솔리드 바이오사이언스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

네, 감사합니다, 이갈. 씨티 초대에 감사드립니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 솔리드 바이오사이언스는 정밀 유전자 치료제 회사입니다. 현재 주로 AAV에 집중하고 있습니다. 저희가 거의 모든 자원과 인력을 집중하는 두 가지 질환은 DMD와 FA, 즉 프리드라이히 운동실조증과 뒤센 근이영양증입니다. 앞으로 약 6개월간 솔리드 바이오사이언스에게 매우 흥미로운 시기가 될 것입니다. 여러 중요한 전환점들이 있습니다. 가장 먼저 다가오는 몇 달 내에 FDA와 가속 승인에 대해 논의하는 미팅을 가질 예정이며, 임상 데이터를 실제로 보여드릴 것입니다.

이번이 저희가 임상 데이터를 공유하고 분석하여 공개하는 첫 번째 기회가 될 것입니다. 저희는 가을에 FDA와 만나 가속 승인 경로에 대해 논의할 예정입니다. 그 후, 4분기에 있을 FDA와의 미팅이 끝나면, 저희는 투자자들에게 FDA와 공유한 임상 데이터뿐만 아니라 규제 논의 내용, 즉 앞으로의 진행 경로가 있다면 그 방향과 현재 보유한 정보를 바탕으로 어떻게 움직일 것인지에 대해 업데이트할 것입니다. 저희는 또한 프리드라이히 운동실조증도 다루고 있습니다. 이미 세 번째 환자에게 투여를 완료했습니다. 9월에는 네 번째 환자, 10월에는 다섯 번째 환자를 계획 중입니다. 현재 일정대로라면, 투자자 여러분께서는 내년 1분기 또는 상반기 중 최소 세 명의 환자 mFARS 데이터를 보실 수 있을 것입니다. 다만, 내년 1분기가 가장 유력합니다.

또한, 네 번째와 다섯 번째 환자에게 투여가 가능하다면, 추가적인 안전성 데이터도 확보할 수 있을 것입니다. 이 점에 대해 매우 기대하고 있습니다. 솔리드에게는 매우 흥미로운 몇 달이 될 것 같습니다.

네, 제가 뒤로 돌아가 2025년 말부터 시작해 설명드리겠습니다. 그래야 어떻게 여기까지 왔고 앞으로 어디로 갈지 이해하실 수 있을 것입니다. 2025년 말, 저희는 INSPIRE 임상 데이터가 확보된 후 자연사 데이터와 비교 분석하는 방법에 대한 통계 계획(SAP)을 제출했습니다. 또한 2025년 말에서 2026년 초 사이에 FDA와 만나 IMPACT 3상 임상시험 설계와 평가할 주요 평가변수에 대해 논의했습니다.

이 점이 매우 중요합니다. 왜냐하면 그 평가변수가 가을에 FDA와 논의할 핵심 사안이기 때문입니다. 3월에는 FDA와 추가 미팅을 가졌습니다. 그 자리에서 듀센 근이영양증에 대한 미충족 수요가 여전히 높다는 점을 확인했습니다. 사소해 보일 수 있지만, 완전 승인된 AAV 유전자 치료제가 있을 때 FDA가 듀센 근이영양증의 높은 미충족 수요를 인정하는 것은 매우 중요합니다. FDA는 이를 인정했으며, 저희 약물이 혁신적이라는 점도 인정했습니다. 이는 모든 유전자 치료제를 단순한 모방약으로 보지 않도록 하는 데 중요한 부분입니다. 저희 약물과 단백질은 혁신적입니다. 하지만 FDA와의 그 회의에서 저희는 가상의 상황에 대해 이야기하기 시작했습니다. 저희 데이터와 듀센 비디오를 어떻게 볼 것인지에 대해 논의했습니다.

저희는 FDA와 여러 차례 의견을 주고받았습니다. FDA는 몇 가지 아이디어를 제시해 주었습니다. 그 대화를 바탕으로 저희는 통계 계획, 즉 SAP 계획을 수정해야 했습니다. 이는 앞으로 데이터를 선택하고 분석하는 방법에 대한 저희의 생각을 의미합니다. 그 SAP 계획은 7월 말에 제출되었습니다. 현재 저희는 모든 자연사 데이터를 수집하고 있습니다. 저희는 SAP 계획에 따라 데이터를 분석하고 임상 분석에 사용할 데이터를 선택할 예정입니다. 임상 데이터를 수집하고 있습니다. 회의를 위한 도서, 즉 브리핑 북을 작성할 것입니다. 곧 회의 요청을 할 예정이며, 가을에 FDA와 만날 계획입니다. 귀하의 질문에 대한 답변으로, 저희가 FDA와 논의할 내용은 무엇인가요? 바로 평가 지표입니다.

이는 이미 IMPACT 3상 시험에 명시된 평가 지표들로, 일어나기까지의 시간, 95백분위수 보행 속도, 그리고 4계단 오르기, 10미터 걷기/달리기 테스트 같은 몇 가지 평가 지표를 활용해 데이터 패키지를 만들 예정입니다. 몇 명의 환자가 있나요? 먼저 이해하셔야 할 점은 저희가 53명의 환자에게 투여했으며, 모두 안전했고, 6개월부터 10세까지의 연령대입니다. 이 환자들은 현재도 진행 중이며, 저희는 최소 365일, 즉 1년 이상 경과한 환자만 보고 있습니다. 기본적으로 FDA와 회의할 때는 데이터를 약 5개월 전에 마감해야 합니다.

365일 시점에서 데이터를 마감하면, FDA가 검토할 수 있는 1년 이상의 데이터를 가진 환자가 12명 조금 넘을 것입니다. 몇몇 환자는 최대 18개월까지의 데이터도 있습니다. 하지만 최소 12명 이상의 환자 데이터를 가지고 FDA와 논의할 예정입니다. 올해 내내 더 많은 데이터가 계속 들어오고 있지만, 그 데이터를 브리핑 북에 반영할 수는 없습니다.

맞습니까? 네, 임상적 이익을 찾는 것이 목표입니다.

FDA가 여기서 해야 할 일이 무엇인지 기억하세요. FDA는 판단을 내려야 합니다. 실제로 지난 회의록에도 그렇게 명시되어 있습니다. 가속 승인은 모든 데이터를 종합적으로 판단하는 데 근거합니다. 아시다시피, 웨스턴 블롯부터 근육 무결성 바이오마커인 배아 근육, 헤비 체인, 티틴 등까지 다양한 생물학적 상관 데이터가 많이 있습니다. 하지만 FDA는 임상 데이터를 보고 싶어 하며, 이제는 약물이 생물학적 상관 데이터를 가진 환자들에게 실제로 효과가 있음을 보여줘야 합니다.