렉시콘 파마슈티컬스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

네, 감사합니다, 이갈. 소타글리플로진에 대해 자세히 말씀드리기 전에, 회사 현황에 대해 간단히 설명드리겠습니다. 지난 몇 년간 우리는 연구개발 프로그램에 집중하고 재무 유연성을 확보했으며, 여러 파트너십을 완성하여 특히 소타글리플로진을 포함해 전반적으로 매우 좋은 상태에 이르렀다고 생각합니다. 현재 우리는 소타글리플로진의 비대성 심근병증(HCM)에서 매우 중요한 데이터 발표를 앞두고 있습니다. 데이터는 내년 1분기에 발표될 예정입니다. 이것이 회사의 북극성과도 같습니다. 임상시험 데이터를 실행하는 동시에, 우리는 이 중요한 분야에서의 상업적 기회에 대해서도 고민하기 시작합니다.

최근에 저희 회사는 레이첼 마튼스를 최고상업책임자(CCO)로 승진시켰습니다. 레이첼은 사업개발 및 라이선싱(BD&L)과 파트너십 전략을 이끌었으며, 노보 노디스크와의 파트너십 추진을 주도했습니다. 그 자리에 그녀가 있게 되어 정말 기쁩니다. 그녀는 사노피에서 인슐린 사업을 담당했고, 바이오텍 분야에서도 근무한 경험이 있습니다. 우리는 매우 작지만 강력한 상업팀을 구성할 예정입니다. 현재 마케팅 책임자를 두고 있으며, 시장 접근 담당자를 곧 영입할 예정인데, 이들이 HCM에서의 출시 전 준비를 전담할 것입니다. HCM이 저희의 가장 중요한 상업적 기회이기 때문입니다. 그 밖에도, 곧 T1D 치료제로 소타글리플로진을 재신청할 예정입니다. 또한, DPNP 분야에서 3상 준비가 완료된 파일라바파딘 프로그램도 보유하고 있습니다. 물론, 노보 노디스크와 함께 진행 중인 비만 치료제 LX9851의 1상 프로그램도 있습니다.

앞으로 6개월 동안 많은 일이 진행될 예정이며, 내년 1분기 말에는 SONATA-HCM 데이터 확보, T1D 출시 가능성, DPNP 3상 시작, 그리고 노보의 LX9851 체중 관리 2상 시작 상황에 있을 수 있습니다. 회사의 매우 중요한 시기입니다. 많은 일이 일어나고 있지만, 저희는 HCM에 명확한 집중을 하고 있습니다.

네, 감사합니다, 이갈 님. 중요한 질문을 해 주셨습니다. 보건 당국이 지정한 주요 평가 변수는 환자의 느낌과 기능 개선입니다. 저희는 소타글리플로진 분자에 대해 심부전 분야에서 오랜 경험이 있으며, 심부전 증상 개선뿐만 아니라 심장 사망률 감소와 심부전 사건 감소도 확인한 바 있습니다. 미국 외 지역에서는 저희 파트너사가 이 약물을 사용해 뇌졸중과 심근경색 감소에 대한 승인도 받았습니다. FDA와 저희는 연구 시작 전에 주요 평가 변수를 이 KCCQ 점수로, 2차 평가 변수를 뉴욕 심장학회 점수로 정하는 데 동의했습니다. 이 점수들의 변화는 위약 대조 및 조정된 결과입니다. 이는 HCM과 일치하는 결과입니다. 규제상의 장애물은 환자의 기능성과 느낌을 개선하는 것입니다. 장기 결과 연구는 없습니다.

승인된 CMI들은 해당 약물과 관련된 장기 결과를 가지고 있지 않습니다. 부분적으로는 이 약물들이 시장에 나온 적 없는 검증되지 않은 약물이기 때문에 이중 평가 변수가 필요했습니다. KCCQ 점수만으로는 충분하지 않다는 우려가 있었고, 그래서 특히 미국 외 지역에서는 최대 산소 섭취량(peak VO2)의 신체 기능 이점을 위한 공동 주요 평가 변수가 설정되었습니다. 저희 임상시험 설계와 시장 진입 시점에, 저희는 매우 폭넓고 실용적인 접근을 시도했고, 기전에서 최초이자 유일하며, 어떤 약물이든 보완적으로 사용할 수 있도록 생각했습니다. 임상시험 설계는 이러한 기준들을 충분히 반영하고 있습니다. 저희는 가장 넓은 범위의 박출률을 포함하고 있습니다. 기저 약물도 CMI를 포함해 가장 폭넓게 포함했습니다.

최대 산소 섭취량이나 운동 테스트 같은 모든 신체 검사를 요구하지 않아 더 많은 센터가 더 빠르게 환자를 등록할 수 있었습니다. 이것이 바로 임상시험의 철학이었습니다. 그 결과, 다른 임상시험에 비해 비교적 적은 비용으로 빠르게 환자를 등록할 수 있었습니다. 이미 지적하셨듯이, 저희는 실제로 연구에 과잉 등록을 했습니다.

이갈 님, 위약 대비 4~5점 차이에 대해 언급하셨으니 덧붙이자면, 이 연구는 확실히 그 차이를 검증할 수 있도록 설계되었고, 과잉 등록은 검증력을 더욱 높였습니다. 성공에 대한 저희 기대치는 시장에서 이미 정해진 바 있습니다. 통계적으로 유의미한 위약 대비 3점 차이는 SOTA의 이익-위험 프로파일을 고려할 때 상업적으로 큰 성공이 될 것이며, 그 이상은 당연히 추가적인 이익입니다. 저희는 이것이 HCM 치료에 매우 중요한 역할을 할 가능성이 크다고 생각합니다.

이갈 님, 질문에 정말 잘 답변해 주고 계셔서 계속 말씀해 주시면 좋겠습니다. 하지만 이 임상시험은 두 그룹을 합쳐서 하나로 분석하도록 설계되었습니다. 즉, 500명 이상의 환자를 하나의 주요 그룹으로 보는 것입니다. 앞서 말씀드렸듯이, 임상시험은 기저의 폐쇄성 또는 비폐쇄성 여부에 따라 층화되어 있지만, 이갈 님이 이미 훌륭하게 지적하셨듯이 작용 기전은 근본적인 기전에 독립적일 것입니다. 현장에서는 폐쇄성 그룹이 비폐쇄성 그룹보다 이질성이 적을 것이라는 기대가 있지만, 이는 반드시 입증될지는 알 수 없습니다. 비폐쇄성 그룹은 아마도 여러 질환이 혼합된 형태일 가능성이 큽니다. 확실히, 사코메릭 돌연변이는 더 심각하고 비교적 순수한 형태의 질환일 것입니다.