스토케 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

안녕하세요, Stoke Therapeutics 2026년 2분기 사업 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 저는 Stoke Therapeutics의 최고재무책임자 토미 레그겟입니다. 오늘 콜에는 이안 스미스 최고경영자, 배리 티초 최고의료책임자, 제이슨 호잇 최고환자책임자가 함께합니다. 참고로 오늘 웹캐스트 발표 자료는 당사 웹사이트 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 이 웹캐스트는 녹화 중이며 오늘 저녁에 다시 보실 수 있습니다. 시작에 앞서 오늘 논의 내용에는 미래 예측 진술이 포함되어 있음을 알려드립니다. 이러한 미래 예측 진술은 위험과 불확실성에 노출되어 있으며 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 추가 정보는 당사의 SEC 제출 자료를 참조해 주시기 바랍니다. 오늘 콜에서는 당사 사업 전반에 걸친 최근 진척 상황을 검토할 예정입니다. 이안이 개요를 시작하고 진행 중인 3상 EMPEROR 연구에 대한 업데이트를 공유할 것입니다.

이 연구는 2027년 3분기 데이터 발표를 목표로 순조롭게 진행되고 있습니다. 배리가 EMPEROR 연구와 진행 중인 공개 라벨 연장 연구, 즉 OLEs의 장기 데이터 세트에 대해 추가로 설명할 예정입니다. 그는 또한 상염색체 우성 시신경 위축증(autosomal dominant optic atrophy, ADOA)에 대한 임상 시험 약물을 포함하여 진행 중인 다른 파이프라인 기회들의 발전 상황도 검토할 것입니다. 그 후 제이슨이 2028년 초 예상되는 FDA 승인 이후 미국 내 혜택을 받을 수 있는 모든 환자에게 조레부네르센을 제공하기 위한 상업적 계획 활동에 대해 설명할 예정입니다. 저는 재무 상황, 특히 견고한 재무 상태를 검토한 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 이제 이안에게 마이크를 넘기겠습니다.

토미에게 감사드리며, 오늘 밤 컨퍼런스 콜에 참석해 주신 모든 분들께도 감사드립니다. 3상 EMPEROR 연구부터 시작하겠습니다. 단 10개월 만에 162명의 환자 등록을 완료한 것은 조레부네르센에 대한 인식과 열의, 그리고 이 질병의 근본적인 유전적 원인을 해결함으로써 드라벳 증후군의 경과를 바꿀 수 있는 잠재력을 보여줍니다. 연구에 참여한 환자들은 주요 연구 이정표를 차근차근 통과하고 있으며, 중요한 점은 치료 중단 사례가 전혀 없다는 것입니다. 우리는 이제 NDA 완료를 뒷받침할 3상 데이터 발표까지 1년 이내에 도달해 있습니다. FDA와의 논의를 계속 진행 중이며, 2027년 1분기에 롤링 NDA 제출을 시작할 준비를 하면서 올해 말 사전 NDA 미팅을 예정하고 있습니다.

이 미팅에서는 1상, 2상, OLE 연구의 이전 및 진행 중인 분석을 활용해 조레부네르센의 장기 안전성과 효능에 대해 기관을 추가로 교육하는 데 중점을 둘 것입니다. 또한 NDA 제출 세부 사항, 포함될 데이터, 통계 분석 계획, 각 모듈의 제출 시기 등에 대해서도 다룰 예정입니다. 드라벳 증후군을 넘어, 우리는 플랫폼을 활용한 추가 질환 영역에서 독특한 기회를 가지고 있습니다. 우리는 ADOA에 대한 임상 시험 약물인 STK-002의 개발을 계속 진행하고 있습니다. 1상 연구에서 첫 번째 환자 코호트의 투약을 최근 완료했으며, 두 번째 코호트에서는 더 높은 용량으로 진행 중입니다. SYNGAP1 관련 질환에 대한 연구를 계속하면서도, 주로 중추신경계에 집중하여 부족증 질환에서 새로운 표적을 대상으로 초기 연구 노력을 확장하고 있습니다.

