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- 이 회사는 마스터 유전자 치료법(MGT)이라는 기술을 통해 하나의 조절 유전자를 조작하여 유전자 경로 전체를 정상화하는 치료제를 개발하고 있다.
- 이 기술은 여러 돌연변이가 있는 질병에서도 단일 약물로 효과를 낼 수 있어 기존의 단일 유전자 교체 치료법과 차별화된다.
- 현재 이 기술을 기반으로 한 세 가지 제품이 후기 임상시험 단계에 있으며, 희귀질환 환자뿐 아니라 수백만 명의 환자에게 적용 가능하다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
오늘 회사 발표를 맡은 분은 CEO인 샹카르 무수누리 박사님입니다. 무수누리 박사님, 환영합니다. 감사합니다, 로버트.
오늘 초대해 주셔서 감사합니다.
좋습니다. 첫 번째 질문입니다. 최근에 지리학적 위축을 위한 개발 중인 제품인 OCU410에 관한 데이터를 발표하셨는데요. 이는 진행된 건성 연령 관련 황반변성의 병변입니다. 먼저 건성 AMD와 습성 AMD를 비교해 주시고, 발생률, 환자 수, 시장 가치 등에 대해 말씀해 주실 수 있을까요?
네, 물론입니다. 습성 AMD에는 여러 가지 항-VEGF 약물이 있습니다. 사람들이 TV 광고도 많이 보셨을 겁니다. 그 약물들은 이미 시장에 나와 있습니다. 시장 규모는 100억 달러에서 200억 달러 사이입니다. 이 시장은 이미 확립되어 있고, 많은 신약들이 개발 중이지만, 이는 전체 AMD의 10%에 불과합니다. 전 세계 2억 명이 넘는 AMD 환자 중 90%는 건성 연령 관련 황반변성으로 고통받고 있습니다. 현재 미국 내에서는 일부 치료제가 있지만 최적의 치료법은 아니며, 미국 외에는 치료제가 전무합니다. 이 환자 수는 매우 많습니다. 건성 AMD의 말기 단계는 지리학적 위축으로 알려져 있으며, 55세에서 65세 사이에 중심 시야가 흐려지는 병변입니다.
이 흐려짐은 점점 심해져 환자들의 삶이 매우 어려워집니다.
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