바슈롬 Study result

진행해 주십시오. 감사합니다, 운영자님.

이렇게 짧은 시간 내에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 콜에 참여해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 저는 연구개발 책임자 예히아 하샤드, 제약 연구개발 책임자 마이사 아타라와 함께하고 있습니다. 발표를 진행하고, 더 중요한 것은 여러분의 질문에 답변할 수 있기를 기대합니다. 앨리슨, 다음 슬라이드로 넘어가 주시겠습니까. 완벽합니다. 오늘은 저희 파이프라인에 대한 신뢰를 더욱 강화하는 두 가지 혁신적인 프로그램의 결과를 공유합니다. 먼저, 이중 작용 건성안 치료제에 대해 말씀드리겠습니다. 이는 염증성 및 증발성 건성안 원인을 단일 치료제로 동시에 다루도록 설계된 최초의 치료제로, 저희는 이를 3상 시험으로 진행할 예정입니다. 이번 컨퍼런스 콜에서 더 자세히 설명드리겠지만, 2상 시험에서 15일째에 예상보다 훨씬 빠른 강력한 통계적 유의 효과가 나타났습니다.

이는 명확한 주요 평가변수와 집중된 설계 방향을 제공해 앞으로의 진행에 큰 도움이 됩니다. 두 번째로, BL1332에 대해 말씀드리겠습니다. 이는 저희의 주요 안구 표면 통증 후보 물질로, 인간에서 TRPV1 메커니즘에 대한 설득력 있는 임상적 검증을 방금 완료했습니다. 이 결과는 몇 달 내에 나올 것으로 예상되는 2상 결과에 대한 우리의 확신을 더욱 강화합니다. 이는 수술 후 적응증을 넘어 안구 통증 분야에서 더 넓은 프랜차이즈로 나아갈 수 있는 길을 열어줍니다. 이 두 가지 혁신적인 자산을 합치면 2028년 이후 우리에게 의미 있는 상승 여력을 가진 20억 달러 이상의 잠재적 최고 매출을 나타냅니다. 데이터는 예히아와 마이사가 설명할 테지만, 핵심은 간단하다고 생각합니다. 두 프로그램 모두 확신을 가지고 앞으로 나아갈 것입니다. 예히아, 말씀을 넘기겠습니다.

감사합니다, 브렌트. 여러분, 안녕하세요. 이 두 프로그램에 대해 보고하게 되어 매우 기쁩니다. 듀얼 액션 프로그램부터 시작하겠습니다. 데이터 세부 사항에 들어가기 전에, 이 프로그램의 주요 시사점을 먼저 말씀드리고 싶습니다. 분명히, 건성 안질환은 다인성 질환이지만, 현재 치료법은 일반적으로 한 번에 한 가지 원인만을 다루고 있습니다. 이번 연구는 고유한 차별화된 제형을 통해 보완적인 메커니즘을 하나의 치료제로 결합하여 적은 투여량으로 높은 치료 효과를 제공하겠다는 우리의 목표를 검증합니다. 연구는 매우 고무적인 통찰을 보여주었습니다. 듀얼 액션 점안액은 사전에 정해진 15일 평가에서 예상보다 더 빠른 우수한 효과를 입증했습니다. 이러한 효과는 적은 라이피테그라스트 용량과 투여 빈도 감소로 달성되어, 우리가 구상한 차별화된 프로필을 뒷받침합니다.

우리는 더 큰 확신과 명확한 평가변수 전략, 집중된 개발 경로로 3상에 진입하고 있습니다. 이제 연구 결과의 세부 사항을 설명할 제 동료 마이사에게 넘기겠습니다.

마이사? 네, 감사합니다 예히아. 여러분, 안녕하세요.

저희의 혁신적인 듀얼 액션 건성 안약 임상 결과를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. 먼저 저희 프로그램 전략부터 시작하겠습니다. 건성 안구는 복합적이고 다요인성 질환입니다. 환자들은 유사한 증상을 경험하지만, 그 근본 원인은 다릅니다. 순수한 증발과 안구 표면 염증은 두 가지 중요한 질환 원인입니다. 바슈롬에서는 두 가지 치료제가 있으며, 각각의 주요 임상시험에서 건성 안구의 징후와 증상 모두를 치료하는 효과를 입증했습니다. 이들의 유효 성분은 서로 다른 작용 기전을 통해 작용합니다. 저희는 이 두 성분을 결합하면 더 우수한 결과를 낼 것이라 믿습니다. 마이보는 눈물 증발을 줄이는 단일층을 형성하고, 자이드라의 유효 성분인 리피테그라스트는 조직에 침투해 항염 작용을 합니다. 복합 제제는 조성 및 임상 개발에서 큰 도전에 직면합니다. 그래서 현재 시장에는 건성 안구 환자와 안과 전문의가 사용할 수 있는 복합 제제가 없습니다.

이 때문에 저희는 이를 바꿀 명확한 기회를 보고 있습니다. 자이드라와 마이보의 유효 성분을 결합한 최초의 듀얼 액션 건성 안구 치료제를 개발하여 안과 전문의의 치료를 간소화하고 환자에게 더 나은 결과를 제공하는 것입니다. 저희 과학자들은 입증된 마이보와 자이드라의 유효 성분을 단일 안약으로 조성하는 첫 번째 난관을 극복했으며, 비임상 모델에서 이 조합의 이점을 입증했습니다. 왼쪽에는 마이보 유효 성분과 함께 조성했을 때 자이드라의 유효 성분인 리피테그라스트가 안구 조직에 얼마나 더 잘 침투하는지 비교한 비임상 약동학 데이터가 있습니다. 이는 리피테그라스트가 항염 작용을 하기 위해서는 안구 조직에 침투해야 하기 때문에 중요합니다. 약물 개발의 돌파구는 종종 최소 유효 용량을 전달하는 방법을 찾는 데서 나옵니다.

