앨나일램 파마슈티컬스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다. 아주 좋습니다.

네, 감사합니다. 먼저 출시 상황을 어떻게 보고 있는지, 되돌아봤을 때 무엇이 보이는지, 그리고 그것이 앞으로 무엇을 의미하는지부터 말씀드리겠습니다. 그 과정에서 가이던스도 함께 말씀드리겠습니다. 무엇보다도, 심근병증 적응증 출시는 지금 약 18개월이 지났습니다. AMVUTTRA는 이미 유전성 다발신경병증에 대해 승인되어 있었습니다. 저희는 2025년 3월에 심근병증 적응증을 추가했습니다. 출시 후 약 18개월이 지났고, 출시는 예외적으로 매우 잘 진행되었습니다. 지난 분기만 하나의 헤드라인으로 말씀드리자면, TTR 프랜차이즈가 분기 매출 10억 달러를 넘어섰습니다. 이는 매우, 매우 강력한 성과입니다. 이제 되돌아보면, 지속 가능한 성장을 위한 기본 토대가 갖춰져 있는지 확인하기 위해 저희가 정말 집중했던 몇 가지 요소들이 있었고, 그 요소들은 모두 갖춰져 있습니다. 전반적으로 보면, 저희가 가장 먼저 집중해 온 영역은 접근성입니다.

이는 의료진 접근성뿐만 아니라 보험자 접근성까지 모두 포함하며, 접근성은 매우, 매우 강력합니다. 특히 1차 치료에서 AMVUTTRA에 대한 접근성이 전반적으로 거의 제약이 없고, 대부분의 환자들이 본인부담금(out-of-pocket cost)으로 0달러를 부담하고 있습니다. 그 덕분에 저희는 수요에 집중할 수 있었습니다. 이제 의사들의 경험과 수요를 보면, 심근병증 적응증 출시 이후 지난 분기 말까지 AMVUTTRA를 처음 경험한 의사가 1,700명 이상인 것으로 확인했습니다. 특히 더 많은 의사들이 유입되는 빠르게 성장하는 카테고리에서 도입이 매우 크게 이루어지고 있습니다. 저희가 보는 핵심은 그 ‘경험’이 어떤지인데, 그 경험을 보여주는 매우 좋은 지표로는 경험이 있는 의사들 기준으로 신규 시작(new starts)에서 저희가 50%를 넘는 점유율을 확보하고 있다는 점입니다. 즉, 실제 사용 경험이 긍정적인 결과로 이어지고 AMVUTTRA에 대한 선호로 연결되고 있습니다.

이는 모두 매우, 매우 강력하고 고무적입니다. 물론 이는 성장해 온 카테고리 내에서의 이야기입니다. 이 카테고리는 지난 6~7년 동안 성장해 왔습니다. 안타깝게도 여전히 대부분의 환자들이 치료를 받지 못하고 있다는 점을 고려하면, 앞으로도 성장은 계속될 것입니다. 따라서 이것들은 저희가 매우, 매우 확신하는 기본 요소들이며, 향후 상당한 기회의 활주로를 제공해 줍니다. 이제 가이던스와 관련해서, 저희가 이야기했던 것 중 하나는 AMVUTTRA에서 발생하는 비즈니스의 기여도 측면에서의 학습이었습니다. 조금만 되짚어보면, 1차 치료 세그먼트와 2차 치료가 있습니다. 1차 치료는 새로 진단받은 환자들입니다. 이들은 첫 번째 치료 선택지를 찾고 있습니다. 1차 치료는 처음부터 저희의 전략적 집중 영역이었습니다.

저희는 이 카테고리에서 여전히 대다수의 환자들이 치료를 받지 못하고 있다는 점을 감안하여, AMVUTTRA를 1차 치료 옵션으로 확립하고자 합니다. 이 환자들은 유입되어 1차 치료 선택지를 찾게 될 것입니다. 따라서 장기적으로 이는 기회의 중요한 부분이며, 그 진행 상황도 매우 좋았습니다. 두 번째 구성 요소는 2차 치료입니다. 리얼월드 근거(Real-world evidence) 데이터 소스에서 확인한 바에 따르면, 안정화제(stabilizer)로 치료받는 환자들은 안타깝게도 계속 질환이 진행되는 것으로 나타났습니다. 안정화제를 투여받은 800명 이상의 환자를 분석한 한 연구가 있었는데, 대부분이 타파미디스였고, 그 결과 평균적으로 약 1년 이내에 해당 환자들 중 약 절반에서 심장 상태의 악화가 발생한 것으로 확인됐습니다. 즉, 이 환자들은 계속 진행되며, 다른 치료 선택지를 찾게 될 것입니다. 현재 심근병증 분야에서 저희는 최초이자 유일한 대체 작용기전(mechanism of action)을 보유하고 있기 때문에, 이러한 환자들에게 자연스러운 선택지가 됩니다.

