PTC 테라퓨틱스 Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference
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- PTC Therapeutics는 PKU(페닐케톤뇨증) 치료제인 Defiance의 성공적인 출시를 보고했다.
- PKU는 단백질 내 페닐알라닌을 분해하지 못하는 희귀 질환으로, 뇌 발달과 신경 기능에 심각한 영향을 미친다.
- Defiance는 하루 한 번 복용하는 경구 치료제로, 임상 시험에서 페닐알라닌 수치를 크게 낮추고 환자들이 식단을 자유롭게 할 수 있게 해주었다.
- 출시 5개월 반 만에 1100명 이상의 환자가 치료를 시작했고, 1억 1000만 달러 이상의 매출을 기록했다.
- Huntington's disease(헌팅턴병) 프로그램도 진행 중이며, 2024년 상반기에 24개월 데이터 발표가 예정되어 있다.
- 기타 파이프라인 프로그램으로는 Friedreich's ataxia, 스플라이싱 플랫폼, 염증 및 Ferroptosis 관련 치료제 등이 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
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좋습니다. 모두들 안녕하세요. 마이애미에서 열리고 있는 바클레이즈 20회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 2일차에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 PTC 테라퓨틱스가 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 저는 바클레이즈의 바이오테크 애널리스트 엘리 마오입니다. PTC에서는 CEO 매트 클라인과 CFO 피에르 그라비에가 함께하고 있습니다. 두 분 모두 참석해 주셔서 진심으로 감사드립니다. 먼저 과학적인 부분부터 시작해 보겠습니다. 많은 투자자들이 주목하고 있는 신약 출시와 관련된 내용이죠. PKU라는 질병에 대해 간략히 설명해 주시고, 왜 이 치료제가 세피언스에게 중요한 기회가 될 수 있는지 말씀해 주시겠습니까?
물론입니다. 저희를 초대해 주셔서 정말 감사합니다, 앤드류 목. PKU는 페닐알라닌이라는 아미노산을 분해할 수 없는 희귀 질환입니다. 이로 인해 체내에 페닐알라닌이 축적되어 뇌 발달, 신경 기능 및 다양한 증상에 심각한 영향을 미칩니다. 그래서 신생아 PKU 선별검사가 시행되며, 진단 즉시 단백질 섭취를 제한하는 엄격한 식이요법을 시작할 수 있습니다. 단백질 섭취를 거의 하지 않거나, 섭취할 경우 심각한 신경학적 문제 등 부작용을 겪어야 하는 매우 어려운 삶을 상상할 수 있습니다. 미국 내 PKU 환자는 약 17,000명 정도입니다. 전 세계적으로는 약 58,000명 정도로, 저희는 이 시장에서 세피언스라는 치료제를 어린이와 성인 PKU 환자에게 제공할 계획입니다.
이 질환을 가진 환자가 17,000명이나 되는 만큼, 상당히 큰 시장 기회라고 보고 있습니다. 출생 시 진단되며, 세피언스 이전에는 두 가지 승인된 치료제가 있었지만, 대부분 환자들은 이 치료제들로부터 충분한 혜택을 받지 못했고, 안전하고 내약성이 좋으며 환자들이 더 나은 삶과 식이 자유를 누릴 수 있는 치료제에 대한 미충족 수요가 컸습니다.
투자자들이 시장 규모를 아직 충분히 인식하지 못하고 있다고 생각합니다. 이는 부분적으로 쿠반과 팔린직의 매출 실적과 관련된 경험 때문인 것 같습니다. 세피언스, 쿠반, 팔린직의 차이점과 왜 세피언스가 더 넓은 환자층을 확보할 수 있다고 생각하는지 자세히 설명해 주시겠습니까? 쿠반과 팔린직에서는 그러한 성과를 보지 못했기 때문입니다.
네, 정말 중요한 지적입니다. 출시를 시작할 때, 대부분의 환자가 치료를 받지 않는다는 점 때문에 PKU를 가진 아이들과 성인들이 치료를 원하지 않는다는 오해가 있었습니다. 그것은 잘못된 생각입니다. 실제 상황은 이들이 안전하고 내약성이 좋으며 효과적인 치료를 원한다는 것입니다. PKU는 우리가 다루는 다른 질환과는 조금 다릅니다. 듀센 근이영양증이나 척수 근위축증 같은 질환을 생각해보면, 치료가 없으면 환자들은 질병의 결과를 감내할 수밖에 없습니다. 효과가 크지 않거나 효과 인식이 없더라도 치료를 시도하고 계속 유지하려는 의지가 높습니다. 하지만 PKU는 그렇지 않습니다.
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