다른 파이프라인 기회에 대한 투자와 일치하게, 7월에는 최고과학책임자(Chief Scientific Officer)인 톰 맥컬리를 영입하여 플랫폼 확장과 전임상 연구의 다음 단계를 이끌도록 리더십 팀을 강화했습니다. 재무 측면에서, 약 4억 2천만 달러의 프로포르마 현금 보유고로 사업 투자가 탄탄히 뒷받침되고 있으며, 이는 2028년 초 조레부네르센의 미국 출시 가능성까지의 자금 운용 기간을 제공합니다. 우리는 실행이 점점 더 중요해지는 시기에 접어들었으며, 조레부네르센을 가능한 한 빨리 환자에게 제공하기 위해 데이터 제공과 규제 및 상업적 준비 활동 완료에 집중하고 있습니다. 이제 배리에게 넘겨 드리겠습니다. 배리가 진행 상황에 대해 더 자세히 설명할 것입니다.

감사합니다, 이안. 오늘 밤에는 EMPEROR 연구 진행 상황에 대한 업데이트로 시작하겠습니다. EMPEROR는 드라벳 증후군 환자를 대상으로 한 조레부네르센의 글로벌, 이중맹검, 위약대조 3상 연구입니다. 6월에 EMPEROR 연구에 162명의 환자 등록이 완료되었음을 발표했습니다. 이로써 2027년 3분기 3상 결과 발표 일정에 맞춰 진행 중입니다. 이 환자들로부터 얻은 데이터는 미국 신약허가신청서(NDA) 제출을 완료하는 데 필요한 최종 데이터가 될 것으로 예상됩니다. NDA 제출은 내년 하반기에 할 계획입니다. 이안이 언급했듯이, 연구는 순조롭게 진행되고 있습니다. 현재까지 140명 이상의 환자가 연구 8주차를 통과했으며, 이에 따라 조레부네르센 70mg의 두 차례 적재 용량 또는 위약을 투여받았습니다.

환자의 절반 이상은 52주 치료 기간 중 단 한 번의 투여만 남아 있습니다. 이 중 약 60명의 환자는 28주차 방문도 완료했으며, 이 시점에서 주요 운동 발작 빈도 변화율이라는 1차 평가변수가 측정됩니다.

인지 및 행동을 평가하는 주요 2차 평가변수가 해당 시점에 측정되므로 연구는 52주 동안 맹검 상태를 유지할 예정입니다. 몇 주 내로 연구의 첫 환자들이 이 마일스톤에 도달하여 52주 이후 치료 연장 단계로 진행할 기회를 갖게 됩니다. 지금까지 EMPEROR 연구에서 치료 중단 환자는 없습니다. EMPEROR 연구 설계 시 연구의 통계적 검정력을 평가할 때 중요한 몇 가지 가정을 세웠습니다. EMPEROR 연구는 인지 및 행동 개선을 측정하는 2차 평가변수에서 통계적으로 유의한 효과를 검출할 수 있도록 검정력을 설정했습니다. 이로 인해 1차 평가변수에 대해서도 상당한 검정력이 확보되었습니다. 연구 설계는 일정 비율의 환자 중단을 가정했으나, 앞서 언급한 대로 현재까지 중단 환자는 없습니다.

등록 목표는 최소 150명이었으며, 최종적으로 1차 분석 대상군에 162명을 등록했습니다. 이 모든 점이 연구 검정력과 1차 및 주요 2차 평가변수에서 통계적으로 유의한 효과를 입증할 가능성에 대한 우리의 자신감을 강화합니다. NDA 지원을 위해 계획된 162명 외에, 유럽에서 약 30명의 추가 코호트가 이번 달 등록을 완료할 예정입니다. 24개월 미만의 영유아를 대상으로 하는 조레부네센의 새로운 연구도 계획 중에 있습니다. 이 연구는 잠재적으로 질병 변형 치료제로서 조기 개입을 가능하게 하려는 목표를 지원하기 위해 올해 말에 시작될 것으로 예상합니다. 올해 초에 우리는 OLE 연구에서 4년간의 데이터를 발표했으며, 오늘 저녁 간략히 검토하겠습니다. 발작 빈도 감소에 관한 데이터부터 시작하겠습니다.

