버텍스 파마슈티컬 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

물론입니다. 우선 모두 좋은 아침입니다. 그리고 오전 7시에 여기까지 와주신 용감한 분들, 만나 뵙게 되어 정말 반갑습니다. 저희는 하나의 여정을 걸어오고 있습니다. 회사를 다각화하고 성장을 이어가기 위한 여정이 시작된 지 이제 10년이 넘었습니다. 다만 CF에 대해서는 잠깐 꼭 말씀드리고 싶습니다. CF는 저희에게 그동안도 중요했고 지금도 중요합니다. 이제 ALYFTREK을 전 세계로 출시하고 투여 연령대를 더 낮은 연령군까지 확대해 나가면서 CF에서의 추가 성장을 보고 있습니다. 또한 아직 치료제가 없는 환자 5%가 남아 있습니다. CF라는 기반 사업 축은 계속해서 견고하게 유지되고 있습니다. CF 외 영역에서는 지난 3년 동안 CASGEVY를 전 세계 더 많은 환자에게 제공해 왔고, 여러분도 아시다시피 CASGEVY는 환자 치료 여정이 매우 중요한 치료입니다.

그리고 이제는 치료를 시작하는 환자들, 첫 세포 채집을 하는 환자들, 그리고 주입을 받는 환자들을 실제로 확인할 수 있는 단계에 와 있습니다. 저희는 성장에 대한 가시성이 확보되어 있고, 전망이 매우 좋습니다. 그리고 저는 CASGEVY가 앞으로 수십억 달러 규모의 자산으로 성장할 것이라는 믿음을 계속 갖고 있습니다. 지난 1년 정도 동안 저희는 급성 통증 분야에서 JOURNAVX를 출시해 왔습니다. 이는 20여 년 만에 나온 최초의 비(非)오피오이드 치료제이며, 그쪽에서 나타나는 성장 흐름이 저는 매우 마음에 듭니다. 그리고 저희는 네 번째 축으로 신장(신장질환) 의학을 가져갈 것이라고 말씀드렸었습니다. 맞습니다만, 실제로는 그 자리가 희귀 내분비 분야와 Crinetics와 서로 위치를 바꾸게 될 것 같습니다. 현재 저희의 네 번째 축은 PALSONIFY를 보유한 Crinetics인데, PALSONIFY는 미국에서 승인된 치료제입니다. 유럽에서도 승인되어 있고, 미국에서는 출시를 완료했습니다. 이는 말단비대증 치료제입니다.

그리고 물론 신장 분야 축도 있습니다. IgAN에서 개발 중인 저희 첫 번째 신장 치료제인 povetacicept의 PDUFA 날짜는 11월 30일이며, 이 부분은 조금 더 자세히 말씀드리게 될 것 같습니다. 그 외에도 더 많은 내용이 있습니다. 전체적으로 보면 3상 프로그램이 대략 6개 정도 있고, 2상은 그보다 더 많습니다. 또한 연구실 단계에서 임상으로 넘어오고 있는 결과들도 저는 긍정적으로 보고 있습니다. 그래서 CF 안팎으로 진행 중인 일이 정말 많습니다.

네. 먼저 IgA 신병증을 기준으로 말씀드리면, 전체 환자 수는 미국과 유럽을 합쳐 대략 30만 명 정도로 보실 수 있고, 그중 미국 내가 약 15만 명 정도입니다. 여기에 아시아에서 약 100만 명 정도를 더할 수 있는데, 저희는 중국 및 인접 국가들에서는 자이 랩(Zai Lab)과 함께, 일본 및 몇몇 다른 국가에서는 오노제약(Ono Pharmaceutical)과 함께 진출하고 있습니다. 그래서 이 질환은 희귀질환이긴 하지만, ‘흔한 희귀질환’ 중 하나라고 할 수 있습니다. 시장 출시 측면에서 보면, APRIL 또는 APRIL/BAFF 범주에서 약 1년 정도의 비슷한 시기에 3개의 치료제가 모두 출시되는, 꽤 흥미로운 영역이기도 합니다. 저는 IgA 신병증을 생각할 때, 마침 제가 신장내과 전문의이기도 한데, 이 질환은 병인(원인) 측면에서 매우 잘 이해되어 있는 질환이라고 봅니다. 이는 B세포 매개 질환입니다.

