렉시콘 파마슈티컬스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

2026년을 위한 One to Cities 바이오파마 백투스쿨 서밋입니다. 다음 회사인 렉시콘 파마슈티컬스를 소개하게 되어 매우 기쁩니다. 마이크 엑스턴 CEO가 함께했습니다. 환영합니다. 그리고 크레이그 그라노위츠 최고마케팅책임자(CMO)도 함께합니다. 그리고 스콧 코이안테 최고재무책임자(CFO)도 함께합니다. 여러분 모두 환영합니다. 진심으로 감사드립니다. 저는 이갈 노초모비츠이며, 오랫동안 이 회사를 담당해 왔습니다. 음, 코로나 이전부터였던 것 같습니다. 어쨌든, 마이크 씨, 아마도 나트륨 포도당 관련 현황에 대해 간단히 개요를 말씀해 주시겠습니까? 그리고 물론, 매우 중요한 3상 결과 발표가 곧 있을 예정입니다. 그리고 심장학에서 매우 중요한 분야입니다. 그럼 그 부분부터 시작해 주시겠습니까?

네, 네, 좋습니다. 감사합니다, 이갈. 그리고 소다에 대해 자세히 말씀드리기 전에, 지난 몇 년간 저희 회사가 어디에 와 있는지 간단히 설명드리겠습니다. 실제로 저희는 연구개발 프로그램을 추진하고 재무 유연성을 확보하는 데 집중했으며, 여러 파트너십을 완성하여 특히 소다 분야에서 매우 좋은 상태에 도달했다고 생각합니다. 하지만 전반적으로, 이제 저희는 소다를 활용한 비대성 심근병증(HCM)에서 매우 중요한 데이터 발표를 앞두고 있습니다. 저희는 내년 1분기에 데이터를 받을 것으로 예상하고 있습니다. 그리고 정말로, 그것이 회사의 북극성입니다. 그리고 저희가 모든 데이터를 임상시험에 반영해 나가면서, 동시에 이 매우 중요한 분야에서 저희가 가질 수 있는 상업적 기회에 대해 고민하기 시작합니다. 그리고 저희는 최근에 레이첼 마틴을 회사 내에서 최고 상업 책임자(Chief Commercial Officer)로 승진시켰습니다. 레이첼은 저희의 BDNL 및 파트너십 전략을 이끌어 왔으며, 노보 노디스크와의 파트너십을 주도한 인물입니다. 그리고 그녀가 그 자리에 있게 되어 정말 기쁩니다. 그녀는 사노피에서 인슐린 사업을 담당했으며, 바이오테크 분야에서도 근무한 경험이 있습니다. 저희는 현재 마케팅 책임자를 두고 있으며, 곧 시장 진입 담당자를 영입할 예정인데, 이들은 모두 HCM에서 출시 전 준비를 담당할 예정입니다. HCM은 저희에게 가장 중요한 상업적 기회이기 때문에, 매우 작지만 강력한 상업 팀을 구성할 계획입니다.

그 밖에도, 물론 저희는 곧 T1D 치료를 위한 소듐 글루코신 재신청을 할 예정입니다. 그 외에도, 저희는 DPNP에 대해 3상 준비가 완료된 Apiden 알약 프로그램을 보유하고 있습니다. 물론, 저희는 현재 1상 단계에 있는 비만 치료제 LX9851에 대해 노보 노디스크와 함께 진행 중인 프로그램도 보유하고 있습니다. 따라서 향후 6개월 동안 많은 일들이 있을 것이며, 내년 1분기 말에는 Sonata와 HCM의 데이터가 나와 있고, T1D에서 잠재적인 출시가 이루어지며, DPNP에서 3상 프로그램이 시작된 상황에 있을 수 있습니다. 그리고 노보 노디스크가 LX9851의 체중 관리 2상 프로그램을 시작하고 있습니다. 정말 중요한 시기입니다. 많은 일들이 일어나고 있지만, 저희는 HCM에 명확한 집중을 하고 있습니다.

