X4 파마슈티컬 Investor Day 2026

레미, 감사합니다. 오늘 아침 함께해 주신 여러분께도 감사드립니다. 오늘 훌륭한 연사들을 모셨으며, 원발성 만성 호중구감소증 치료에 관한 전문 지식을 나누기 위해 참석해 주신 주요 전문가 여러분께 감사드립니다. 오늘 저와 함께한 존 볼포네는 당사의 사장 겸 최고운영책임자입니다. 존은 종양학 및 희귀질환 분야에서 20년 넘게 의약품 개발을 이끌어 왔습니다. 가장 최근에는 CTI 바이오파마의 수석부사장 겸 비서실장으로 재직했으며, 그에 앞서 브리스톨 마이어스 스퀴브와 자이모제네틱스에서 사업개발 업무를 담당했습니다. 오늘은 당사의 최고재무책임자인 데이비드 커스크도 함께하고 있습니다. 데이비드는 전략 재무 및 운영 분야에서 20년의 경력을 쌓았으며, 가장 최근에는 스트라투스 테라퓨틱스의 최고재무책임자로 재직했습니다. 그에 앞서 데이비드는 CTI 바이오파마의 수석부사장 겸 최고재무책임자로 재직하며 소비의 인수 과정에서 핵심적인 역할을 했습니다.

당사의 시장 전략 및 개발 담당 수석부사장인 마이클 마르첼로를 소개하게 되어 기쁩니다. 마이클은 바이오제약 업계에서 상업 부문 의학 분야 경력을 30년 가까이 쌓았으며, CTI 바이오파마, 암젠, 오닉스, 릴리, 시애틀 제네틱스 등에서 혈액학, 종양학 및 희귀질환 분야의 상업 출시를 12건 이상 이끌었습니다. 가장 최근에는 오토러스에서 글로벌 상업 전략 책임자 겸 시장 담당 부사장으로 재직하며 회사의 첫 세포치료제 출시를 주도하는 데 기여했습니다. 오늘 필라델피아 아동병원(CHOP)의 소아 혈액학자이자 의사과학자인 줄리아 워런 박사도 함께하게 되어 영광입니다. 워런 박사는 펜실베이니아대학교 페렐만 의과대학 소아과 조교수이기도 합니다. 워런 박사는 CHOP의 종합 골수부전센터와 암 소인 클리닉 프로그램에서 환자를 진료하며, 만성 호중구감소증 환자에 특히 관심을 두고 있습니다.

마지막으로 런던 킹스 칼리지 병원의 자문 혈액학자인 슈레이안스 간디 박사를 환영합니다. 간디 박사는 골수성 질환 분야에 주력하고 있습니다. 그는 골수부전, 혈구감소성 질환 및 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 주된 관심을 두고 골수성 질환 분야를 진료하며, 세포치료와 조혈모세포 이식도 다루고 있습니다. 워런 박사와 간디 박사는 X4의 자문위원이며, 오늘 말씀하시는 내용은 두 분의 개인적인 견해임을 알려드립니다. 발표자 약력은 화면 오른쪽이나 오른쪽 상단의 버튼을 통해 확인하실 수 있습니다. 먼저 오늘의 의제를 말씀드리겠습니다. 제가 모두발언을 마친 뒤 존 볼포네가 마보릭사포르 임상 프로그램을 발표하겠습니다. 존은 4WARD 임상시험의 진행 상황을 업데이트하고, 마보릭사포르 투여 중 G-CSF 용량 조정을 평가하는 4STEPS 임상시험을 처음으로 소개할 예정입니다.

