PTC 테라퓨틱스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

네, 물론입니다. 현재 회사의 위치에 대해 매우 기대하고 있습니다. 우리는 정확히 우리가 있어야 할 자리에 있습니다. 지난 몇 년간 계획한 대로 회사를 다양화되고 가치 있는 희귀질환 전문 기업으로 변모시키고자 했습니다. 업스타자(Upstaza) 출시가 이제 1년 차에 접어들었고, 매우 좋은 출발을 보이고 있습니다. 우리는 20억 달러 이상의 매출 잠재력에 도달하기 위해 필요한 궤도에 정확히 올라와 있다고 믿고 있습니다. 올해는 중요한 현금 흐름 손익분기점에 도달할 수 있을 것으로 보고 있으며, 이는 향후 수익성 확보를 위한 기반이 될 것입니다. 우리는 20억 달러 이상의 현금을 보유하고 있습니다.

R&D 포트폴리오도 매우 잘 진행되고 있으며, 보토플람 HD 프로그램, 프리드라이히 운동실조증 프로그램, 최근 인수한 파브리 유전자 치료 프로그램, 그리고 스플라이싱 및 염증 플랫폼에서 큰 진전을 이루고 있습니다. 현재 매출, 미래 매출 성장, 그리고 매우 탄탄한 재무 상태 측면에서 강력한 위치에 있다고 믿으며, 이는 현재 자산을 활용하는 활동뿐 아니라 단기 및 중기 매출 성장을 가져올 수 있는 사업 개발 기회를 모색할 수 있는 엄청난 선택권을 제공합니다.

네, 전반적으로 지금까지의 성과에 대해 매우 기대하고 있다고 말씀드리고 싶습니다. 현재 전 세계적으로 출시한 지 약 1년이 되었습니다. 우선, 글로벌 출시라는 점과 미국, 유럽, 일본에서 약 6개월 이내에 출시할 수 있었다는 점이 상당히 주목할 만합니다. 가장 중요한 것은 환자 경험 측면에서 매우 긍정적인 피드백을 받고 있다는 점입니다. SUFIANCE에 대해 많이 이야기할 때, 이것이 매우 독특한 기회라고 말씀드렸습니다. 이 약은 이중 작용 기전을 가진 약물입니다. 경구용이며 내약성이 좋고, PKU 환자 전체 스펙트럼에 중요한 잠재적 이점을 제공할 수 있습니다.

기존에 승인된 치료제가 있었지만, 미국 내 17,000명, 그리고 우리가 상업화할 수 있다고 생각하는 글로벌 시장 내 58,000명 환자 대다수에게 여전히 상당한 미충족 수요가 남아 있었습니다. 지금까지 본 결과는 다시 한 번 긍정적이었습니다. 첫째, 많은 환자들이 클리닉에 재방문하고 있습니다. 1년 전 이 대화를 나눌 때, 모두가 ‘출시는 KUVAN을 복용 중인 환자들부터 시작해서 이들이 전환될 것이고, 초기 출시의 대부분을 차지할 것이다’라고 말했지만, 실제로는 그렇지 않았습니다. 사실 우리는 그 반대를 보았습니다. 치료를 받지 않는 아이들과 성인들을 치료에 참여시키려는 관심이 있었습니다.

클리닉과 멀리 떨어져 있던 치료 경험이 없는 성인들도 있었는데, 많은 사람들이 이들이 약물 치료를 받기 어려울 것이라고 생각했습니다. 저희도 이것이 출시 후반부의 목표가 될 것이라고 믿었습니다. 하지만 이들은 현재 약물을 복용하는 환자의 약 25~30%를 차지하고 있습니다. 이것은 정말 매우 좋은 결과입니다. 치료를 시도했다가 실패한 환자들도 다시 돌아오고 있습니다. 우리는 페닐알라닌 수치 감소라는 자체로 중요한 이점뿐만 아니라, 식단을 자유롭게 조절하고 이전에는 즐기지 못했던 음식을 즐길 수 있게 되었다는 훌륭한 사례와 보고들을 듣고 있습니다. 일부 환자들은 완전히 식단을 자유롭게 할 수 있게 되었습니다.

이는 BH4 반응성 돌연변이를 가진 환자뿐만 아니라 고전적이고 더 심각한 환자들도 포함됩니다. 요약하자면, 올해 우리는 미국 내 모든 우수센터뿐만 아니라 모든 주요 시장 부문에 접근할 수 있었습니다. 치료 경험이 없는 환자, 치료를 시도했으나 실패한 환자, 기존 치료에서 전환한 환자, BH4 비반응성 돌연변이 환자, 고전적 PKU 환자 모두 포함됩니다. 희귀질환 출시 초기 단계에서 이처럼 폭넓은 접근은 매우 인상적이라고 생각합니다. 현재 미국에서 2,000건 이상의 처방 환자 시작 양식을 확보했다고 말씀드린 바 있습니다. 이는 약 15,000명 정도가 남아있는 셈입니다.

아직 갈 길이 멀다고 생각하며, 모든 부문에서 입지를 확립했다는 것은 이제 새로운 부문을 창출하기보다는 각 부문을 더욱 깊이 파고들어야 한다는 의미입니다. 이것이 우리가 이 기회에 대해 매우 낙관적인 이유입니다.

네, 우수센터가 약 103곳 있으며, 센터마다 다를 수 있습니다. 대체로 출시 초기에는 처방의들이 치료를 받지 않은 환자에게 먼저 치료를 시도하는 것을 선호했습니다. 즉, KUVAN(브랜드 또는 제네릭)을 복용하는 환자 그룹이 있지만, 데이터는 이들 모두가 SUFIANCE에서 더 좋은 결과를 보일 것임을 보여주지만, 당장은 그대로 두자는 것이었습니다. 치료받지 않은 환자부터 시작하자는 것이죠. 이것은 어느 정도 타당한 접근입니다. 이제 처방의들이 환자를 전환하는 작업을 점점 더 많이 하고 있다는 것을 보고 듣고 있습니다.

2분기 실적 발표 때 이 동향에 대해 언급했는데, 보험사 정책이 매우 유리하고 유연하지만, 더 저렴한 약에서 더 비싼 약으로 전환할 때는 승인 과정이 조금 더 복잡해져 시간이 더 걸린다는 점을 말씀드렸습니다. 첫 처방 요청부터 최종 처방까지의 과정이 시간이 걸린다는 것을 아실 겁니다. 우리가 매우 기대하는 이유는, 현재 미국에 KUVAN(브랜드 또는 제네릭)을 복용하는 환자가 약 2,500명 정도 남아있고,

100% 모두가 전환될 것이라고는 말씀드리지 않지만, 많은 처방 의사들이 시간이 지나면서 대다수가 전환될 것으로 예상한다고 말했습니다. 약간의 시간이 걸리겠지만, 잘 견디는 하루 한 번 복용 치료제에서 더 큰 혜택을 제공하는 다른 치료제로 전환이 이루어질 때를 우리는 알고 있습니다. 이는 환자와 처방 의사 모두가 전환을 강력히 원한다는 점에서 강한 동기 부여로 읽힙니다. 두 번째는 복약 순응도입니다. 이미 하루 한 번 복용하는 경구 약물에 대해 복약 순응도를 입증했으니, 이제는 더 큰 혜택을 제공하는 또 다른 하루 한 번 복용 경구 약물로 전환하는 것입니다.