네, 그럼 Sonata, 즉 해당 연구가 HCM으로 불리는 것부터 시작하겠습니다. 이제 주요 평가 지표는 KCCQ 측정이라고 불리는 것입니다. 아마도 크레이그 씨가 그게 정확히 무엇인지 간단히 설명해 주시면 사람들이 이해하는 데 도움이 될 것 같습니다. 그리고 제가 이해하기로는 약 4~5포인트의 개선을 기대하고 계신 것으로 알고 있습니다. 하지만 아시다시피, 이미 목표 인원을 초과하여 등록하셨습니다. 그렇다면 초과 등록된 상황을 성공 확률 측면에서 어떻게 생각해야 할지 간단히 설명해 주실 수 있을까요? 그리고 전반적으로, 초과 등록이 없더라도 그 목표를 달성하는 것에 대해 어떻게 생각하시는지요?

네, 감사합니다, 이갈. 중요한 질문을 해주셨습니다. 보건 당국이 지정한 주요 평가 변수는 느낌과 기능의 개선입니다. 저희는 이 분자들, 즉 소듐 글루코신과 심부전에 대해 오랜 역사를 가지고 있습니다. 심부전 증상 개선뿐만 아니라 심장 사망률 개선과 심부전 사건 감소 효과도 입증되었으며, 미국 외 지역에서는 저희 파트너사가 이 약물을 뇌졸중과 심근경색 감소 용도로도 승인받았습니다. FDA와 저희는 연구 시작 전에 주요 평가 변수가 이 KCCQ 점수로 정해지는 것에 동의했습니다. 그리고 2차 평가 변수는 뉴욕 심장학회 점수이며, 이 점수들은 위약 대조군과 비교하여 조정된 변화를 측정합니다. 이는 비후성 심근병증(HCM)과도 일치합니다. 규제상의 과제는 환자의 기능성과 느낌을 개선하는 것입니다. 장기 결과에 대한 연구는 없습니다. 승인된 CMI들은 해당 약물과 관련된 장기 결과가 없습니다. 부분적으로, 이들은 시장에 한 번도 출시된 적이 없는 검증되지 않은 약물이기 때문에 이중 평가 지표가 필요했습니다. 그리고 저는 KCCQ 점수만으로는 충분하지 않을 것이라는 우려가 있었다고 생각합니다. 그래서 특히 미국 외 지역에서는 공동 주요 평가 지표를 두고 있습니다.

최대 산소 섭취량(peak VO2)의 신체 기능 개선을 위해서입니다. 저희 임상시험 설계에서는, 그리고 시장에 진출할 때도, 매우 폭넓고 실용적인 접근 방식을 취하려고 노력했으며, 어떤 약물이든 상관없이 기전에서 최초이자 유일하며 사용 면에서는 보완적이라는 점을 진지하게 고려했습니다. 그리고 임상시험 설계는 이러한 기준들을 실제로 반영하고 있습니다. 저희는 가장 넓은 범위의 박출률을 포함하고 있습니다. 저희 임상시험에는 CMI를 포함한 가장 폭넓은 기저 약물 범위가 포함되어 있습니다. 그리고 최대 산소 섭취량(peak VO2)이나 운동 검사와 같은 모든 신체 검사를 요구하지 않음으로써 더 많은 센터가 더 빠르게 환자를 등록할 수 있었습니다. 그래서 그것이 바로 임상시험의 기본 철학이었습니다. 그리고 그 결과로 저희는 다른 일부 임상시험에 비해 비교적 적은 비용으로 임상시험을 빠르게 등록할 수 있었다고 생각합니다. 그리고 이미 지적하셨듯이, 저희는 실제로 연구 대상자를 초과 등록했습니다.