여기서는 모든 환자가 조레부네센 치료를 받은 4년간의 데이터를 볼 수 있습니다. 이 효과들은 환자들이 이미 복용 중인 표준 치료용 항발작 약물 위에서 나타난 것입니다. 이 데이터에는 1상/2상 연구 첫 해에 평가된 다양한 부하 용량과 OLE 연구에서 사용된 다양한 유지 용량을 포함해 모든 용량 수준의 환자가 포함되어 있습니다. 주황색 선은 우리 3상 용량 요법을 가장 잘 반영합니다. 파란색 선은 1상/2상 및 OLE 기간 동안 다양한 용량을 받은 환자들입니다. 29개월째에는 모두 EMPEROR 결과를 기다리는 예상 상업용 요법과 일치하는 4개월마다 45밀리그램 용량으로 전환했습니다. 지속적인 발작 조절이 가장 즉각적이고 명백한 임상적 필요이지만, 드라벳 증후군은 단순한 발작 장애가 아니라는 점을 알고 있습니다.

이 질환은 약 24개월까지 정상적으로 발달하다가 이후 의사소통, 대인관계 기술, 이동성 같은 기술과 활동에서 거의 개선 없이 발달이 정체되는 심각한 신경발달 질환입니다. 이는 연령과 상관없이 인지, 행동, 일상 기능의 향상이 의미 있다는 것을 뜻합니다. 인지 및 행동의 잠재적 향상을 평가하기 위해 적응 기능의 표준화 평가인 Vineland-3를 사용합니다. 다음은 진행 중인 OLE 연구에서 나온 4년간의 Vineland 데이터입니다. 이 데이터는 OLE 기준선과 비교했을 때 4년간 치료 기간 동안 매년 인지 및 행동에서 통계적으로 유의한 개선을 보여줍니다. 방금 보여드린 발작 데이터와 마찬가지로, 이 OLE 데이터에는 3상 연구에서 평가 중인 두 번의 70밀리그램 용량보다 낮은 부하 용량을 포함해 1상/2상 연구에서 평가된 모든 용량 요법의 환자가 포함되어 있습니다.

중요한 점은 여기서 보여지는 모든 Vineland 점수의 향상은 환자들이 OLE 연구에 참여할 때의 기준선 점수와 비교한 것이며, 따라서 초기 1상/2상 치료 기간 동안 관찰되었을 수 있는 이점은 반영하지 않았다는 것입니다. 이러한 효능 결과와 함께, 우리는 조레부네센의 장기 안전성 데이터 세트 구축도 계속하고 있습니다. 1상/2a상 연구에 등록된 81명 중 93%, 즉 75명이 OLE 연구에서 치료를 계속했습니다. 그 중 57명의 환자가 이 연구들에 계속 참여하고 있습니다. 현재까지 930회 이상의 조레부네센 투여가 이루어졌으며, 일부 환자는 5년 이상 치료를 받고 있습니다. 전반적으로 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았으며, 조레부네센은 계속해서 대체로 잘 견디는 것으로 나타났습니다.

1상/2상 및 OLE의 안전성과 효능 데이터는 3상 EMPEROR 연구 설계를 뒷받침하는 방대한 데이터 세트를 제공하며, 환자에게 미치는 이점과 이 잠재적 약물이 드라벳 증후군 환자와 가족의 삶에 어떤 변화를 가져올 수 있는지에 대한 상세한 이해를 가능하게 합니다. 최대 5년 동안 16회까지 투여받은 환자를 포함하는 이러한 장기 종단 데이터는 만성 투여 시 지속적인 이점에 대한 통찰을 제공합니다. 이 임상 데이터 세트 분석은 주요 의학 학회에서 좋은 반응을 얻었으며, 올해 초 "뉴잉글랜드 의학 저널"에 게재되었습니다. 우리는 발작 중증도에 대한 영향, 발작 완전 관해 개선, 삶의 질 향상 등 새로운 분석과 함께 2026년 말까지 그리고 2027년에도 교육 활동을 계속할 예정입니다. 또한 이러한 통찰을 FDA와 지속적으로 공유할 것입니다.