이 조성으로 리피테그라스트는 건성 안구로 손상된 각막과 결막 등 안구 표면 조직에 훨씬 더 효율적으로 도달합니다. 이 약물 전달 효율성 덕분에 이번 임상 연구에서는 자이드라 대비 리피테그라스트의 총 용량과 마이보 대비 투여 빈도를 줄이면서, 두 가지 상호 보완적 작용 기전을 단일의 안전하고 내약성이 좋은 제품에서 제공하는 것을 목표로 했습니다. 결과를 말씀드리기 전에 이 신약 제품의 투여 방식을 잠시 살펴보는 것이 좋겠습니다. 듀얼 액션 점안액은 리피테그라스트를 단독 투여군에 비해 약 3분의 1 용량으로 전달했습니다. 듀얼 액션 점안액 12마이크로리터 대 자이드라 35마이크로리터입니다. 듀얼 액션 점안액은 하루 두 번 투여하는데, 이는 PFHO 단독 투여군의 절반 빈도입니다. MIEBO는 하루 네 번 사용하도록 승인되었기 때문입니다.

곧 보여드릴 모든 결과는 각각의 단일요법에 비해 훨씬 적은 약물 용량과 적은 투여 빈도로 달성한 것입니다. 자, 이제 연구 설계로 넘어가겠습니다. 이 연구는 4주간 진행된 무작위 배정, 이중 눈가림, 활성 대조군 연구로, 듀얼 액션 점안액의 인간 대상 성능에 대한 가정을 처음으로 검증한 것입니다. 총 443명의 환자가 6개 군에 무작위 배정되었습니다. 설계에는 통계적 비교를 위한 3개의 활성 투여군과 눈가림을 위한 3개의 매칭된 위약 대조군이 포함되었습니다. 사전에 지정한 주요 평가 변수는 29일 차에 리피테그라스트 단독군과 비교한 총 각막 형광염색 변화량이었습니다. 29일 차를 선택한 이유는 이 듀얼 액션 점안액에 대한 인간 대상 데이터가 없었기 때문에, 각 단일요법의 주요 임상시험에서 사용된 증상 평가 시점보다 더 이른 시점을 주요 시점으로 설정했기 때문입니다. 두 가지 작용 기전을 결합하면 더 빠른 효과가 나타날 것으로 예상했습니다.

결과를 보기 전에, 연구군별로 등록된 환자들이 동일한 상태에서 시작했다는 점이 중요합니다. 각막 염색과 증상 점수는 기저 시점에서 잘 일치했으며, 환자들은 중등도에서 중증의 질환을 가지고 있었고, 이는 등록 품질의 안구건조증 환자군과 일치합니다. 또한, 다른 기저 특성 및 인구통계학적 변수도 평가되었으며 군 간에 일관된 것으로 나타났습니다. 자, 이제 흥미로운 부분인 효능 데이터로 넘어가겠습니다. 먼저, 의사들이 각막 건강을 평가할 때 사용하는 총 각막 형광염색부터 살펴보겠습니다. 염색이 적을수록 안구 표면이 더 건강하다는 의미입니다. 먼저, 본 연구는 29일 차에 리피테그라스트 단독군과 비교한 주요 평가 변수를 충족하지 못했습니다. 수치상으로는 더 좋았지만 통계적으로 유의하지는 않았습니다.

이 점을 먼저 말씀드리는 이유는, 듀얼 액션 점안액의 우수한 효과가 실제로는 더 빠르게 나타나고 29일 이전에 명확히 드러난다는 것을 알게 되었기 때문입니다. 그 이유를 설명드리겠습니다. 8일 차에 이미 듀얼 액션 점안액이 두 단일요법 모두를 앞서 나가기 시작했습니다. 사전에 지정한 15일 차 시점에서는 리피테그라스트 단독군 대비 각막 염색이 유의하게 감소했으며, P값은 0.0007이었습니다. 그 차이는 29일 차에 좁혀졌지만, 이는 저희 효과가 사라졌기 때문이 아닙니다. 듀얼 액션 점안액의 결과는 두 시점 사이에서 안정적으로 유지되었습니다. 좁혀진 이유는 리피테그라스트 단독군이 계속해서 개선되었기 때문이며, 이는 놀라운 일이 아닙니다. XIIDRA 자체가 승인된 효과적인 약물이기 때문입니다. 결국, 저희가 알게 된 것은 듀얼 액션 점안액이 빠른 효과 발현을 보였고, 앞으로 연구에서 언제 그 효과를 확인해야 할지 가이드할 수 있는 데이터를 확보했다는 점입니다.

이제 각막 염색 개선의 의미를 반응자 분석을 통해 좀 더 평가해 보겠습니다. 듀얼 액션 점안액 치료 환자의 41.6%가 15일 차에 임상적으로 의미 있는 3단위 이상의 각막 염색 개선을 달성했으며, 이는 리피테그라스트 단독군의 18.8%의 두 배 이상이고, PFHO 단독군의 31.6%보다도 높은 수치입니다. PFHO는 투여 빈도가 두 배였음에도 불구하고 말입니다. 이 결과는 앞 슬라이드에서 보신 그룹 평균을 개별 환자 수준으로 전환한 것이며, 듀얼 액션 점안액을 사용한 환자들이 단일요법 환자들보다 각막 건강에서 더 의미 있는 개선을 경험했다는 것을 보여줍니다. 다시 말씀드리지만, 이는 XIIDRA의 용량 일부에 불과하며 MIEBO보다 투여 빈도도 적습니다. 이제 15일 차 환자들의 체감 증상을 알려주는 또 다른 반응자 분석을 살펴보겠습니다.