그다음에는 마이클 마르첼로가 원발성 만성 호중구감소증의 시장 기회를 다루겠습니다. 마이클은 오늘 만성 호중구감소증 치료제 마보릭사포르의 시장 기회를 확인한 시장조사 결과를 발표할 예정입니다. 마이클의 발표 후에는 제가 진행하는 대담을 이어가겠습니다. 슈레이안스 박사와 간디 박사, 그리고 간디 박사와 워런 박사와 함께한 뒤 질의응답 시간을 갖고 여러분의 질문을 받겠습니다. 그럼 이제 존에게 마보릭사포르 임상 개발 프로그램에 대한 설명을 부탁드리겠습니다. 존? 죄송합니다. 네, 말씀하신 대로입니다. 괜찮습니다. 회사의 목표는 마보릭사포르를 통해 CXCR4 길항 작용의 잠재력을 실현하는 것입니다. 이를 위해 회사는 여러분도 아시다시피 2025년과 2026년에 상당히 큰 규모의 기업 변혁을 추진해야 했습니다.

이제 원발성 만성 호중구감소증 환자를 대상으로 하는 중추적 3상 4WARD 시험을 완료하는 데 집중할 수 있게 됐습니다. 2026년 4분기 말까지 환자 등록을 모두 마치고, 2028년 1분기에 1차 평가변수에 대한 주요 결과를 발표할 예정입니다. 시험이 성공적으로 진행된다면 미국에서 2028년 말이나 2029년에 FDA 승인을 받을 수 있습니다. 올해는 앞서 말씀드린 2상 4STEPS 프로그램도 진행해 왔습니다. 이 시험은 마보릭사포르 투여를 시작한 만성 호중구감소증 환자에서 G-CSF 용량을 안전하게 줄일 수 있는지 확인하기 위한 것입니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 마보릭사포르는 호중구감소증을 완화하도록 개발된 경구용 약물입니다. 이 약물의 표적은 CXCR4로, 체내에서 백혈구가 이동하는 과정을 조절합니다.

마보릭사포르와 같은 약물로 CXCR4를 길항하면 백혈구가 골수에서 혈액으로 이동하게 됩니다. 그 결과 마보릭사포르는 혈중 호중구와 림프구 수치를 높입니다. 저희는 이러한 효과가 만성 호중구감소증 환자의 감염에 영향을 미칠 것으로 보고 있으며, 이를 3상 4WARD 시험에서 검증하고 있습니다. 다음 슬라이드입니다. 임상 프로그램을 발표하실 존 볼포네를 소개하겠습니다.

감사합니다, 애덤. 먼저 원발성 만성 호중구감소증, 즉 PCN 환자를 대상으로 하는 중추적 3상 4WARD 시험을 개괄한 뒤, 마보릭사포르 치료를 시작한 환자에서 G-CSF 용량을 안전하게 줄일 수 있는지 평가하기 위해 설계된 2상 시험인 4STEPS를 소개하겠습니다. 4WARD는 전 세계에서 진행되는 이중맹검, 위약 대조 시험으로, 목표 환자 등록 수는 126명입니다. 잠재적인 치료 효과를 명확하게 측정할 수 있는 환자들이 등록되도록 포함 기준을 설계했습니다. 참여자는 선천성, 자가면역성 또는 특발성 만성 호중구감소증 진단을 받았거나 절대호중구수, 즉 ANC가 마이크로리터당 1,000개 미만이어야 합니다. 이는 중등도 또는 중증 질환으로 정의됩니다. 또한 참여자는 이전 12개월 동안 치료적 개입이 필요한 감염을 두 차례 이상 경험해야 합니다. 이들은 중증 재발성 감염을 겪고 있으며 질환 관리를 위한 더 나은 치료법이 필요한 환자들입니다.

