스칼러 락 홀딩 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

여러분과 함께하게 되어 매우 기쁩니다.

간단히 말씀드리자면, 저희 회사는 지금 매우 흥미로운 시기를 맞고 있습니다. 회사를 설립한 지 15년이 되었고, 이제 FDA의 PDUFA 날짜까지 3주밖에 남지 않았습니다. 저희 단클론 항체인 아피테그로맙은 지금까지 임상 3상 시험에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 효과를 입증한 최초이자 유일한 마이오스타틴 억제제입니다. 1997년 존스 홉킨스에서 근육 성장의 자연적 음성 조절자로 마이오스타틴이 발견된 이후 거의 모든 주요 제약 및 바이오텍 회사가 마이오스타틴을 약물로 개발하려 했음에도 불구하고 말입니다. 분명히 마이오스타틴을 안전하게 그리고 효과적으로 억제할 수 있다면, 다양한 질환에서 근육 성장과 근력 회복을 이룰 수 있습니다. 저희는 물론 근위축증과 근이영양증에 집중하고 있습니다.

첫 번째 대상은 척수성 근위축증으로, 전 세계적으로 35,000명의 환자가 최소 한 가지 SMN 표적 치료를 받고 있습니다. 저희는 7년간의 개발 프로그램 동안 어떤 지름길도 택하지 않았으며, 188명의 환자를 대상으로 한 3상 시험에서 가장 높은 기준인 해머스미스 기능 운동 척도에서 통계적으로 유의미한 운동 기능 개선 효과를 입증했습니다. 이 결과는 FDA에 제출되어 있으며, 출시 준비가 완료되었습니다. 제프, 오늘 아침 시간에 이에 대해 이야기 나누겠습니다. FDA의 심사 완료 예정일은 9월 30일입니다. 최근 제3자 위탁 완제품 충진 제조 시설의 규정 준수 문제로 인해 유럽에서 MAA를 철회했으나, 재신청을 준비 중입니다.

일본에서는 PMDA와 협의하여 올해 말까지 JNDA를 제출하기로 합의했으며, 현지 일본인 대상 추가 임상시험은 필요하지 않습니다. 이는 저희가 35,000명의 환자와 전 세계 50개국 이상에 도달하려는 목표를 크게 앞당기는 진전입니다. 비카스와 저, 그리고 팀이 다른 회사에서 해왔던 것처럼 말입니다. 저희는 이에 대해 매우 기대하고 있으며, 오늘 아침 제프와 깊이 있는 논의를 기대하고 있습니다.

물론입니다. 제프가 아마도 모두가 궁금해하는 질문을 적절히 하고 계십니다. 작년 9월 22일에 PDUFA 날짜가 있었고, 승인 가능성에 대한 모든 신호가 긍정적이었는데요. PDUFA 날짜 하루나 이틀 전에 라벨에 대해 논의하고 있었고, 그 후 단 하나의 승인 문제로 CRL을 받았습니다. 그 문제는 노보 노디스크가 소유한 인디애나의 제3자 위탁 완제품 충진 시설인 카탈런트의 일반 현장 검사 때문이었습니다. 그 같은 시설은 2026년 4월에 또 한 번 부적합 판정을 받았습니다. 그것은 시설을 승인하기 위한 재검사였습니다. FDA에 다시 서류를 제출하고 20일 만에 조치일이 다가오는 상황에서 왜 우리가 승인을 향해 나아가고 있다고 확신하는지 말씀드리겠습니다. 그 이유는 다음과 같습니다.

노보 노디스크 및 FDA와 함께 해당 시설을 개선하고 GMP 관행을 향상시키는 작업을 하는 동시에, 미국과 유럽 규제 당국 모두로부터 좋은 평가를 받은 대체 완제품 충진 시설도 준비하고 있었습니다. 실제로 2025년 3분기 실적 발표가 있었던 11월 14일에, 우리는 대체 완제품 충진 시설과 계약을 체결했고 2026년 상반기에 그 시설에서 상업용 제조를 확보했다고 발표했습니다. 그래서 우리는 매우 신속하게 진행했습니다. 기술 이전을 매우 빠른 속도로 완료했습니다. 12월 초, 12월 첫째 주에 우리는 FDA에 Type C 미팅을 요청하여 대체 또는 두 번째 완제품 충진 시설의 진행 상황에 대해 논의했습니다.

