MAZE THERAPEUTICS INC Study result

여러분, 안녕하세요. 다시 한 번 저희 컨퍼런스 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 콜을 시작하기 전에, HORIZON 연구에 참여한 환자분들과 그 가족, 간병인, 의사, 연구자, 그리고 오늘 발표에 중요한 역할을 한 메이즈 직원분들께 진심으로 감사의 말씀을 전하고자 합니다. 오늘 발표된 AMKD 프로그램과 데이터에 대해 자세히 말씀드리기 전에, 메이즈에서 진행 중인 저희 연구에 대해 간략히 소개드리겠습니다. 저희는 임상 단계의 바이오제약 회사로서, 인간 유전학의 힘을 활용하여 신장 및 대사 질환 환자들의 삶을 변화시킬 새로운 소분자 정밀 의약품을 개발하고 있습니다. 저희 파이프라인에서 보시다시피, 메이즈 컴퍼스 플랫폼은 이미 신장 및 대사 질환 분야에서 여러 임상 단계 및 비임상 프로그램을 성공적으로 진행해 왔습니다.

또한, 현재 사업 계획에 따라 2028년까지 현금 유동성이 확보되어 있어 파이프라인을 적극적으로 발전시키고 앞으로 몇 달 내에 여러 중요한 촉매 이벤트를 제공할 준비가 되어 있습니다. 다음 슬라이드에서는 오늘 집중할 광범위한 AMKD에 대해 개요를 제공합니다. 미국 내에만 600만 명의 환자가 AMKD를 유발하는 유전적 변이를 가지고 있습니다. 이 중 100만 명은 어떤 형태로든 신장 질환을 앓고 있으며, HORIZON 연구에서 설정한 단백뇨 기준치인 1그램당 300밀리그램을 기준으로 최소 25만 명이 치료적 접근의 혜택을 받을 수 있습니다. 지난해 말 주요 신장학 학회에서 발표한 바에 따르면, AMKD 환자의 약 40%는 당뇨병 환자이며, 약 60%는 비당뇨병 환자임을 확인했습니다. 이 데이터는 여러 외부 연구들에 의해 추가로 뒷받침되었습니다.

질병의 유병률과 심각성에도 불구하고, 현재까지 AMKD에 승인된 치료법은 없습니다. MZE829는 APOL1 포어를 차단하고 신장 세포 내 포어 조립을 방해하는 이중 기전 덕분에 AMKD에 대해 진정으로 차별화된 잠재적 치료제로 부각되고 있습니다. 이는 APOL1 포어가 신장 세포 내에서 빠르게 교체되기 때문에, 포어 조립을 방해하는 능력이 MZE829를 AMKD 치료에 있어 다른 분자들보다 훨씬 더 강력하게 만들 수 있다는 점에서 매우 중요합니다. 단백뇨 감소는 다양한 만성 신장 질환(CKD) 양상에서 질병 결과를 예측하는 주요 임상적 대리 지표로 널리 인정받고 있습니다. 수치적으로는, 기저치 대비 소변 알부민 크레아티닌 비율(UACR)이 30% 이상 감소하는 것이 임상적으로 의미 있는 것으로 널리 받아들여지며, 광범위한 AMKD에서 임상적 개념 증명을 입증할 수 있습니다.

임상 개발 및 임상 지침에서 광범위하게 사용되는 것 외에도, 저희는 이전에 HORIZON 연구에서 MZE829가 기저치 대비 UACR을 30% 이상 감소시키는 결과를 보일 경우 임상적 개념 증명을 충족하며, 이는 AMKD에서 중추적 프로그램으로의 진전을 위한 계획 수립에 중요한 정보를 제공할 것이라고 안내한 바 있습니다. 발표된 결과를 바탕으로 비교하면, FSGS 환자에서 다른 APOL1 억제제는 평균 약 43%의 UACR 감소를 보였으며, 이후 중추적 연구로 진행되었습니다. 이제 저희는 긍정적인 2상 결과를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. 오늘 발표된 데이터는 당뇨병 환자를 포함한 보다 광범위하고 중등도 AMKD 환자에서 처음으로 결과를 입증한 것입니다. MZE829는 HORIZON 연구 환자 전반에서 우수한 안전성 프로파일을 보였으며, 이전 1상 연구 결과와 일치하게 잘 견뎌졌습니다.