넥타 테라퓨틱스 Study update

비비안, 진행해 주십시오. 감사합니다. 여러분, 좋은 아침입니다.

유럽피부과학회 2026년 학술대회에서 발표될 새로운 데이터를 논의하기 위해 오늘 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 통화에서 당사는 사업과 관련한 미래예측진술을 할 예정입니다. 여기에는 레즈페갈데슬류킨의 잠재력과 향후 개발 계획, 향후 임상 데이터 발표의 시기와 계획, 그리고 사업의 미래와 관련한 기타 진술이 포함됩니다. 미래예측진술은 미래에 관한 것이므로 예측하기 어려운 불확실성과 위험에 노출되어 있으며, 이 중 상당수는 당사의 통제 범위를 벗어납니다. 실제 결과는 이러한 진술과 중대하게 다를 수 있습니다. 중요한 위험과 불확실성은 sec.gov에서 확인할 수 있는 당사의 최신 연례보고서 및 분기보고서 양식 10-Q에 기재되어 있습니다. 당사는 새로운 정보나 향후 상황의 전개 또는 그 밖의 사유로 인해 이러한 미래예측진술을 업데이트할 의무를 지지 않습니다.

이번 통화의 웹캐스트는 넥타 웹사이트 nektar.com의 투자자 관계 페이지에서 시청하실 수 있습니다. 오늘은 최고연구개발책임자인 조너선 잘렙스키 박사와 최고 의학 책임자인 메리 탈리아페리 박사의 말씀을 듣겠습니다. 오늘 벤저민 웅거 박사도 함께해 주셨습니다. 웅거 박사는 킴벌리 앤 에릭 J. 왈드먼 피부과의 아이칸 마운트 시나이 의과대학 조교수이며, 이 분야의 전문가입니다. 오늘 함께해 주셔서 매우 기쁘게 생각합니다. 그럼 최고 의학 책임자인 메리 탈리아페리에게 진행을 넘기겠습니다.

메리? 감사합니다, 비비안. 넥타의 전략은 자가면역 및 염증성 질환의 근본적인 생물학적 원인에 대응하기 위해 계열 최초의 조절 T세포, 즉 트레그 기전을 발전시키는 것이었습니다.

레즈페갈데슬루킨(레즈펙)은 조절 T세포를 선택적으로 증식시키도록 설계된 계열 최초의 IL-2 경로 작용제입니다. 조절 T세포를 통해 Th1, Th2, Th17, Th22, JAK/STAT 등을 포함한 여러 염증 경로에 동시에 대응할 수 있으며, 이는 치료 효과를 높이고 질환의 증상과 근본적인 이질적 병리를 해소합니다. 이는 Th2 질환 경로만 표적으로 하는 치료제와는 대조적입니다. 레즈펙 개발 프로그램은 아토피 피부염, 원형 탈모증, 제1형 당뇨병이라는 서로 다른 세 가지 자가면역 질환을 대상으로 하며, 각각 상당한 상업적 기회를 나타냅니다. 원형 탈모증은 전 세계적으로 약 1억 6천만 명에게 영향을 미치며, 매년 약 3천만 건의 신규 환자가 진단됩니다.

승인된 전신 치료제는 경구용 JAK 억제제뿐이며, 매일 복용해야 하고 상당한 단점이 있습니다. JAK 억제제에는 박스형 경고가 있으며, 환자가 치료를 중단한 뒤 재발률이 높다는 점도 관련되어 있습니다. 이는 넥타가 환자 치료용으로 승인되는 최초의 생물학적 제제로 레즈펙을 개발할 상당한 기회라고 생각합니다. 레즈펙은 잠재적으로 더 나은 안전성과 효능을 제공할 수 있으며, 지속적인 치료를 통해 시간이 지날수록 개선될 수도 있습니다. 또한 JAK 억제제는 하루 한 번 경구 복용하는 약제로, 장기적인 복약 순응도에 어려움을 초래할 수 있습니다. 투여 빈도가 낮은 치료제는 환자들이 장기 치료를 더 수월하게 이어가도록 할 수 있습니다. 복약 순응도 외에도 약력학적 효과가 오래 지속되는 치료 옵션은 복약 순응도가 완벽하지 않은 경우에도 지속적이고 안정적인 효능을 제공할 수 있습니다. JAK 억제제와 관련된 정기적인 검사실 모니터링 요건을 줄이거나 없애는 치료제에도 여전히 기회가 있습니다.

