디스크 메디슨 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

이 자리에 함께하게 되어 반갑습니다. 감사합니다.

좋은 질문입니다. 다행히도 현재까지는 별다른 영향이 없습니다. 저희가 주력하는 포르피리아 적응증에 대해 GlyT1 억제제를 개발하는 다른 업체는 보이지 않고, 골수섬유증 빈혈이라는 두 번째 적응증에서도 마찬가지입니다. 현재까지 그 분야에서 경쟁자를 확인하지 못했습니다. 아시다시피, 저희 파이프라인 프로그램은 모두 3상 단계로 전환 중이며, 주력 프로그램은 3상 결과 발표를 앞두고 있고 곧 상업화 단계로 넘어가길 기대하고 있습니다. 그래서 적어도 디스크 메디슨에서는 그 경쟁 물결을 넘어선 것으로 보고 있습니다.

네, 저희도 이에 대해 작업 중입니다. 아직 초기 단계입니다. 단순한 업무부터 정말 중요한 부분까지 다양하게 적용하고 있습니다. 사실 단순한 업무도 꽤 중요합니다. 잘 아시다시피, 희귀질환 환경에서는 최고 매출을 달성하는 데 가장 중요한 요소 중 하나가 좋은 치료법을 보유하는 것뿐만 아니라 환자와 그들을 치료하는 의사가 어디에 있는지를 파악하는 것입니다. 그리고 이 부분에서 많은 흥미로운 새로운 도구들이 개발되고 있다고 생각합니다.

저희는 MFN 가격 정책에 대해 많이 고민하고 있습니다. 이 정책은 해외 시장의 인식 가치를 좌우하며, 이는 비토퍼틴과 같은 자산을 파트너와 함께 개발할지 아니면 독자적으로 개발할지에 대한 판단에도 영향을 미칩니다. 저희는 미국 시장에서는 분명히 독자적으로 구축해 나갈 계획입니다. 하지만 해외 시장에 대한 전략은 아직 진화 중이며, MFN이 그에 영향을 미치고 있습니다.

네, 전반적으로 저희와 FDA 모두 APOLLO 3상 시험에 집중하고 있다고 생각합니다. 평가 변수에 대해 광범위한 합의가 이루어진 것으로 보입니다. 사실 그것이 전부라고 할 수 있습니다. 이제 저희는 3상 시험에서 훌륭한 데이터를 내놓아야 하는 상황에 있습니다.

네, 이 약물의 목적은 프로토포르피린 IX 수치를 낮추고, 환자들이 원할 경우 빛 아래에서 시간을 보낼 자유를 주는 것입니다. 이 평가 변수는 환자들이 선택한 시간을 감지하도록 설계되었습니다. 제가 '선택한'이라는 단어를 쓴 것은 이것이 자발적인 평가 변수임을 강조하기 위함입니다. 2상에서 본 것은 대체로 시간이 지남에 따라 활성군에 속한 환자들이 빛 아래에서 더 많은 시간을 보내는 것을 선택하는 경향이 있다는 점입니다. 우리는 그 추세가 상승하고 있음을 확인했습니다. 미국에서 진행된 위약 대조 시험인 AURORA 시험은 4개월간 진행되었습니다.

그 마지막 달에 상승 추세가 나타납니다. 호주에서 진행된 6개월 오픈라벨 시험을 보면 그 추세가 계속된다는 것을 알 수 있습니다. 현재 장기 연장 시험의 데이터 스냅샷을 보면 솔직히 말해, 이 일기 데이터의 품질이 다소 저하되기 시작합니다.

물론입니다. 그럼에도 불구하고 환자들이 훨씬 더 많은 시간을 빛 아래에서 보내고 있다는 점은 분명합니다.