가이던스로 돌아가 보면, 출시 초기에 저희가 확인한 것은 이러한 고처방 의사들(처방량이 많은 의사들) 상당수가 AMVUTTRA 사용을 시작했다는 점이며, 이는 긍정적인 부분입니다. 그처럼 처방량이 많은 의사들의 경우, 일정 기간 안정화제로 치료를 받아온 환자들이 더 많이 있었습니다. 짐작하시겠지만, 그 환자들 중 상당수는 질환이 진행되고 있었습니다. 따라서 출시 후 첫 몇 분기 동안 저희가 본 것은, 해당 의사들이 2차 치료 기회에서 그러한 환자들을 AMVUTTRA로 더 많이 전환시켰고, 이것이 기회의 견고한 축을 이뤘다는 점입니다. 그래서 초기에는 저희 매출(비즈니스) 유입원이 1차와 2차에서 비교적 균형 있게 발생했습니다. 이제 한 걸음 물러나 카테고리 전체를 보면, 이는 1차 치료 중심의 카테고리입니다.

그 이유 중 하나는 오랫동안 다른 선택지가 없었기 때문이지만, 치료 전환(switching) 행동은 비교적 최근에 나타난 행동입니다. 이는 실제로 자리 잡고 본격적으로 열리기까지 다소 시간이 걸릴 것입니다. 저희가 카테고리를 보면, 일반적으로 신규 치료 시작의 약 80%는 1차 치료 시작입니다. 소수인 약 20%가 2차 치료입니다. 보시다시피 저희가 시작했을 때는 두 치료 라인 모두에서 비교적 균형 잡힌 기여도가 있었지만, 더 일찍 도입한 처방량이 많은 의사들이 그러한 환자들을 AMVUTTRA로 더 많이 전환시키면서 2차 치료 유입이 정상화된 것을 확인했습니다. 2차 치료 시작의 유입은 여전히 견고합니다. 여전히 기회가 있기는 하지만, AMVUTTRA의 매출(비즈니스) 유입원 측면에서 보면 그 기여도는 낮아지는 방향으로 정상화되었습니다.

다만 좋은 소식은 저희 물량(볼륨)이 계속 성장해 왔다는 점이며, 이는 이제 저희 물량에서 1차 치료 비중이 더 커졌다는 뜻이고, 이는 전략적으로 저희가 우선순위로 두었던 부분입니다. 이번 가이던스는 2차 치료 유입 물량이 정상화된 이러한 변화를 반영한 것입니다. 처음 몇 개 분기에서 저희가 봤던 것과는 달랐고, 그 부분은 저희에게도 하나의 학습이었습니다. 2차 치료 시작 물량의 정상화된 흐름이 반영되도록 가이던스를 조정할 필요가 있었습니다. 가이던스 측면에서는 그 부분은 저희 책임입니다만, 다시 맥락을 말씀드리면 저희 이전에는 사실상 2차 치료 시장이 없었습니다. 이 카테고리에서 가장 새로운 부분이었기 때문에, 저희가 지켜보면서 그 전개를 확인해야 했던 영역입니다.

네. AMVUTTRA의 치료 시작(initiations)을 보면, 전문 우수센터와 지역(커뮤니티) 전반에 걸쳐 여전히 매우 균형 있게 나타나고 있습니다. 한 걸음 물러서서 말씀드리면, 이 카테고리는 성장하고 있습니다. 환자 수 기준으로도, 처방(RX) 물량 기준으로도 매우 매우 빠르게 성장하고 있고, 또한 이 카테고리에서 활동하는 의사 수, 즉 진단을 내리고 치료를 시작하는 의사 수 측면에서도 빠르게 늘고 있습니다. 의사 수 증가가 확대되고 있습니다. 그 성장의 약 절반은 전문 우수센터보다는 이런 지역(커뮤니티) 쪽에서 나오고 있습니다. 전문 우수센터에서도 저희는 여전히 견조한 비즈니스를 유지하고 있습니다. 침투율이 더 깊어지는 모습도 계속 보고 있습니다. 이는 좋은 일입니다. 다만 성장 측면에서는 지역(커뮤니티)에서도 상당 부분이 나오고 있습니다. 다시 말씀드리면, AMVUTTRA의 활용은 균형적으로 나타나고 있습니다.

그 이유는 AMVUTTRA의 접근성이 매우 넓기 때문입니다. 앞서도 말씀드렸습니다만, 접근성은 의료진(공급자)과 보험자(지급자) 양측에 의해 결정됩니다. 의료진 측면에서 지역(커뮤니티) 심장내과 의사가 매입 후 청구(buy and bill) 방식에 참여하기로 한다면, 그것도 괜찮습니다. 그 방식은 비교적 검증이 많이 되었고 절차도 간단한 편입니다. 참고로, 그 영역에 관여하고 있는 곳은 저희만이 아닙니다. 지질 저하(lipid-lowering) 계열에서 레크비오(LEQVIO)를 떠올려 보시면 됩니다. 심장내과 의사들도 매입 후 청구(buy and bill)에 참여하면서 더 많은 경험을 쌓고 있습니다. 다만 어떤 의사가 "어떤 이유에서든 관여하고 싶지 않다"고 말한다면, 그것도 괜찮습니다.

왜냐하면 저희가 매입 후 청구(buy and bill) 대체 진료기관 네트워크를 매우, 매우 폭넓게 구축해 두었기 때문에, 미국 어디에서든 환자의 약 90%는 집에서 약 10마일 이내에서 앰뷰트라(AMVUTTRA)를 투여받을 수 있습니다. 그 장소는 의사 진료실일 수도 있고, 해당 의사가 속한 대형 통합 네트워크의 진료기관일 수도 있으며, 또는 환자 거주지에서 대개 바로 근처(예: 한 블록/한 거리)에 있는 이런 클리닉 중 하나일 수도 있습니다.