마지막으로, 더 간편하게 시장에 접근할 수 있고 더 폭넓은 환자에게 적용 가능한 치료 옵션은 환자들에게 큰 도움이 될 수 있습니다. 이러한 조건이 충족된다면 의사들에게 JAK 억제제를 대체할 옵션을 제공하고 원형 탈모증의 전신 1차 치료를 재정립할 수 있습니다. 레즈펙의 새로운 조절 T세포 기전은 이러한 주요 미충족 수요에 대응할 잠재력이 있다고 생각합니다. 여기 제시된 내용은 승인된 JAK 억제제로 치료받은 환자들의 치료 패턴을 평가한 심포니 클레임 데이터 외부 분석 결과로, 2026년 미국피부과학회 학술대회에서 발표됐습니다. 이 결과는 대부분의 환자가 저용량 바리시티닙으로 치료를 시작하고 이를 투여받는다는 점을 보여줍니다. 데이터는 치료 지속성이 낮다는 점도 보여줍니다. 대부분의 환자가 치료 시작 후 첫 6개월 이내에 치료를 중단합니다. 저희는 제3상 연구 설계와 관련된 네 가지 중요한 개발 질문에 답하기 위해 제2b상 레졸브-AA 연구의 치료 기간을 설계했습니다.

첫째, 조절 T세포 표적 생물학적 제제가 양호한 안전성 프로파일과 함께 의미 있는 효능을 제공할 수 있을까요? 첫 번째 질문에 대한 답은 ‘예’입니다. 레즈펙은 평가된 효능 지표 전반에서 위약과 일관된 차이를 보였으며, 안전성 프로파일은 이전 연구와 일치했습니다. 둘째, 원형탈모증 환자를 대상으로 한 이전 임상시험을 완료한 적이 없었기 때문에 모발 재성장의 시간 경과를 파악하고자 했습니다. 임상시험 결과, 모발 재성장은 16주 이후 가장 크게 증가했으며 초기 36주 유도 기간이 지난 뒤에도 계속 증가했습니다. 셋째, 허가 임상시험에 어떤 용량을 사용할지 검토했습니다. 데이터를 바탕으로 킬로그램당 24마이크로그램을 2주 간격으로 투여하는 요법을 제3상 임상시험 용량으로 선정했습니다. 마지막으로 유도 기간을 얼마나 길게 설정해야 하는지 결정해야 했습니다.

치료 연장 코호트에서 36주부터 52주 사이에 추가 반응이 관찰된 점은 허가 임상시험의 평가변수인 SALT 점수 20 이하를 평가하기 위해 제3상 유도 기간을 52주로 설정하는 것을 뒷받침합니다. 다시 말씀드리면, 제2b상 레졸브-AA 임상시험에는 중증에서 매우 중증의 원형탈모증을 앓는 성인 환자 92명이 등록했습니다. 현재 탈모 증상의 지속 기간은 최대 8년이었습니다. 환자들은 레즈펙을 피하 주사로 킬로그램당 24마이크로그램 또는 18마이크로그램 투여받거나 위약을 투여받았으며, 투여 간격은 2주였습니다. 반응자가 추가 치료 기간으로 넘어가는 아토피 피부염 임상시험의 전통적인 유지 단계와 달리, 이 연구에는 36주 시점에 모발 성장이 나타났지만 SALT 점수 20 이하에 도달하지 못한 환자를 대상으로 한 눈가림 16주 치료 연장 기간이 포함됐습니다. 이에 따라 연장 코호트의 총 치료 기간은 52주였습니다.

