팔벨라 테라퓨틱스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

좋습니다. 엘리자베스, 골드만 콘퍼런스에 초대해 주셔서 감사합니다. 팔벨라라는 이름부터 말씀드리고 싶습니다. 팔벨라는 핀란드어로 '봉사하다'라는 뜻입니다. 저희 회사의 사명은 현재 FDA 승인 치료제가 없는 심각한 희귀 피부질환과 혈관 기형 환자들을 돕는 것입니다. 저희의 기업 전략은 한 단어로 요약할 수 있는데, 바로 '최초'입니다. FDA 승인 치료제가 전혀 없는 환자들에게 최초가 되고자 하며, 단순히 개발에 그치지 않고 독자적으로 상업화하여 희귀 피부질환과 혈관 기형 환자들에게 표적 치료제를 제공하는 것이 목표입니다. 저희의 비전은 희귀 피부 분야에서 지속 가능한 리더를 구축하는 것입니다. 이 분야를 선도하는 회사가 되고자 합니다. 약 600가지의 희귀 피부질환이 있는 것으로 추정됩니다.

그중 FDA 승인 치료제를 가진 질환은 2%도 채 되지 않습니다. 저희는 이 분야를 높은 미충족 수요가 있으면서도 경쟁 강도가 낮은 시장으로 보고 있습니다. 이러한 역학 구조가 저희가 이 분야에서 리더가 되기에 이상적이라고 생각합니다. 지난 수년간 저희가 구축한 것은 후기 단계 파이프라인과 QTORIN이라는 플랫폼입니다. 저희의 주력 후보물질은 QTORIN 라파마이신입니다. 올해 초, 미세낭성 림프관 기형이라는 희귀하고 심각하며 만성적으로 쇠약하게 하는 질환에 대해 긍정적인 3상 데이터를 발표하게 되어 기뻤습니다. 이 질환은 미국 내 약 3만 명 이상의 환자가 있다고 추정됩니다. FDA 승인 치료제가 없으며, 저희는 주요 평가변수, 핵심 2차 평가변수, 그리고 사전에 지정된 모든 2차 평가변수를 충족했습니다. 저희는 현재 NDA 제출 직전에 있으며, 이것이 QTORIN 라파마이신의 첫 번째 임상 적응증입니다.

저희는 이것이 파이프라인이자 제품이라고 믿으며, 현재 진행 중이거나 앞으로 진행할 예정인 mTOR 관련 피부 질환이 많이 있다고 생각합니다. 저희는 또한 QTORIN이라는 플랫폼을 보유하고 있습니다. QTORIN은 희귀 피부 질환에서 평가할 수 있는 새로운 국소 제품 후보를 재현성 있게 생성할 수 있게 해줍니다. 튼튼한 자본 기반을 갖추게 되어 매우 기쁩니다. 투자자분들 덕분에 지난 분기 말 현금 약 2억 6천만 달러를 보유하고 마감했습니다. 이미 강조한 여러 주요 이정표를 달성할 수 있는 충분한 자본을 보유하고 있습니다.