프로미스 뉴로사이언시스 Moody Capital Disruptive Growth & Life Science Conference

우리는 그걸 하지 않을 줄 알았는데요.

감사합니다. 따뜻한 소개에 감사드립니다. 발음 조심하세요. 네, 몇 분 동안 함께해 주셔서 감사합니다. 프로미스 뉴로사이언스의 CEO 닐 워마입니다. 지난 발표를 들으신 분들은 데이터 센터와는 조금 다른 내용임을 참고해 주세요. 이번 발표는 신경퇴행성 질환, 알츠하이머, ALS, 파킨슨병 치료 가능성에 관한 내용입니다. 제가 설명해 드리겠습니다. 과학적인 내용에 너무 깊이 들어가진 않겠지만, 저희는 과학 기반 회사입니다. 과학적 배경을 간단히 설명드리겠습니다. 모두에게 상기시켜 드리자면, 저희는 상장 회사이므로 SEC 웹사이트의 공시 문서를 참고해 주시기 바랍니다. 프로미스 뉴로사이언스에 관해 말씀드리자면, 오늘 이후 저희를 조금 더 잘 기억하실 수 있는 방법은 바로 '프로미스'라는 이름입니다.

환자들에게 새롭고 안전하며 효과적인 약물을 제공하겠다는 약속과 더불어, 저희 기술은 단백질 오접힘에 기반하고 있습니다. 단백질 오접힘이 여러 질병에 미치는 영향에 관한 것입니다. 프로미스는 단백질 오접힘(Protein Misfolding)의 약자입니다. 앞서 말씀드렸듯이 저희는 상장 회사이며, 나스닥 캐피털 마켓에서 PMN이라는 티커로 거래되고 있습니다. 저희는 수년간 상장 상태를 유지해왔습니다. 저는 약 2년 반 동안 CEO를 맡고 있습니다. 그보다 더 오래 이사회 멤버로 활동해왔으며, 신경과학 배경을 가지고 있습니다. 청중 중에는 저희 최고 의료 책임자인 래리 알트스티엘 박사님도 함께 계시는데, 그는 현직 신경과 전문의이자 풍부한 개발 경험을 보유하고 있습니다. 저희는 임상 단계에 있는 제품을 보유하고 있습니다. 임상 단계 회사이며, 알츠하이머병 관련 임상 단계 자산에 대해 꽤 자세히 말씀드리겠습니다.

알츠하이머병 시장은 매우 큽니다. 충족되지 않은 의료 수요가 막대합니다. 재무적으로도 저희는 매우 안정적으로 자금을 확보하고 있습니다. 올해 2월에 비교적 대규모 자금 조달을 완료했습니다. 몇 달 전, 바이오테크 분야의 주요 장기 기관 투자자들로부터 최대 1억 7,500만 달러를 조달했습니다. 저희는 이에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 회사를 이끄는 뛰어난 팀이 있습니다. 다시 한번 말씀드리지만, 저희는 기술 차별화에 자부심을 가지고 있습니다. 기술에 대해 너무 자세히 말씀드리진 않겠지만, 곧 다시 언급하겠습니다. 발표 중반부쯤에 저희 임상 데이터에 대해 몇 분간 설명드리겠습니다. 분명히 바이오제약 회사의 가치는 견고한 임상 데이터에서 창출됩니다. 7월 28일에 중간 결과를 받았습니다. 현재 알츠하이머 임상시험이 순조롭게 진행 중입니다.

7월 말에 발표한 중간 분석 결과는 매우 고무적이었습니다. 이 분석은 블라인드 상태였으며, 6개월 차 분석이었습니다. 곧 몇 가지 데이터 슬라이드를 보여드리겠습니다. 다시 말씀드리지만, 이 결과는 당사 제품이 시장에 나온 약물보다 훨씬 안전한 안전성 프로파일을 가지고 있음을 보여줍니다. 또한, 강력한 타깃 결합 효과도 확인했다고 생각합니다. 최종 데이터 패키지 발표를 향해 1~2개월 전에 매우 긍정적인 중간 신호가 있었습니다. 최종 결과는 약 6개월 후에 나올 예정입니다. 알츠하이머 연구의 최종 톱라인 결과는 2027년 1분기에 발표될 예정입니다. 몇 달 후에는 톱라인 비공개 해제 데이터를 공개할 수 있을 것이며, 이상적으로는 알츠하이머 치료에 있어 혁신적인 제품에 대해 말씀드릴 수 있기를 기대합니다.