자가항체 생성으로 인해 발생하는 질환이기도 합니다. 이런 관점에서 보면, APRIL과 BAFF를 둘 다 타깃하는 약물이 가장 합리적인데, 이 두 사이토카인이 B세포의 발달과 성숙에 가장 큰 역할을 하기 때문입니다. 안전성 프로파일에서 어떤 우려가 확인되지 않는 한, APRIL만 또는 BAFF만을 타깃하는 것은 제게는 그다지 합리적으로 보이지 않습니다. 저희는 이제 그 프로파일을 확보했습니다. 저희는 꽤 상세한 보도자료도 배포했습니다. 안전성 프로파일은 매우 좋아 보이고, 유효성도 그렇습니다. 다만 이는 수치 기반이며 시험 간 비교(cross-trial comparisons)입니다. 이 부분은 과도하게 단정하지 말고 참고 수준으로 봐주셔야 합니다. 수치상 반응을 보면, povetacicept는 단백뇨, 혈뇨, Gd-IgA1 수치 측면에서 가장 좋은 수치상 반응을 보였고, 이는 중요합니다.

하지만 아마도 가장 중요한 점, 그리고 여러분께는 의외일 수 있는 부분은 환자 친화적인 투여 방식 측면에서도 가장 낫다는 점입니다. 이 약은 바이오의약품입니다. 환자는 평생 이 약을 투여하게 될 텐데, 한 달에 한 번 오토인젝터로 소용량( povetacicept는 0.46mL)을 투여할 수 있다는 점은 매우 유리한 제형이며, 이것이 실제로 가장 큰 차별화 요소 중 하나가 될 것이라고 생각합니다. 또한 환자분들이 치료 여정을 이어가실 수 있도록 저희가 지원할 수 있는 역량도 중요할 것이라고 생각합니다. 낭포성 섬유증에서 동일한 방식으로 지원하면서 저희가 정말 많은 것을 배웠습니다. 그 점이 중요할 것이라고 봅니다.

마지막으로 강조하고 싶은 것은, 저희는 업계에서 가장 큰 규모의 영업 조직을 구축했다는 점인데, 이는 환자분들이 계신 곳에서 환자분들을 지원하기 위한 것입니다. 물론 우수센터나 대형 클리닉도 분명히 있지만, 지역사회 진료 환경에도 소수의 환자들이 계시고, 저희는 모든 환자분들을 지원할 수 있기를 원합니다.

네. 이 분야는 빠르게 변화해 왔습니다. 10년 전, 15년 전만 해도 FDA는 단백뇨를 신속승인 평가변수로 사용하는 것에 아직 확신을 갖지 못했었습니다. 신장(신장학) 커뮤니티가 학계 센터, 업계와 함께 FDA와 협력하면서 단백뇨를 그 평가변수로 만들기 위해 노력해 왔습니다. 이제는 IgA 신병증(IgAN)에서 단백뇨가 신속승인 평가변수로 일상적으로 받아들여지는 단계에 와 있습니다. 테런스, 말씀의 요지는, 좋습니다, 그럼 GFR은 지금 어디까지 와 있느냐는 부분이죠? GFR에 대해서는 FDA가 시사해 왔고, 봄철 신장 관련 학회에서도 2년 GFR이 아니라 1년 GFR을 평가변수로 하는 것에 대해 거의 수용할 쪽으로 가겠다고 말한 것이나 다름없었습니다. 이는 FDA와의 그 회의들 이전에는 2년 GFR이 기준이었던 것과 대비됩니다. 저희가 있는 지점은, 포베타시셉트를 전 세계적으로 출시하고 싶다는 것입니다. 그게 저희의 포부입니다. 그리고 그렇게 할 것입니다.