그리고 거기에 덧붙이자면, Yigal, 당신이 위약 대비 4~5포인트 델타를 언급하셨기 때문입니다. 그리고 이 연구는 확실히 그에 맞게 통계적 검정력을 갖추었으며, 초과 등록은 당연히 그 검정력을 향상시킵니다. 하지만 저희가 성공에 대해 기대하는 바는 실제로 시장에 의해 결정되고 있습니다. 따라서 위약 대비 조정 델타가 3포인트로 통계적으로 유의미합니다. 저희는 소다의 이익과 위험 프로필을 고려할 때, 상업적으로 큰 성공을 거둘 것이라고 생각합니다. 그리고 그 이상은 분명히 저희에게 추가적인 상승 요인이 될 것입니다. 그래서 저희는 이것이 HCM 치료에 있어 매우 중요한 무기 중 하나가 될 수 있는 훌륭한 기회라고 생각합니다. 좋습니다, 그럼 구성 요소들에 대해 좀 더 자세히 살펴보겠습니다. 그래서 폐쇄성 그룹과 비폐쇄성 그룹 모두를 등록하고 계신 것이죠. 지금까지 여러 차례 말씀하신 논점은, 이 기전이 특정 기계적 작용기전(MOA)이라기보다는 심장 에너지 대사 전반에 작용한다는 점이며, 그래서 한 하위 그룹에서만 이익이 나타나는 것이 아니라는 것입니다. 그래서 제가 직접적으로 질문에 답변하지는 않겠지만, 비폐쇄성 그룹과 폐쇄성 그룹을 어떻게 생각해야 하는지에 대해 좀 더 자세히 설명해 주시고, 또한 데이터를 제시할 때 우리가 어떻게 확인할 수 있을지 말씀해 주시면 좋겠습니다.

그룹별 결과를 볼 수 있나요? 모든 결과를 함께 볼 수 있나요? 그 부분에 대해 저희가 이해할 수 있도록 설명해 주시겠습니까?

이갈 님, 질문에 정말 잘 답변해 주시고 계십니다. 계속 말씀해 주시길 원했습니다. 하지만 이 임상시험은 결합된 그룹 전체를 하나로 분석하도록 설계되었습니다. 그래서 500명 이상의 모든 환자를 하나의 주요 그룹으로 간주합니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 이 임상시험은 기저 폐쇄성 여부에 따라 층화되어 있습니다. 하지만 이미 훌륭하게 지적하셨듯이, 이 메커니즘은 근본적인 기전과는 독립적으로 작용할 것입니다. 이 분야에서는 폐쇄성 그룹이 비폐쇄성 그룹보다 이질성이 적을 것이라는 기대가 있는데, 이는 실제로 입증될 수도 있고 아닐 수도 있다고 생각합니다. 비폐쇄성 그룹은 아마도 여러 질환이 혼합된 형태인 것으로 보이며, 확실히 사코메릭 돌연변이는 더 심각하고 상대적으로 더 순수한 형태의 질환일 것입니다. 근본적인 유전적 돌연변이가 주로 근육 세포의 에너지 분자, 에너지 단백질에서 확인되는 경우가 더 많을 수 있습니다. 하지만 그것들에만 독특하게 의존하는 것은 아닙니다. 특히 비폐쇄성 그룹에서 CMIs가 상대적으로 그리 효과적이지 못했던 이유 중 하나는 질환 자체가 더 이질적이기 때문이라고 생각하며, 소다의 장점 중 하나는 다양한 기전이라는 점이라고 믿습니다.

따라서 SGLT1을 통해 심장 세포 자체에 여러 가지 이점을 얻을 수 있으며, 이미 지적하신 것처럼 칼슘 축적, 나트륨 축적, 염증 지표, 에너지 대사 측면에서도 효과를 기대할 수 있습니다. 소다는 심장에 SGLT2 수용체가 없고 SGLT1 수용체만 있기 때문에, 소다에 대해서만 입증된 광범위한 작용들이 있습니다. 하지만 심장신장 기능 개선에 있어 SGLT2 억제의 모든 이점도 함께 얻고 있다는 점을 기억해 주십시오. 저희는 증상이 있는 환자만을 등록하고 있습니다. 따라서 모두 울혈의 요소를 가지고 있습니다. 그리고 SGLT2 억제제는 울혈을 줄이는 데 매우 효과적입니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 저희는 메커니즘 면에서 최초이자 유일하며 사용 면에서는 상호 보완적이라는 점이 중요하다고 생각합니다. 마이크가 제시한 프로필이 입증된다면, 저희는 치료제 사용 범주에서 매우 높은 위치에 있을 것으로 보지만, 동시에 이번 임상시험에는 CMI 환자도 등록했기 때문에 반드시 독점적이지는 않을 것입니다.