기술에 대해 간단히 말씀드리자면, 단백질 오접힘과 관련된 내용입니다. 아마 몇 년 전 생물학 수업에서 기억하시겠지만, 단백질은 세포에서 만들어지며, 보통 세포 기계에서 매우 정교한 3차원 구조로 접혀 나옵니다. 단백질은 스스로 접혀 우아한 형태를 갖추고, 그 후 자신의 역할을 수행하러 나갑니다. 계속해서 단백질이 세포 기계에서 나오지만, 때로는 잘못 접히거나 부적절하게 접히기도 합니다. 이러한 잘못 접힌 단백질은 매우 해로울 수 있습니다. 면역 체계가 보통 이들을 처리하여, 잘못 접힌 단백질을 잡아내고 순환계에서 제거합니다. 만약 이들이 축적되어 쌓이게 되면, 여기 나열된 심각한 질병들을 유발할 수 있습니다.

사람이 나이가 들거나 면역력이 약해지면, 이러한 잘못 접힌 단백질을 제거하지 못하고 축적되어 여러 문제를 일으킬 수 있습니다. 저희 기술은 단백질이 어떻게 잘못 접힐지 예측할 수 있는 능력을 가지고 있으며, 매우 정교한 과정입니다. 이것은 AI가 아직 널리 알려지거나 대중적으로 주목받기 전부터 시작된 AI 기반 기술입니다. 저희는 최고 물리학 책임자와 함께 단백질의 오접힘을 예측하는 계산 모델링을 개발했으며, 이를 바탕으로 단클론 항체 치료제를 설계하여, 잘못 접힌 에피토프를 정확히 표적으로 삼습니다. 이 잘못 접힌 에피토프에 저희 결합 도메인은 오직 표적 단백질의 잘못 접힌 형태에만 존재합니다.

이 점이 저희 항체 설계를 독특하게 만드는 요소이며, 이는 저희 플랫폼에서 매우 중요합니다. 서로 다른 단백질들은 서로 다른 질병과 연관되어 있습니다. 알츠하이머병의 경우, 저희는 베타-아밀로이드를 표적으로 하는 2세대 항체를 개발 중입니다. Aβ 단백질은 알츠하이머병의 알려진 표적이므로, 이것이 저희 알츠하이머 프로그램의 표적입니다. 이 부분에 대해서는 곧 다시 말씀드리겠습니다. 알츠하이머병 외에도, 저희는 ALS를 유발하는 것으로 알려진 TDP-43의 잘못 접힌 형태를 연구하고 있습니다. 이것이 저희의 다음 잠재적 임상 후보 물질입니다. 또한, 파킨슨병과 루이체 치매를 포함한 여러 질병의 원인인 알파-시뉴클레인의 잘못 접힌 형태도 연구 중입니다. 서로 다른 잘못 접힌 단백질들이 다양한 질병에 관여하고 있습니다. 저희는 여러 신경퇴행성 질환에 대해 비교적 건강한 파이프라인을 보유하고 있습니다.

이 슬라이드는 흥미로운데, 알츠하이머병에 대해 이야기할 때 다시 알츠하이머 적응증으로 돌아가며, 앞서 말씀드린 대로 아밀로이드 베타 단백질에 집중하고 있습니다. 이 표적은 일라이 릴리가 도나네맙으로, 에자이 바이오젠이 레카네맙으로 추구해온 대상입니다. 문제는 아밀로이드 베타 단백질에는 여러 종류나 아종이 있으며, 일부는 유익하다는 점입니다. 모노머가 있습니다. 아밀로이드 베타의 단량체 형태는 유익합니다. 생물학적 기능을 가지고 있습니다. 가능하면 이것은 건드리지 않는 것이 좋습니다. 다음은 플라크입니다. 베타-아밀로이드 축적으로 인해 뇌에 플라크 침착이 발생하는 것을 모두 알고 계실 것입니다. 수년 전에는 이것이 알츠하이머 치료제의 관련 표적이라고 생각했으며, 플라크를 제거하면 모든 것이 좋아질 것이라 여겨졌습니다.