메레오 바이오파마 그룹 ADR 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

감사합니다, 크리스틴. 고맙습니다.

오늘 저희를 초대해 주셔서 감사합니다.

네, 미리오는 희귀질환 전문 회사입니다. 저희는 두 개의 후기 단계 프로그램과 한 개의 2상 준비 중인 프로그램을 보유하고 있습니다. 첫 번째 프로그램은 파트너인 울트라제닉스와 함께하는 골형성부전증 치료제 세트루수맙으로, 최근 3상 데이터를 발표했고 현재 규제 당국과의 협의를 진행 중입니다. 두 번째 프로그램은 알파-1 안티트립신 결핍증 치료제 알벨레스타로, 3상 준비 단계에 있습니다. 곧 FDA와 추가 규제 협의를 앞두고 있으며, 최근 센티널과 파트너십을 발표한 프로그램입니다. 마지막으로, 파트너인 아시바이오와 함께 2상 준비 중인 또 다른 희귀 골질환인 골경화증 치료제 반틱투맙이 있습니다. 이 세 가지 프로그램 모두 유럽 권리를 저희가 보유하고 있습니다. 이들은 모두 파트너십을 통해 자금 지원을 받고 있습니다.

포트폴리오 전반에 걸쳐 최대 10억 달러에 달하는 마일스톤과 매우 큰 잠재적 로열티 수익이 기대됩니다. 마지막으로, 자금은 2027년 말까지 충분히 확보되어 있습니다.

센티널과의 파트너십에 대해 매우 기대하고 있습니다. 알벨레스타는 모두에게 상기시켜 드리자면, 여러 중성구 주도 질환에서 바이오마커와 임상 효능을 모두 입증했습니다. 실제로 기관지확장증, 낭포성 섬유증, 기관지염성 COPD, 그리고 물론 알파-1 항트립신 결핍증에서 그렇습니다. 임상 효능도 입증했습니다. 알파-1 항트립신 결핍증에 대한 2상 연구인 ASTRAEUS에서 중성구 엘라스타제 활성이 90% 억제됨을 보여주었고, 이는 지속적인 중성구 엘라스타제 억제였습니다. 또한 바이오마커인 데스모신과 Aα-val360에서도 효능을 확인했습니다. 실제로 ASTRAEUS와 알파-1 항트립신 결핍증 환자를 대상으로 한 또 다른 2상 연구인 ATALANTa(증강 치료 환자 포함)를 결합했을 때, 악화 감소도 관찰되었습니다.

의사들에게 중요한 평가 지표 측면에서, 우리는 센티널과 이 부분을 충분히 논의했으며, FEV1은 폐질환에서 명백한 지표이지만, 이 질환은 작은 기도의 질환으로 FEV1 효과를 입증하는 데 최대 5년이 걸릴 수 있고, 대규모 연구가 필요합니다. 또 다른 명백한 지표는 CT를 통한 폐 밀도이며, 이는 의사들에게 매우 공감되는 지표입니다. 의사들이 정기적으로 측정하는 항목이기도 합니다. CT의 문제점은 CT 효과가 임상 결과와 실질적으로 상관관계가 있음을 입증하는 것이며, 현재 그 상관관계에 대한 충분한 증거가 부족하다는 점입니다. 마지막으로, 악화가 있습니다. 이 환자들이 악화를 많이 겪을수록 폐 기능 저하가 더 심해진다는 사실을 알고 있습니다.

AlphaNet 연구에서는 알파-1 항트립신 결핍증 환자의 거의 70%가 매년 악화를 경험한다는 결과가 있었습니다. 그래서 이것도 또 다른 잠재적 평가 지표입니다.

네, 이것이 핵심 사항입니다. 우리는 이전에 FDA와 PRO인 SGRQ에 대해 합의했습니다. 이는 COPD 연구에서 보통 2차 평가 지표로 사용되는 표준 PRO입니다. EMA와는 CT를 통한 폐 밀도에 대해 합의했으며, 짧은 연구를 진행하기 위해 p값 0.1이 허용될 수 있다고 들었습니다. 이 두 가지 평가 지표가 있었고, 우리가 겪은 문제는 이들이 독립적인 1차 평가 지표라는 점입니다. 잠재적인 파트너사 피드백에서 우리가 겪은 문제는, 두 가지 다른 평가 지표의 결과가 일치하지 않을 경우 어떻게 되는가 하는 점입니다. 만약 결과가 다르다면 어떻게 될까요? 그때는 어떻게 되는지요? 이것이 정말 큰 도전 과제였습니다.

SGRQ는 COPD 연구에서 사용되는 표준 PRO이긴 하지만, 앞서 말씀드린 것처럼 1차 평가 지표로 사용된 적이 없으며, 우리는 이를 3상 연구에서 검증할 계획이었습니다. 그래서 지금까지 받은 모든 피드백을 바탕으로, Sentynl과 함께 FDA에 접근하는 중인데, 이는 매우 긍정적인 움직임이라고 생각합니다.