재제출이 이루어진다고 가정하면, 30일 차에 PDUFA 날짜가 부여되고 60일 차가 PDUFA 날짜가 됩니다. 매우 신속한 심사 절차입니다. 공개적으로 알려진 일부 사례를 보면, 그리고 다시 말씀드리지만 저희가 FDA의 일정을 알 수 있는 방법은 전혀 없지만, FDA는 이 절차를 그보다도 더 앞당겨 진행할 수 있습니다.