SIONNA THERAPEUTICS INC RBC Capital Markets Global Healthcare Conference 2026
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- Sionna Therapeutics는 낭포성 섬유증(CF) 치료를 위해 MBD1을 안정화하는 새로운 접근법을 개발 중이며, 이는 CFTR 단백질의 Delta F508 돌연변이가 위치한 영역으로 전체 CFTR 교정을 목표로 한다.
- 현재 두 가지 임상 단계의 NBD1 안정화제인 SION-719와 SION-451을 개발 중이며, SION-719는 TRIKAFTA 위에 추가하는 2a상 PreciSION CF 연구에서 평가되고 있고, SION-451은 건강한 지원자를 대상으로 PK, 안전성 및 내약성을 평가하는 2중 병용요법 연구가 진행 중이다.
- 1상 연구에서 두 약물 모두 목표 PK 수준을 초과 달성했으며, 두 약물 모두 BID(하루 두 번) 투여가 가능하다.
- PreciSION CF 연구는 주요 평가변수로 땀 염화물 농도를 측정하며, 10밀리몰 개선을 목표로 하여 이는 FEV1 개선으로 이어질 가능성이 높다고 판단한다.
- 안전성 평가도 병행하며, TRIKAFTA와 병용 시 내약성 문제를 최소화하기 위해 저용량을 선택했다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
다음 소개할 회사는 시오나 테라퓨틱스이며, CFO인 엘레나 리들로프님이 대표로 참석해 주셨습니다. 엘레나님, 이렇게 함께해 주셔서 대단히 감사합니다.
감사합니다, 브라이언. 그리고 저를 초대해 주신 RBC에도 감사드립니다.
분명히 올해 여러분께 중요한 데이터가 많이 나올 예정이죠. 좀 더 큰 그림부터 시작해 볼까요. 진행 중인 719와 451 연구의 최신 현황과 앞으로의 데이터 일정에 대해 간단히 설명해 주실 수 있을까요?
네, 우선 기본적인 배경부터 말씀드리겠습니다. 시오나에서는 낭포성 섬유증(CF)을 타깃으로 매우 다른 접근 방식을 시도하고 있습니다. 우리는 MBD1을 타깃으로 하며, MBD1을 안정화하는데 집중하고 있습니다. MBD1은 CFTR 단백질의 델타 F508 돌연변이가 위치한 부위로, CF 환자의 90%가 이 돌연변이를 가지고 있습니다. MBD1을 안정화함으로써, 우리는 최대한 완전한 CFTR 교정을 제공할 잠재력이 있다고 생각합니다. 현재 환자들을 위한 훌륭한 치료법들이 존재합니다.
네, 의미 있는 진전이 있었습니다.
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