스칼러 락 홀딩 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

감사합니다, 에릭. 칸터 피츠제럴드와 함께하게 되어 정말 기쁩니다. 지금은 회사에 있어 매우 흥미로운 시기입니다. 스콜라 록은 올해로 설립 15주년을 맞았습니다. 비카스가 원할 때 언제든지 함께할 수 있습니다. 앞으로 12개월 동안 규제, 상업, 임상 측면에서 여러 중요한 이정표를 앞두고 있습니다. 무엇보다도, 에릭이 언급했듯이, 우리는 척수성 근위축증 치료를 위한 단클론 항체인 아피테그로맙에 대해 FDA에 생물학적 제제 허가 신청서를 제출한 상태입니다. 이 프로그램은 7년간의 임상 개발을 거쳤으며, 2상 TOPAZ 연구와 3상 SAPPHIRE 연구를 통해, 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 운동 기능 개선을 입증한 최초의 마이오스타틴 억제제를 3상 시험에서 선보였습니다.

물론, 이로 인해 현재 FDA에 신청서가 제출된 이 시점에 이르게 되었습니다. 우리는 9월 30일을 목표로 다음 21일 내에 결정이 내려질 것으로 예상합니다. 에릭과 저는 이 부분에 대해 좀 더 자세히 말씀드리겠습니다. 또한, 앞으로 몇 주 내지 몇 달 내에 유럽 의약품청(EMA)에 MAA 재신청을 할 예정입니다. 물론 이에 대해서도 자세히 말씀드리겠습니다. 미국과 마찬가지로, 유럽에서도 제3자 완제 제조 시설인 카탈렌트 인디애나의 문제로 인해 지연이 있었습니다. 하지만 우리는 신속하게 대체 완제 시설을 성공적으로 구축했습니다. 최근에 저희는 일본에서 SMA를 앓고 있는 어린이와 성인을 대상으로 하는 아피테그로맙 신청서를 제출할 예정임을 알렸습니다.

따라서 올해 말까지 PMDA에 제출할 계획이며, 예상보다 빠른 시일 내에 1억 2천만 인구의 시장에 진입하게 되어 매우 기쁩니다. 이는 PMDA와 아피테그로맙에 대해 현지 임상시험 없이도 신청할 수 있다는 합의를 이루었기 때문입니다. 이러한 규제 관련 이정표 외에도, 저희는 미국, 유럽, 일본 및 전 세계 50개국까지 아피테그로맙의 상업화를 매우 기대하고 있습니다. 오늘 아침에 이에 대해 자세히 말씀드리겠습니다. 마지막으로, 저희 회사에서는 중요한 임상시험들이 진행 중에 있습니다.

먼저 말씀드릴 것은, ZOLGENSMA 유전자 치료를 받은 2세 미만의 가장 어린 SMA 환자를 대상으로 하는 아피테그로맙의 2상 OPAL 연구입니다. 이 임상시험은 순조롭게 진행 중이며 참가자 등록도 잘 이루어지고 있습니다. 또한 최근에 아피테그로맙과 FSHD에 관한 2상 FORGE 연구에서 초기 참가자들에게 투여를 시작했다고 발표했습니다. 이 연구는 중등도 표현형의 FSHD 환자 60명을 대상으로 한 이중맹검, 무작위 배정, 위약 대조 시험이며, 활발한 등록을 기대하고 있습니다. 마지막으로, 올해 말까지는 새로운 고효능, 고친화성 마이오스타틴 항체인 SRK-439의 초기 데이터를 확보할 예정입니다. 저희는 마이오스타틴 억제 분야에서 세계적인 선두주자입니다.

이 자산은 독립적인 자산이며, 올해 말까지 건강한 지원자를 대상으로 한 결과를 확보할 예정이며, 늦어도 J.P. 모건 컨퍼런스 전까지는 완료할 것입니다. 그래서 회사는 매우 바쁜 시기를 보내고 있습니다, 에릭. 중요한 이정표들이 많으며, 이는 저희가 마이오스타틴 생물학 분야에서 세계 선두주자로서 마이오스타틴 억제의 안전하고 효과적인 이점을 실현해 온 리더십을 확장하는 데 기여합니다. 이는 앞으로 12개월 동안 저희가 수행할 다양한 일들을 준비시키며, 더 중요한 것은 앞으로 20~25분 동안 함께 논의할 내용입니다.

참석해 주셔서 감사합니다. 말씀드리자면, 비카스 덕분에 저희는 이러한 모든 일을 할 수 있는 자본을 확보할 수 있었으며, 지난 실적 발표에서 거의 5억 달러에 달하는 현금 잔고가 있다고 밝혔습니다.

물론 저희는 상업, 규제, 제조 및 임상 개발 이니셔티브를 추진할 수 있도록 재무 상태가 매우 탄탄합니다.

아니요, 그가 훨씬 더 자세히 설명할 예정입니다.

네, 에릭이 가장 중요한 점을 지적했습니다. 분명히, 2025년 9월 22일에 저희는 아피테그로맙 초기 생물의약품 허가신청서(BLA)에 대해 완전 반응 서한(CRL)을 받았을 때 놀라고 실망했습니다. 특히 FDA는 그 완전 반응 서한에서 당시 승인 가능성 문제는 저희 의약품 제조 시설, 즉 블루밍턴에 위치한 카탈렌트 인디애나의 충진/마감 시설의 준수 상태, 또는 그 부족임을 명시했습니다. 물론 완전 반응 서한 이후 저희는 카탈렌트 인디애나 및 소유주인 노보 노디스크와 긴밀히 협력하여 해당 시설의 문제를 적극적으로 개선하기 위해 노력했습니다. 하지만 동시에, 에릭과 제가 논의한 바와 같이, 많은 분들이 주목하지 않았지만 저희는 기록적인 시간 내에 대체 충진/마감 시설을 구축하는 데 매우 집중했습니다.

기억하시겠지만, 에릭, 저희는 2025년 11월 12일에 완전 반응 서한 이후 타입 A 미팅을 가졌습니다. 그 미팅은 FDA와 협력적이고 건설적인 자리였습니다. 저희는 그 타입 A 미팅에 노보 노디스크도 함께해 시설 진행 상황을 논의했습니다. 또한 SMA 환자들의 높은 미충족 수요를 논의하기 위해 Cure SMA도 참석했습니다. 그 미팅은 11월 12일에 있었습니다. 많은 분들이 11월 14일, 즉 저희 3분기 실적 발표 보도자료에 크게 주목하지 않았던 점 중 하나는, 저희가 이제 대체 충진/마감 시설과 계약을 체결했고 2026년 상반기에 상업 제조를 확보했다는 내용이었습니다.