환자들은 1대1로 무작위 배정되어 마보릭사포르 또는 위약을 투여받으며, 두 경우 모두 G-CSF를 병용하거나 병용하지 않습니다. 절대호중구수(ANC)는 기저 시점과 1개월, 2개월, 3개월, 6개월, 9개월 및 12개월에 평가합니다. 이 임상시험의 일차 평가변수는 두 가지입니다. 절대호중구수(ANC)가 마이크로리터당 500개 세포를 초과하는 것으로 정의되는 ANC 반응과 연환산 감염률입니다. 126명의 환자를 대상으로 하는 이 연구는 치료의향군에서 해당 평가변수에 대해 각각 93%와 89%의 검정력을 갖도록 설계되었습니다. 이차 평가변수에는 감염의 중증도, 항생제 사용, 피로, 삶의 질 및 안전성이 포함됩니다. 올해 4분기에 등록을 완료할 것으로 예상하며, 주요 결과는 2028년 1분기 말까지 발표될 것으로 예상합니다. 이제 2026년 9월 기준 눈가림 상태의 통합 데이터에 근거한 4WARD 임상시험의 환자 기저 특성을 말씀드리겠습니다.

환자 등록은 중등도 질환군과 중증 질환군에 고르게 분포되어 있으며, 임상시험 참여자의 연령 중앙값은 36세이고 70%가 여성입니다. 기저 시점의 ANC 중앙값은 마이크로리터당 483개 세포로, 임상시험 등록 기준인 1,000개보다 훨씬 낮습니다. 참여자의 68%는 기저 시점에 감염을 3회 이상 경험했습니다. 4WARD의 등록 기준은 이전 12개월 동안 감염을 최소 2회 경험한 것이므로, 감염 부담이 상당한 환자군입니다. 참여자의 37%는 G-CSF를 병용하고 있습니다. 다시 말씀드리면, 마보릭사포르를 단독요법으로, 그리고 G-CSF와의 병용요법으로 평가하고 있습니다. 중요한 점은 현재까지 새로운 안전성 신호가 관찰되지 않았다는 것입니다. 이러한 기저 특성을 종합해 볼 때, 4WARD에 적절한 환자들이 등록되고 있으며 경구 치료 옵션의 혜택을 가장 크게 볼 것으로 생각되는 환자들이 참여하고 있다는 확신을 갖게 됩니다.

오늘은 4WARD를 보완하도록 설계된 4STEPS 임상시험 계획을 소개해 드리고자 합니다. 4WARD에서는 G-CSF를 투여받으며 연구에 참여한 환자가 연구 기간 내내 동일한 용량의 G-CSF를 계속 투여받으므로, 마보릭사포르의 임상적 유익성을 명확히 측정할 수 있습니다. 그러나 실제 사용에서는 마보릭사포르 투여를 시작한 뒤 환자와 의사가 잦은 주사 투여의 부담과 뼈 통증 및 피로와 같은 부작용을 이유로 G-CSF 사용량을 줄이고자 할 것으로 예상합니다. 4STEPS는 마보릭사포르 투여를 시작한 후 안정적인 호중구 수치를 유지하면서 G-CSF 용량을 안전하게 줄일 수 있는지 평가하도록 설계되었습니다. 4STEPS는 단일군, 공개, 다기관 2상 임상시험입니다. 후천성 원발성 자가면역성 또는 특발성 만성 호중구감소증 환자 약 25명을 등록할 계획입니다.

환자는 연구 참여 시점에 안정적인 G-CSF 치료를 받고 있어야 하며, 기저 ANC가 마이크로리터당 1,000개 이상이어야 합니다. 따라서 4WARD와는 다른 환자군입니다. 이 연구는 미국과 영국의 약 25개 기관에서 진행됩니다. 일차 안전성 평가변수는 마보릭사포르의 안전성과 내약성입니다. 일차 유효성 평가변수는 세 가지이며, 모두 6개월 시점에 측정합니다. G-CSF 투여를 완전히 중단한 환자의 비율, 일일 평균 G-CSF 용량의 감소율, 그리고 G-CSF 용량을 75% 이상 줄인 환자의 비율입니다. 연구 설계는 다음과 같습니다. 환자들은 G-CSF 단독 투여 상태로 4주간 관찰 기간을 시작합니다. 그다음 마보릭사포르를 추가해 8주간 도입 기간을 거치며, 이 기간 동안 약효가 충분히 나타나도록 합니다. 이후 16~20주 동안 단계적으로 G-CSF 용량을 줄입니다.