앞서 4월에 이 연구의 52주 치료 데이터를 발표했습니다. 오늘은 치료 중단 후 6개월 시점의 데이터를 발표합니다. 이 슬라이드는 등록된 전체 환자군의 52주 시점까지의 SALT 점수 20 이하 반응률을 보여줍니다. 참고로 SALT 점수 20 이하는 두피 모발이 최소 80% 덮인 상태에 해당하며, 임상적으로 의미 있는 평가변수입니다. 핵심적으로 관찰된 점은 레즈펙 반응 곡선이 52주까지 계속 상승했다는 것입니다. 반응이 정체되지 않았습니다. 이 데이터는 1년을 넘는 장기 치료가 SALT 점수 20 이하 반응률을 추가로 높일 수 있음을 시사합니다. 오른쪽에는 허가 임상시험인 브레이브 연구에서 저용량 바리시티닙을 투여했을 때의 해당 52주 시점 데이터가 나와 있습니다. 핵심 허가 임상시험 평가변수인 SALT 점수 20 이하 반응률에서 52주 시점에 저용량 바리시티닙과 유사한 수준을 달성한다는 목표를 이루었습니다.

저용량 JAK 억제제와 유사한 임상적 유익성에 더해 월 2회 투여와 더 우수한 안전성 프로파일을 갖췄다는 점에서, 레즈펙이 원형탈모증의 1차 치료제로 사용되는 최초의 생물학적 제제가 될 수 있는 이유를 쉽게 알 수 있습니다. 앞서 보고한 이 분석은 52주 치료를 완료한 환자들을 보여줍니다. 52주 치료 코호트에서 레즈펙을 투여받은 환자 27명 중 8명이 새롭게 SALT 점수 20 이하 반응을 보였습니다. 새로운 반응률은 18마이크로그램군에서 29%, 24마이크로그램군에서 31%였습니다. 위약을 투여받은 환자 4명에서는 새로운 SALT 점수 20 이하 반응이 관찰되지 않았습니다. 여기서는 52주 치료 코호트에 대한 새로운 분석을 처음으로 제시합니다. 참고로, 현재 원형탈모증 삽화의 지속 기간은 중요한 예후 인자로 여겨지며, 중단 없이 오래 지속된 삽화가 있는 환자는 치료가 더 어려운 환자군으로 확인되어 있습니다.

이 코호트에서 레즈펙은 현재 삽화의 지속 기간과 관계없이 52주 시점에 유사한 SALT 점수 20 이하 반응률을 달성했으며, 삽화 기간이 4년 미만인 환자와 4년 이상인 환자에서 비슷한 결과가 관찰됐습니다. 각각의 반응률은 29%와 30%였습니다. 레즈펙을 투여받은 환자 중 약 37%는 현재 삽화가 중단 없이 4년 이상 지속됐습니다. 하위군의 규모가 작기는 하지만, 이러한 결과는 임상적으로 의미 있는 모발 재성장이 질병 지속 기간이 짧은 환자에게만 국한되지 않았음을 시사합니다. 저용량 바리시티닙에서 현재 삽화의 지속 기간을 살펴보면 두 코호트 간에 뚜렷한 차이를 확인할 수 있습니다. 현재 삽화가 4년 이상인 환자는 현재 삽화가 4년 미만인 환자보다 SALT 점수 20 이하 반응률이 낮았습니다. 이제 치료 중단 후 효과 지속성을 살펴보겠습니다.

이 임상시험에서는 모든 환자를 치료 중단 후 최대 6개월 동안 추적 관찰했습니다. 레즈펙은 하위 단계의 염증 신호를 단순히 억제하는 대신 체내 면역 조절을 강화하는 Treg 표적 생물학적 제제이므로, 이를 평가하는 것은 특히 중요했다고 생각합니다. 여기에는 연구에서 52주간 치료받은 환자들의 치료 중단 후 4개월 및 6개월 시점의 효과 지속성 데이터가 제시되어 있습니다. 치료 중단 후 4개월 또는 6개월 시점에도 레즈펙의 효과는 높은 지속성을 보였습니다. 환자의 75%가 4개월 시점에 SALT 점수 20 이하 반응을 유지했고, 63%가 6개월 시점에도 이를 유지했습니다. 참고로 저용량 바리시티닙의 과거 데이터도 치료 중단 후 4개월 및 6개월 시점 기준으로 여기에 제시했습니다. 바리시티닙 임상시험의 환자들도 치료를 중단한 뒤 추적 관찰되기 전에 52주간 치료받았습니다.