컴퍼스패스웨이스 ADR TD Cowen Novel Mechanisms in Neuropsychiatry & Epilepsy Summit

안녕하십니까. 제6회 TD 코웬 신경정신의학 서밋에서 열리는 컴퍼스 패스웨이즈 파이어사이드 챗에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 컴퍼스 측에서 함께해 주셨는데요, 여러분께 정말 중요한 한 해였습니다. 컴퍼스의 최고경영자 카비르 나스님과 함께하고 있습니다. 또한 컴퍼스의 최고상업책임자 로리 잉글버트님과 최고환자책임자 스티브 레빈님도 함께하고 계십니다. 두 분 모두 함께해 주셔서 감사합니다. 저는 제 동료이자 부사장인 아테나 친과 함께 이번 대화를 진행하겠습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 롤링 NDA가 진행 중인 가운데 지난 12개월은 360과 회사 전반에 걸쳐 여러분께 판도를 바꾸는 시간이었습니다. 최근 행정명령으로 개발에 순풍이 불고 있습니다. 여러분은 최근 단회 투여 3상 연구인 연구 05에서 3상 연장 연구 파트 C 데이터를 발표하셨습니다. 그리고 현재 잠재적인 출시를 앞둔 시점에서 큰 틀에서 보면, 데이터에 따르면 추가 투여, 즉 2차 또는 3차 투여는 점진적인 개선 효과를 제공했으며, 그 혜택은 최대 1년까지 지속됐다고 생각합니다. 상업적 논의로 넘어가기 전에 데이터에 대해 몇 분간 간단히 말씀드리겠습니다. 그렇다면 1회 재투여와 2회 재투여, 관해에 도달하기까지 필요한 투여 횟수에 대해 데이터는 무엇을 보여주고 있으며, 이것이 실제 임상 현장에서는 어떻게 나타날 것으로 보십니까?

고맙습니다, 리타. 그 질문은 스티브에게 넘기겠습니다. 저희가 미래예측진술을 할 예정이라는 점을 다시 한번 말씀드리며, 투자 위험 요인을 참고해 주시기 바랍니다. 그럼 스티브, 현직 정신과 의사로서 답변해 주시겠습니까?

고맙습니다, 카비르. 고맙습니다, 리타. 먼저 전체 연구 설계에 대해 다시 한번 말씀드리면서 상황을 설명드리겠습니다. 말씀하신 대로, 이번 연구는 저희의 005 연구입니다. 치료 저항성 우울증 환자군을 대상으로 저희의 25밀리그램 컴프 360과 위약을 비교하는 3상 연구입니다. 즉, 현재 삽화에서 최소 두 가지 치료에 실패한 주요우울장애 환자들로, 현재 삽화의 평균 유병 기간이 최소 3년에 이르고 이전 삽화도 여러 차례 있었던 매우 중증이며 만성적인 환자군입니다. 이 연구의 전반적인 설계에는 6주 차에 마드라스 기준선 대비 변화를 평가하는 일차 평가변수가 포함됐습니다. 이후 26주 또는 6개월까지 진행되는 눈가림 방식의 파트 B가 이어졌으며, 여기서 참가자들은 눈가림 방식으로 1회 재치료를 받을 수 있었습니다. 그리고 질문하신 파트 C는 저희가 방금 주요 결과를 발표한 부분으로, 공개 방식으로 진행되며, 이전에 25밀리그램 투여군 또는 위약군에 배정됐던 참가자들이 25밀리그램을 1회 투여받을 수 있는 기회입니다. 여기서 핵심적으로 말씀드릴 점은 이번 결과가 컴프 360에서 지금까지 나타나고 있는 특성을 더욱 뒷받침한다는 것입니다.