그 결과 3월 3일 Type C 미팅이 열렸고, 그 자리에서 두 번째 완제품 충진 시설에서의 진전 상황이 주요 논의 대상이었습니다. 제프, 그 Type C 미팅에서 FDA의 시설 및 제품 품질을 감독하는 OMQ와 OPQ의 모든 리더들이 이렇게 말했습니다. "이 약은 중요한 환자군을 위한 중요한 약입니다. 우리의 제안은 경쟁을 시켜보자는 것입니다. Catalent 인디애나 시설과 대체 완제품 충진 시설 모두를 포함해 BLA를 재제출하세요. 가장 빠르게 승인을 받을 수 있는 시설이 BLA에 남게 됩니다. 승인에 적합하지 않은 시설은 일정 지연이나 주요 수정 없이 BLA에서 제외하면 됩니다." 이것이 올해 3월 3일의 내용이었습니다.

올해 3월 31일, 우리는 바로 전날 BLA를 재제출했으며, 두 완제품 충진 시설 모두에 대해 FDA와 완전한 협의를 거쳐 재제출했다고 발표했습니다. 4월 13일, BLA 재제출 몇 주 후에 인디애나의 Catalent 시설에 검사관들이 나타났다는 소식을 들었을 때, 노보 노디스크가 이 공장 개선에 모든 노력을 기울이고 있었으니 이것이 가장 빠른 승인 경로가 될 것이라고 생각했습니다. 우리는 대체 시설을 포기하고, 승인이 난 후 그 대체 시설을 sBLA로 재제출할 계획이었습니다. 하지만 4월 13일부터 4월 24일까지 진행된 그 검사는 순조롭지 않았다는 것을 모두 알고 있습니다. Form 483에는 2025년의 부적합 판정과 유사한 여러 지적 사항이 있었습니다.

공장에는 분명 개선이 있었지만, FDA가 그 시설을 하향 조정하지 않을 만큼 충분하지는 않았습니다. 우리에게 가장 신속한 경로는 이 대체 시설이 될 것이라는 인상을 주기 시작했습니다. 중요한 점은, 이제 이 두 번째 시설에서 카탈렌트 인디애나보다 더 많은 상업용 아피테그로맙 바이알을 생산했으며, 이 두 번째 시설에서 생산된 바이알은 승인 당일 제3자 공급업체에서 라벨링과 포장을 기다리고 있다는 것입니다. 출시 관점에서 매우 좋은 위치에 있습니다. 이제 제프의 질문에 구체적으로 답하자면, 검사가 부실했으며 카탈렌트 인디애나를 제외하고 두 번째 시설에 대해서는 사실상 무작정 진행하는 것인가요? 그 질문에 대한 답은 '아니오'입니다. 사실, 우리가 큰 자신감을 갖는 이유는 FDA와 지속적으로 대화를 나누고 있기 때문입니다.

4월 재검사에서 OAI 분류를 받은 후, 우리는 FDA에 "카탈렌트 인디애나를 제외할 때가 되었다고 생각한다"고 말했습니다. FDA는 "잠깐만요. 대체 시설에 대한 검토를 완료한 후에 카탈렌트 인디애나를 제외하는 절차를 안내해 드리겠습니다"라고 답했습니다. 그리고 8월 초, 우리는 보도자료를 통해 FDA 지침에 따라 카탈렌트 인디애나를 BLA에서 제외했다고 발표했으며, 이는 FDA 검토 후의 결정이었습니다. FDA가 완전히 검토를 마쳤다고는 말할 수 없지만, 분명히 중간 점검은 있었습니다. 따라서 CMC 검토와 임상 검토 모두에서 긍정적인 신호가 나타나고 있습니다. 라벨이 지난 사이클 동안 사실상 최종 확정되었기 때문에 할 일이 많지 않습니다. 우리는 9월에 승인을 받을 것이라는 매우 강한 확신을 가지고 있습니다.

이것은 중요한 포인트입니다. 이곳은 부티크형이나 불투명한 충전 마감 시설이 아닙니다. 글로벌 실적을 가진 상당한 규모의 시설입니다. 이들은 장기간에 걸쳐 유럽과 미국 규제 당국으로부터 긍정적인 검사를 받아왔습니다. 제프, 우리가 이 시설을 선정할 때 중요하게 생각한 것 중 하나는, 이곳에 우리 바이알 구성에 적합한 여러 생산 라인이 있다는 점이었습니다. 그게 왜 중요했을까요? 그것은 속도 때문이었습니다. 포장에 어떤 변경이 있으면 두 번째 바이알 충전기를 지금처럼 빠르게 추가할 수 없었을 것입니다. 그래서 우리는 엔지니어링과 PPQ 시험을 통해 여러 라인을 검증했습니다. 우리는 그곳에서 제조를 확대한 상태인데, 물론 다시 말씀드리지만, 이곳은 충전 및 마감 시설로서 우리 약물 원료를 받아 바이알에 충전하는 곳입니다.