케로스 테라퓨틱스 Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

물론입니다. 먼저 이렇게 대담할 기회를 주셔서 감사합니다. 케로스는 TGF-베타 경로라고 불리는 신호 전달 경로에 주력하는 회사입니다. 당사는 개발 단계가 상당히 진전된 제품을 보유하고 있으며, 2024년에 다케다와 제휴를 맺어 현재 3건의 임상 3상 시험을 진행하고 있습니다. 제휴 조건도 유리합니다. 두 번째 자산은 임상 2상 시험에서 안전성 신호가 관찰돼 우선순위를 낮췄으며, 더 이상 개발을 추진하지 않고 있습니다. 세 번째 자산은 근육 재생을 촉진해 골격근을 늘리는 후보물질로, 현재 신경근육계 질환 적응증을 대상으로 개발 단계에 진입하고 있습니다.

2024년 말에 계약을 체결했고, 얼마 지나지 않아 안전성 신호가 관찰된 것이 계기가 됐다고 생각합니다. 그 결과 주가가 하락했습니다. 2025년에는 행동주의 투자자들이 주식에 진입했습니다. 지난해 3억 7,500만 달러를 환원했고, 저희에게는 새로운 출발점이 됐습니다. 투자자들은 린바테르셉트의 데이터 발표 시점이 가까워지기를 기다리고 있다고 생각합니다. 하지만 엘리테르셉트는 파트너사가 개발을 맡고 있습니다. 해당 3상 시험의 데이터가 가시권에 들어오기 전까지는 저희가 큰 인정을 받기 어려울 것으로 생각합니다. 데이터는 2028년이나 2029년쯤 나올 수 있습니다. 다케다는 최근 2028년이나 2029년쯤 생물의약품 허가 신청을 제출할 계획이라고 밝혔습니다. 따라서 데이터도 그 시기쯤 나올 것으로 보입니다.

네. 자본 3억 7,500만 달러를 환원했음에도, 지난 분기에 다케다로부터 마일스톤 대금을 받았습니다. 이 마일스톤 대금을 반영해 2028년 하반기까지의 현금 보유 기간을 제시하고 있습니다. 따라서 충분한 현금 보유 기간을 확보하고 있습니다. DMD 환자를 대상으로 하는 린바테르셉트 2상 시험이 시작됐으며, 2027년 상반기에 해당 시험의 데이터를 공유할 수 있을 것입니다. 공개 임상시험이므로 여러 차례 데이터를 발표하게 될 것입니다. 또한 2026년 하반기에 ALS 2상 시험의 설계와 관련해 규제 당국과 협의할 계획이라고 밝혔으며, 순조롭게 진행되고 있습니다. 따라서 해당 시험은 2027년 중에 시작될 것입니다. 그러므로 2027년은 데이터 발표와 추가 임상시험 개시가 이어지는 해가 될 것입니다. 알겠습니까? 저희는 이러한 데이터 발표를 위한 준비를 다시 하고 있다고 생각합니다.

이러한 치료법들이 모두 하려는 일은 뒤센 근이영양증(DMD) 남아의 근육에서 부족한 디스트로핀을 대체하는 것이라고 생각합니다. 저희 제품이 어떻게 다른지 조금 자세히 말씀드리고 싶습니다. 저희는 디스트로핀을 대체하려는 것이 아닙니다. 저희가 하려는 일은 근육 재생을 촉진하는 것입니다. DMD 남아의 질병 진행을 보면, 걷기 시작하는 시기가 늦어 생후 18개월에서 3세 사이에 진단을 받는다고 생각합니다. 하지만 이들은 모두 걸을 수 있습니다. 한 명도 빠짐없이 모두 걷습니다. 디스트로핀이 없는 근육도 기능을 하며, 근력도 강해지다가 결국에는 기능이 저하되는 단계로 접어듭니다. 어떤 일이 일어나고 있을까요? 디스트로핀이 부족한 이 근육에는 상동 단백질이 매우 낮은 수준으로 존재합니다.

이 단백질은 기능을 하지만 쉽게 분해됩니다. 이러한 분해는 염증으로 이어지고, 시간이 지나면서 염증이 누적됩니다. 그 결과 근육 재생이 저해됩니다. 근육 재생을 더 오래 지속시킬 수 있다면, 해당 근육의 기능적 이점도 계속 유지할 수 있습니다. 글루코코르티코이드가 바로 그런 작용을 합니다. 그렇지 않습니까? 글루코코르티코이드는 염증을 억제하며, 그 결과 보행 능력 상실을 약 2년 늦출 수 있습니다. 하지만 글루코코르티코이드는 근육을 분해하는 작용도 합니다. 초기에는 염증을 억제해 남아들의 근력이 강해지지만, 동시에 근육을 소모시키기도 합니다. 그렇군요. 그런 작용을 하지 않는 약물이라면 근육 기능을 더 오래 유지할 수 있겠네요. 린바테르셉트는 어떤 작용을 할까요? 골격근의 음성 조절자인 핵심 리간드 두 가지를 억제합니다. 이 두 리간드를 억제하면 근육 재생이 일어날 수 있습니다.

또한 이 리간드 중 하나인 액티빈 A는 TGF-베타 경로에서 강력한 염증성 사이토카인으로 작용하며, 골격근의 염증과 섬유화도 유발합니다. 동시에 액티빈 A는 골 소실도 유발합니다. 네, 그렇습니다. 디스트로핀 단백질이 결핍된 환자의 병리 양상을 보면 근육이 소실되고 있습니다. 근육은 섬유화 조직과 지방 조직으로 대체되고, 골다공증도 나타납니다. 네, 그렇습니다. 글루코코르티코이드는 상태를 더 악화시킬 뿐입니다. 린바테르셉트는 디스트로핀을 대체하지 않으면서, 현행 표준 치료와 질환 자체로 인해 발생하는 병리 현상을 전반적으로 해결합니다. 좋은 소식은 다른 모든 치료법과 병용할 수 있다는 점입니다. 네, 그렇습니다. 다른 치료법을 배제하는 것은 아닙니다. 근육 재생을 늘리면 엑손 스키퍼나 유전자 치료를 받아들여 근섬유에 융합할 수 있는 세포 집단이 실제로 증가하기 때문입니다.

그 결과, 절단형 디스트로핀의 발현 수준이 더 높아지는 것을 실제로 확인할 수 있습니다. 린바테르셉트는 돌연변이 유형에 관계없이 글루코코르티코이드에 추가하는 치료제로 생각하시면 됩니다. 다른 치료법을 이용할 수 있는 경우에도 해당 치료법에 추가할 수 있습니다.