저희가 매우 자랑스럽게 생각하는 점이자 지금까지 발표한 각 데이터 시점에서 확인되어 매우 안심이 되는 부분은 결과가 일관되게 나타났다는 것입니다. 각 연구 파트에서뿐만 아니라 005 연구와 두 번째 연구인 006 연구 간에도 일관되게 나타났습니다. 실제로 이번 사례에서 확인되는 점은 25밀리그램 투여군과 A 및 B 파트에 이미 포함되어 있던 환자들이 이제 두 번째 또는 세 번째 투여를 받고 있을 수 있는데, 이들에서 해당 치료에 대한 반응이 유사하게 신속하게 나타나고 반응의 깊이도 더 깊어졌으며, 그 효과가 상당히 지속되고 있다는 것입니다. 이전에 위약을 투여받았고 이제 COMP 360의 첫 번째 투여를 받고 있는 환자들의 경우에도, 매우 신속한 반응이 나타나고 마드라스(MADRS) 점수가 임상적으로 의미 있고 유의미하게 감소하며, 이러한 효과가 52주 시점까지, 그리고 저희가 보고한 해당 투여 후 6주 시점까지 확실히 지속된다는 기존의 양상이 다시 한번 확인됩니다. 따라서 전반적으로 볼 때, 전반적으로 안전하고 내약성이 양호한 프로파일을 보이는 가운데, 반응을 나타내는 환자들에게는 사실상 즉각적인 유익성이 나타나며 그 효과가 매우 지속적이라는 점을 확인할 수 있습니다. 그리고 이제 한 번, 두 번 또는 세 번의 치료를 받은 경우에도 그 효과가 52주까지 지속됩니다.

알겠습니다. 이제 상업화 준비에 대해 바로 이야기해 보겠습니다. COMPASS가 올해 말까지 출시 준비를 완료할 것으로 예상한다는 점을 거듭 강조하셨습니다. 승인이 상반기에 이루어질 가능성이 있는 상황에서, 카비르님께서는 이 상반기 일정에 대해 얼마나 보수적으로 보고 계십니까? 그리고 현재 NDA가 완료되기 전에 순차적으로 제출하는 NDA에서 아직 남아 있는 모듈은 무엇입니까?

네. 여러 변수가 있기 때문에 상반기 일정은 현실적이라고 보고 있으며, 이에 대해서는 뒤에서 말씀드리겠습니다. 현재 진행 상황을 말씀드리면, 4분기에 제출을 완료하는 일정대로 순조롭게 진행되고 있습니다. 그 점은 확인해 드릴 수 있습니다. 그리고 현재 남아 있는 것은 임상 데이터의 나머지 부분입니다. 이제 필요한 모든 데이터를 내부적으로 확보했지만, 분명히 규모가 매우 큰 3상 임상시험 두 건이므로 해당 데이터 중 일부, 특히 안전성 관련 데이터를 통합해야 합니다. 따라서 현재 진행 중인 작업은 최종 통합 요약 자료, 특히 통합 안전성 요약 자료를 작성하기 위해 한 팀이 매우 집중적으로 작업하고 있다는 것입니다. 하지만 4분기에 제출을 완료하는 일정에는 전혀 차질이 없습니다. 그 이후의 변수와 관련해서는 순현재가치(NPV)를 적용한 선례가 많지 않습니다. 따라서 몇 가지 질문이 있습니다. 첫째, 해당 기관이 여전히 제출 서류를 접수하는 데 60일이 걸릴까요? 그리고 승인 목표 기간은 30일에서 60일 사이이지만, 이는 목표일 뿐 확약은 아니라고 설명할 수도 있습니다. 실제로 해당 기관이 DUFA에 따라 표준 우선 심사 일정을 제시한 뒤, 그 일정을 앞당기려 할 수도 있습니다. 하지만 다시 말씀드리면, 이와 관련한 선례가 매우 적습니다.

따라서 이와 관련해서는 변동성이 매우 큽니다.

저희는 해당 부서장이 30~60일을 목표 일정이라고 표현하는 것을 들었습니다.

그리고 분명히 말씀드리면, 순차적인 제출 및 심사와 관련해 다시 확인하자면 실제로 순차 심사가 이루어지고 있습니다. 저희는 정보 요청을 받고 있으며, 이에 대응하고 있습니다. 참여도가 매우 높다는 점은 분명합니다. 조금 더 말씀드릴 수 있습니다.

카비르, IR이 무엇인가요? 정보 요청입니다.

이는 기본적으로 저희가 제출한 자료와 관련해 FDA가 보내온 질의입니다. 따라서 저희가 제출한 자료는 현재 명확히 검토 중이며, 적극적인 심사가 진행되고 있습니다. FDA는 매우 적극적으로 관여하고 있습니다. 하지만 말씀하신 대로요, 박사님. 파치오니 박사님은 그것이 목표일 뿐, 확약은 아니라고 말씀하셨습니다. 그 상반기 기간을 결정하는 또 다른 핵심 변수인 일정 재조정에 대해 말씀드리도록 로리에게 넘기겠습니다.