인구 집단의 상대적인 분포에 대해 말씀해 주실 수 있나요? 즉, HCM 환자와 비-HCM 환자의 비율, 그리고 CMI를 사용하는 환자의 비율에 대해 아직 말씀하실 수 없나요? 아니면 일반적인 가이드라인과 시장 상황을 바탕으로 예상되는 비율에 대해 설명해 주실 수 있나요?

다시 말씀드리자면, 저희는 임상시험을 실용적으로 설계했으며, 이는 운영위원회의 강력한 권고에 따른 것입니다. 저희는 어느 한 쪽에 대해 엄격한 수치를 제한하지 않았습니다. 저희는 폐쇄성 환자보다 비폐쇄성 환자를 더 많이 등록한 것으로 생각합니다. 저희는 이에 대해 공개적으로 말씀드린 바 있습니다. 아직 모든 기초 인구통계 데이터를 정리하지 못해 수치를 제공하지 않았습니다. 그리고 저희는 그 데이터를 아마도 2027년 초에 있을 의료 학회에서 발표할 예정입니다. 하지만 저희는 수요가 있는 곳으로 갔다고 생각합니다. 그래서 현재 센터들이 위치한 곳은 비폐색성 질환 환자가 더 많고 임상 시험에 참여할 수 있는 환자 수요가 더 크다고 생각합니다. 그래서 다시 말씀드리면, 저희는 매우 엄격한 임상 시험보다는 실제 임상 현장에서 대부분의 사람들이 더 자주 접하는 상황을 모델링하려고 했습니다.

두 번째 질문인 CMI에 관해서는, 저희가 정확한 숫자를 공개하지는 않았습니다. 정확한 숫자는 아직 알 수 없지만, 비교적 적은 편입니다. 하지만 그 데이터와 질문, 그리고 이해를 통해 얻을 수 있을 만큼 충분히 의미 있는 수준입니다. 그래서 저희는 코호트를 보유하고 있으며, 실제로 이 임상시험이 CMI와 소다를 모두 투여받는 환자 코호트를 가진 유일한 시험이 될 것입니다. 그래서 이 두 가지가 어떻게 함께 작용하는지 보는 것은 정말 흥미로운 데이터가 될 것입니다. 하지만 그 점에서 얻을 수 있는 또 다른 중요한 교훈은 CMI를 투여받는 환자들도 여전히 증상이 나타날 가능성이 있다는 점으로, 이는 이갈 님이 처음에 말씀하신 근본적인 질환이 실제로는 질환의 에너지 대사와 이완기 기능 장애가 되며, 폐색을 개선하더라도 이 환자들은 여전히 증상을 보인다는 점을 강조하는 것입니다. 따라서 여기에는 단순한 폐색 이상의 훨씬 더 복잡한 요인이 작용하고 있습니다. 그리고 이 데이터에서 그것을 확인할 수 있을 것입니다.

네, 제 생각에는 마이크의 지적처럼 사람들이 이 질환을 인식하는 방식의 인위적인 측면은 진행된 임상시험 설계의 반영이라고 할 수 있습니다. 폐색을 생각해보면, 그것은 연속적인 과정입니다. 그리고 저는 이런 믿음이 있다고 생각합니다. 다시 말해, 폐색성 임상시험과 비폐색성 임상시험을 각각 별개의 것으로 진행하는 것은 전적으로 이해할 수 있는 일이지만, 환자를 생각해보면 폐색 여부와 관련된 많은 문제는 그 사람이 발살바법을 얼마나 노력했느냐에 달려 있습니다. 즉, 매우 정성적인 요소들이 많이 있습니다. 저희는 인구집단에서 Hefref와 Hefpef를 함께 연구할 때 유사한 문제에 직면했습니다. 즉, 이번 경우처럼 유출로 폐색의 전체 연속체를 연구하고 인위적인 경계선이 아닌 연속체 전반에 걸친 결과를 살펴볼 수 있다면, 이 적응증에서 소다 글리포신의 효과에 대해 의료진과 투자자 모두에게 훨씬 더 유익한 정보를 제공할 수 있을 것이라고 생각합니다.