유나이티드 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

감사합니다. 물론입니다. 테렌스, 초대해 주셔서 진심으로 감사드립니다.

이렇게 서두 말씀을 드릴 기회를 갖게 되어 기쁩니다. 이번 분기는 매우 특별한 시점입니다. 유나이티드 테라퓨틱스 역사상 이번 분기만큼 독특한 시점은 없습니다. 이번 분기는 저희가 기존의 희귀질환인 폐동맥 고혈압 치료제 회사에서, 여러 훌륭한 약물을 개발하며 연간 수십억 달러의 반복 매출을 쌓아온 회사에서, 특발성 폐섬유증 치료제로 수십만 명의 환자를 치료할 수 있는 최고 수준의 약물을 보유한 폐섬유증 회사로 전환하는 분기이기 때문입니다. 저희는 곧 진행성 폐섬유증에서도 유사한 결과를 보여드릴 수 있을 것이라 확신합니다. 진행성 폐섬유증은 희귀질환이 아닙니다.

게다가 저희가 개발한 기침 없는 트레스미 흡입기 같은 신제품 덕분에 내년에는 COPD-PH라는 만성폐쇄성폐질환 형태에 대한 임상시험을 시작할 예정입니다. 이 질환은 저희 약물로 독특하게 치료할 수 있으며 미국 내 환자 수가 40만에서 80만 명에 달합니다.

정말 놀랍습니다, 테렌스. 오랫동안 저희 회사를 지켜봐 주셨는데, 지금 이 시점에서 뒤를 돌아보면 아무것도 없던 시절에서 폐동맥 고혈압 분야 최대 기업으로 성장해 수십억 달러의 반복 매출을 쌓았고, 앞으로는 임상시험 결과를 바탕으로 희귀질환이 아닌 적응증에서 주로 500억 달러에서 1,000억 달러 규모의 제약 매출을 올리는 주요 바이오텍 기업으로 도약하려 한다는 점이 감격스럽습니다.

PAH 치료제인 유트레피아(하루 1회 복용 알약)와 IPF 치료제인 네뷸라이즈드 티바소 모두 전문가들의 평가에 따르면 각각의 질환에서 최고의 약물이며, 지금까지 보여진 임상시험 결과 중 가장 우수한 성과를 보이고 있습니다. 지금 이 시점에서 서두 말씀을 드릴 수 있다는 것이 정말 대단한 일입니다.

네, 저도 가끔 믿기지 않을 때가 있습니다. 예전에는 직원이 5명이었는데 지금은 2,000명에 14개의 신약을 개발 중이니까요.

물론입니다. 80억 달러는 저희의 핵심 사업 전반에서 나오고 있으며, Remodulin, Orenitram, Tyvaso 같은 기존 제품들이 계속 성장하고 있습니다. 특히 새로 출시된 프로젝트들, 우선 IPF용 네뷸라이저 Tyvaso가 포함되어 있습니다. 저희는 이를 FDA에 제출했습니다. PDUFA 일정도 확보했습니다. 내년 중반에 이 제품을 출시할 것이라는 데 꽤 자신감이 있습니다. 이 제품은 미국 내 유병률이 10만 명인 적응증으로 출시될 예정입니다. 이전에 개선 효과가 입증된 유일한 대체 약물은 Boehringer Ingelheim의 JASCAYD라는 약입니다. 저희는 그 약이 출시된 것을 매우 기쁘게 생각하지만, 저희 네뷸라이저 Tyvaso는 두 건의 별도 3상 임상에서 JASCAYD보다 훨씬 더 큰 개선 효과를 보였습니다.

평균 환자가 기대할 수 있는 수명 연장 기간을 따져보면, IPF 분야의 어떤 제품보다도 네뷸라이저 Tyvaso를 사용할 때 더 많은 수년의 생명을 기대할 수 있습니다. 따라서 저희는 IPF 분야에서 수십억 달러 규모의 매출 성장을 확실히 기대하고 있습니다. 한편, Terence, 저희는 PPF라는 훨씬 큰 적응증에 대해 또 다른 연구를 완전히 등록했으며, 700명의 환자를 모집했습니다. 내년 이맘때쯤 데이터를 확보할 예정이며, 이 적응증에서도 저희 약물이 효과가 있을 것이라는 데 매우 자신감이 있습니다.

IPF 환자 10만 명과 PPF 환자 30만 명을 합치면 40만 명이 되며, 이는 80억 달러 매출을 훨씬 넘어섰고, 저희가 기대하는 섬유화성 질환 분야에서 400억 달러 규모의 제약 매출로 이어질 것입니다. 이것이 단기 전망입니다. 앞서 간단히 언급했듯이, 간단히 말씀드리겠습니다. IPF 시장을 위한 Tyvaso DPI, CoughFree, Tresmi, 그리고 하루 1회 복용하는 Roledpi 등 다른 제품들도 개발 중이며, 이 제품들을 통해 IPF와 PPF 시장에서의 입지를 더욱 확고히 할 것입니다. 그래서 400억 달러는 물론 큰 금액이지만, 저희는 이를 달성할 수 있는 명확한 길을 가지고 있습니다. 기반이 되는 임상 시험 데이터도 확보되어 있습니다.

또한, 회사는 자사의 약물 섬유화 적용 분야에 대해 2040년대까지 지적 재산권 보호를 성공적으로 확보했으며, ralinepag의 조성물 특허도 2040년대까지 보호받고 있음을 말씀드려야겠습니다.