네, 감사합니다, 카비르. 안녕하세요, 리타. 네, 맞습니다. 스케줄 I 약물인 만큼 FDA 승인을 받으면 규제 등급을 다시 지정해야 합니다. FDA 승인을 받는다는 것은 해당 약물의 의학적 사용이 승인된다는 의미이기 때문입니다. 따라서 연방 마약단속국(DEA)은 일반적으로 제품의 규제 등급을 재지정하는 데 90일이 걸리도록 법률로 정하고 있습니다. 평균적으로 통상 90일 정도가 소요됩니다. 따라서 연방 마약단속국이 그렇게 진행할 것으로 예상하고 있습니다. 그러나 지난 4월 행정명령에서는 미국 식품의약국(FDA)과 FDA 내 규제 약물 담당 부서가 보다 긴밀히 협력해 해당 일정을 앞당기도록 요청했습니다. 그것이 어떤 형태로 진행될지, 그리고 일정 측면에서 어떤 의미인지에 대해서는 다소 불확실합니다. 다만 말씀드릴 수 있는 것은, 저희가 해당 일정을 앞당길 수 있는 모든 가능성을 지원하기 위해 할 수 있는 모든 조치를 취하고 있다는 점입니다. 여기에는 FDA가 원할 경우 검토를 시작하고 적시에 연방 마약단속국으로 넘길 수 있도록 이미 FDA에 A-팩터 분석을 제출한 것도 포함됩니다. 연방 차원에서 재분류가 이뤄지면, 각 주도 재분류해야 합니다. 그래야 해당 주에서 합법적으로 처방하고 투여할 수 있습니다. 현재 연방 마약단속국의 재분류가 이뤄지는 즉시 재분류할 여러 주가 있습니다.

이러한 주를 ‘트리거 주’라고 부릅니다. 네, 이 주들은 연방 마약단속국의 조치를 그대로 따릅니다. 법령을 조정하려면 입법 절차나 규제 절차가 필요한 주들도 있습니다. 그리고 저희는 지난 2년 동안 이러한 주에서 법안을 통과시키기 위해 매우 노력해, 해당 기간이 30일 이내가 되도록 했습니다. 약물 재분류와 관련해 말씀드리면, 오늘 승인을 받고 재분류가 이루어진다고 가정할 경우, 전체 인구의 93%가 거주하는 주에서 30일 이내에 재분류가 진행될 것입니다. 그럼 잠시 앞서 말씀드린 내용으로 돌아가서, 이러한 정보 요청 중 일부는 A-팩터 분석에 포함된 데이터에 관한 것이었나요? 그렇다면 해당 데이터는 이미 적극적인 검토가 진행 중인 것으로 볼 수 있을까요?

정보 요청(IR)이 구체적으로 어떤 내용에 관한 것인지에 대해서는 그 정도의 정보를 공개하지 않았습니다. 다만 말씀드릴 수 있는 것은, 저희가 제출한 거의 모든 자료에는 분명히 검토 요소가 있다는 점입니다. 다만 다시 말씀드리지만, 로리가 지적한 것처럼 CSS가 실제로 얼마나 빠르게 업무를 진행하는지, 또는 실제로 언제 DEA로 업무를 넘기는지에 대해서는 저희가 알 수 있는 정보가 거의 없습니다. 그럼 질문으로 다시 돌아가서 말씀드리면, 상반기는 현실적으로 가능한 기간입니다. 저희가 올해 말까지 승인을 받고 연방 차원의 등급 재분류까지 완료하는 것은 분명히 가능성이 극히 낮은 시나리오입니다. 그렇기 때문에 저희는 일관되게 올해 말까지 출시 준비를 완료할 수 있다고 말씀드려 왔습니다. 다만 다시 말씀드리지만, 실제로는 상반기 중 어느 시점에 이루어질 가능성이 높습니다. 그리고 다시 말씀드리지만, 제출 절차를 완료하고 해당 기관과의 협의가 진전될수록 그 시점을 보다 구체적으로 좁혀 말씀드릴 수 있을 것입니다. 하지만 현재로서는 그렇지 않습니다.