리듬 파마슈티컬스 Bank of America Global Healthcare Conference 2026
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- 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)는 멜라노코르틴 4 경로 생물학에 기반한 희귀질환 치료제 개발 회사입니다.
- 주요 약물은 자연 호르몬의 유사체로, 이 경로의 신호 전달 장애로 인한 비만 환자들을 대상으로 합니다.
- 기존에는 유전적 원인에 의한 비만 환자들을 대상으로 승인받았으며, 최근에는 후천성 시상하부 비만(Acquired Hypothalamic Obesity, HO) 적응증으로 승인을 받았습니다.
- 기존 적응증인 Bardet-Biedl 증후군(BBS)과 유전적 비만 적응증들은 시장 침투가 점진적이며 꾸준한 성장세를 보이고 있습니다.
- HO 적응증은 약 10,000명의 환자가 미국에 존재하며, 내분비학자 중심으로 집중된 시장이기 때문에 빠른 성장세가 기대됩니다.
- 신약의 연간 가격은 약 330,000달러로 고가이며, GLP-1 계열 약물과는 다른 기전으로 작용하여 기존 치료제와 차별화됩니다.
- Prader-Willi 증후군(PWS)에 대한 임상도 진행 중이며, 초기 데이터는 긍정적입니다.
- 부작용으로는 모든 환자에게서 발생하는 피부 과다색소침착이 있으나, 약 5-6%만이 이로 인해 치료를 중단했습니다.
- 차세대 치료제로 피부 과다색소침착 부작용이 없는 주간 주사제와 경구제가 개발 중입니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
컨퍼런스에 오신 것을 환영합니다. 저는 타진 아흐마드이며, 이 은행에서 선임 바이오텍 애널리스트 중 한 명입니다. 다음 발표 기업인 리듬 파마슈티컬스를 소개하게 되어 기쁩니다. 무대 위에 저와 함께 앉아 계신 분은 당연히 사장 겸 CEO인 데이비드 미커입니다. 환영합니다. 감사합니다. 회사의 플랫폼에 대해 잘 모르는 분들을 위해, 데이비드 씨께서 간단히 개요를 설명해 주시면 구체적인 내용으로 넘어가겠습니다.
물론입니다. 리듬은 멜라노코르틴 4 경로 생물학을 중심으로 설립된 회사입니다. 여러 적응증에 승인된 약물은 멜라노코르틴 4 수용체를 통해 신호를 전달하는 자연 호르몬의 유사체입니다. 이 생물학적 작용은 매우 간단히 말해 우리가 식사를 할 때, 장 호르몬이 췌장과 지방세포에 신호를 보냅니다. 지방세포는 렙틴을 분비하고, 이것이 뇌로 가서 시상하부의 POMC 뉴런을 통해 신호를 전달하며, 이로 인해 알파-멜라노사이트 자극 호르몬이 분비됩니다. 이 호르몬이 수용체와 상호작용하면 몸에 포만감을 알리고, 음식이 들어와 있다는 신호를 보냅니다. 또한 대사율을 증가시킬 수 있습니다.
이 경로를 통한 신호 전달에 장애가 있으면, 식사를 해도 몸이 포만감을 느끼지 못해 계속 먹게 됩니다. 반대로 몸은 굶주리고 있다고 생각하여 음식이 들어왔다는 신호를 받지 못하고 대사율을 낮게 유지합니다. 이 환자들은 비정상적으로 높은 체중 증가를 겪으며, 이러한 장애는 유전적 원인 등 여러 가지가 있는데, 이에 대한 승인된 적응증도 있습니다. 또 다른 원인은 직접적인 손상으로 인한 것으로, 이는 최근 승인된 적응증이며 오늘 더 자세히 다룰 예정인 후천성 시상하부 비만입니다. 이 두 가지가 우리가 주로 집중하고 있는 주요 범주입니다. 앞서 말씀드렸듯이, 저희 약물은 결핍되거나 없는 이 자연 호르몬의 유사체입니다.
IMCIVREE는 현재 후천성 비만(HO) 출시를 준비 중이지만, 이미 시장에 출시된 지는 조금 되었습니다. 이전에 승인된 소규모 적응증들이 있었는데, 우선 그 부분부터 시작해 보겠습니다. 현재 상황과 이 시장에서의 침투 정도에 대해 말씀해 주시겠습니까?
네. 2020년에 처음 승인받았으며, 많은 희귀질환 회사들이 그렇듯이 생물학적 근거를 따라가고 있습니다. 신호 전달 장애의 가장 좋은 예는 이 POMC 뉴런에 유전적 장애가 있는 환자들로, 양쪽 대립유전자 POMC 뉴런 결핍증이라고 할 수 있습니다. 그 집단, 그리고 렙틴 수용체 결핍 환자 집단을 포함해 역학적으로 약 2,500명의 환자가 있을 것으로 생각했습니다. 이 질환의 어려움은 극심한 조기 발병 비만 외에는 이 비만이 일반 비만과 달리 유전적 원인 때문이라는 명확한 징후가 없다는 점입니다.
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