솔리드 바이오사이언스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

와, 제가 가진 시계들이... 죄송합니다, 말하고 싶지 않은데... 아, 네.

아, 보이네요. 네. 핫 마이크. 핫 마이크. 핫 마이크. 핫 마이크. 케빈 탄에 대한 얘기는 그만하죠.

네, 알겠습니다. 모두 감사합니다.

네, 감사합니다, 크리스틴. 캔터 피츠제럴드에도 감사드립니다.

솔리드 바이오사이언시스는 정밀 유전자 의학 회사이며, 현재는 주로 유전자 치료에 집중하고 있습니다. 주요 제품 두 가지는 뒤센 근이영양증과 프리드라이히 운동실조증 관련 치료제입니다. 심장 관련 프로그램도 보유하고 있습니다. 다만, 뒤센과 프리드라이히 두 주요 프로그램에 모든 자금과 역량을 집중하고 있어 심장 프로그램은 다소 느리게 진행되고 있습니다. 또한, 우리는 캡시드, 이중 플라스미드, 프로모터 등 다양한 전달 도구를 개발하는 독특한 플랫폼을 보유하고 있으며, 이 캡시드들은 우리 프로그램에 활용될 뿐 아니라 학계 연구실에도 제공되어 차세대 유전자 치료를 위한 전달 기술 분야에서 상당한 입지를 구축하고 있습니다.

저희는 매우 운이 좋았습니다. 분명히, 저희는 INSPIRE 임상시험에서 53명의 환자에게 투여를 완료했습니다. 임상시험은 거의 다 찼습니다. 이미 한동안 꽉 찼습니다. 지난 1년 반 동안 임상시험에서 투여량을 상당히 크게 늘렸고, 그 결과 시험을 매우 빠르게 채울 수 있었습니다. 수요가 많았고, 정확히 몇 명이 임상시험에 참여하기를 원했는지 기억나지 않지만, 시험을 사실상 종료할 때 100명 이상이었습니다. 수요가 높았습니다. 많은 가족들이 특히 더 나은 분포를 제공할 수 있는 독특한 캡시드를 가진 2세대 유전자 치료제를 원한다고 생각합니다. 또한 지금까지는 조금 더 안전한 프로필을 가진 치료제이기도 해서, 저희는 매우 기대하고 있습니다. 수요가 높았습니다. 이 약에 대한 수요가 많다고 생각합니다.

이 약을 원하는 사람이 많습니다. 안타깝게도, 미국 내에서는 임상시험이 상대적으로 제한되어 있습니다. 올해 말에 CMC 상업용 물질을 사용하여 남자 아이 3~4명 정도에게 추가 투여할 예정입니다.

앞으로 INSPIRE 임상시험에서 투여할 어린이는 이 아이들이 유일합니다. 이렇게 하는 이유는 1/2상에서 3상으로 상업용 물질을 사용한 연결 데이터를 확보하기 위함이며, 연말에 3~4명의 환자에게 투여할 예정입니다. 요약하자면, 수요가 매우 강렬했다는 뜻입니다. 유럽과 미국 내 시험 기관들이 가동되면 3상 시험에서도 수요가 강할 것으로 믿고 있습니다. 이것은 이 약을 상업적으로 환자에게 제공할 경우 어떤 모습일지 보여줍니다. 상대적으로 빠르게 매우 큰 수요가 있을 것이라고 생각합니다.

네, 좋은 질문입니다. 자, 한 걸음 물러서서 생각해 봅시다. 3년 전만 해도 우리는 시가총액 3,800만 달러의 회사였고, 프로그램에 어디에 자금을 투입할지 많은 고민을 해야 했습니다. 그래서 회사 차원에서 한 가지 바이오마커나 생물학적 상관관계만 보는 것이 아니라 10~12개를 살펴봤고, 당시에는 이것이 매우 중요하다고 느꼈습니다. 이제는 투자자 여러분께도 중요하고, 가족과 의사분들께도 듀센병에서 지금까지 구축된 가장 포괄적인 데이터 세트라고 믿는 것을 보는 것이 중요합니다. 그래서 우리는 한 가지 바이오마커나 생물학적 상관관계만 보지 않습니다. 여러 가지를 종합적으로 봅니다. 저는 이것을 워터폴(waterfall)이라고 부릅니다.