엔진 테라퓨틱스 Status update

안녕하세요, 여러분. 비근육침윤성 방광암 시장에 대한 새로운 통찰을 공유하기 위해 저희 컨퍼런스 콜에 참여해 주셔서 감사합니다. 오늘 아침 콜에는 저희 최고경영자 론 쿠퍼, 최고 글로벌 상업화 책임자 에이미 포트가 함께하며, START 암 연구의 의료 책임자인 닐 쇼어 박사님을 모시게 되어 기쁩니다. 시작에 앞서, 준비된 발언과 이어질 질의응답 시간 동안 미국 및 캐나다 증권법 목적상 미래 예측성 발언을 할 수 있음을 알려드립니다.

이 발언에는 detalimogene의 잠재적 이점, 효능, 안전성 및 제품 프로필, 임상 데이터 및 규제 제출 시기, 규제 승인 전망, 시장 기회 및 점유율 예상, 승인 시 예상되는 시장 수용, 비근육침윤성 방광암 시장에 대한 현재 견해 및 시장 조사, 시장 조사에서 도출된 시사점, 치료제에 대한 보험 적용 추정 및 예측, 의료 제공자가 detalimogene를 사용하는 방식이나 제품 순서에 대한 기대 등이 포함되지만 이에 국한되지 않습니다. 이러한 발언은 예측하기 어렵고 정확하지 않을 수 있는 위험, 불확실성 및 가정을 포함합니다. 결과는 달라질 수 있으며, 이러한 발언은 캐나다 및 미국 증권 규제 기관에 제출한 자료, 특히 연례 보고서 Form 10-K의 위험 요인 섹션과 함께 고려되어야 합니다.

이제 enGene의 사장 겸 CEO인 론 쿠퍼에게 진행을 넘기겠습니다.

론? 감사합니다, 로렌. 오늘 아침 저희 콜에 참여해 주셔서 모두 감사드립니다.

저희는 지난 몇 달간 수행한 심층 시장 조사를 통해 고위험 BCG 반응 없음 NMIBC 시장에 대한 저희 관점이 어떻게 진화했는지 논의하게 되어 매우 기쁩니다. 여러 제품 프로필을 활용했습니다. 또한 닐 쇼어 박사님께서 오늘 저희와 함께해 주셔서 그의 견해를 들을 수 있어 매우 기쁩니다. 쇼어 박사님 환영합니다. 에이미에게 넘기기 전에 간단히 개요를 말씀드리겠습니다. 저희 제품 후보인 detalimogene는 NMIBC를 위해 개발 중인 유일한 비바이러스성 신개념 유전자 치료제입니다. 이 치료제는 방광 내로 투여되며, RIG-I 경로를 활성화하고 IL-12 발현을 유도하는 세 가지 유전자를 암호화한 플라스미드 DNA를 전달하여 선천 및 적응 면역 반응을 시너지 효과로 자극합니다.

현재 저희는 진행 중인 2상 LEGEND 임상시험에서 detalimogene를 연구하고 있으며, 여기에는 CIS(상피내암) 환자를 포함한 고위험 BCG 반응 없음 NMIBC의 중추 코호트가 포함되어 있습니다. 또한 CR(완전 관해) 시기, 지속성 및 편의성이 향상될 것으로 기대되는 detalimogene와 계면활성제 병용 코호트, 그리고 NCCN 가이드라인 포함 달성을 목표로 하는 BCG 반응 없음 유두종성 질환 코호트에 대해서도 논의할 예정입니다. 더 많은 치료제가 출시됨에 따라 NMIBC 시장이 빠르게 성장하는 시장으로 변모하고 있다고 믿으며, 이는 환자 순차 치료 기회를 확대하고 치료 가능한 환자군을 늘리는 추가적인 기회를 창출합니다. 올해 5월, 미국비뇨기과학회 연례회의의 예비 세션에서 계면활성제 없이 투여한 detalimogene의 중간 핵심 데이터를 공유했습니다. 치료 관련 이상반응을 경험한 환자는 55%에 불과했으며, 대부분 경미한 수준이었고, 이 중 2.4%만이 각각 투약 중단 또는 중단과 연관되어 있었습니다.

주요 평가변수인 anytime 완전 관해율에서 계면활성제 없는 detalimogene는 54%를 기록했으며, 이는 승인된 제품들의 범위 내에 확고히 위치합니다. 12개월 이상 반응 지속 기간이라는 주요 2차 평가변수는 아직 성숙 단계에 있습니다. 12개월 시점의 Kaplan-Meier 완전 관해율 25%는 승인된 제품인 ADSTILADRIN과 유사합니다. Amy와 Dr. Shore가 설명할 예정이지만, 저희는 비바이러스성 유전자 치료제로서 detalimogene가 전반적인 효능, 내약성 및 취급 특성에서 독특하고 바람직한 프로파일을 제공하여 여러 지역사회 비뇨기과 진료 환경에 통합될 수 있다고 믿습니다. 중요하게도, 저희의 비바이러스 접근법은 확장 가능한 제조와 간소화된 보관 및 취급을 지원하는 저비용의 쉽게 구할 수 있는 구성 요소를 활용합니다. 특히, 저희는 PPQ 또는 FDA 검증 배치를 완료했으며, FDA의 CDRP(화학, 제조 및 품질 관리 개발 및 준비 파일럿 프로그램) 지정은 BLA 준비를 지원합니다.

또한, 계면활성제 방광 세척제 추가를 통해 detalimogene의 프로파일을 더욱 향상시킬 기회가 있다고 봅니다. 전임상 모델인 마우스 및 비인간 영장류에서 이 접근법은 IL-12 발현을 8~10배 증가시키는 것으로 나타났습니다. 계면활성제 방광 세척제가 내약성 프로파일을 해치지 않으면서 detalimogene의 효능을 향상시킬 수 있다고 믿습니다. 또한, 계면활성제 세척제 사용은 detalimogene의 방광 체류 시간을 60분에서 30분으로 줄여 요실금과 방광 경련으로 고통받는 환자들의 부담을 더욱 경감시킬 것으로 예상됩니다. 앞으로 성숙한 내구성 데이터가 올해 말에 제공될 것으로 기대하며, FDA와의 미팅을 계획하고 연말까지 허가 신청을 시작할 예정입니다. 중요하게도, 저희는 2억 8,500만 달러의 충분한 자금을 보유하고 있습니다. 요약하자면, 네 가지 중요한 주제를 보고 있습니다. 첫째, 순차 치료 증가에 힘입은 성장하는 NMIBC 시장입니다.

둘째, 지역사회 도입을 위해 설계된 차별화된 비바이러스 플랫폼입니다. 셋째, 현재까지 유망한 임상 프로파일입니다. 넷째, 계면활성제 추가를 통한 프로파일 향상의 잠재적 기회입니다. 이제 통화를 에이미 포트 글로벌 상업화 책임자에게 넘겨 시장 조사 결과를 설명하도록 하겠습니다.

에이미, 부탁드립니다. 감사합니다, 론, 그리고 여러분 모두 환영합니다.

지난 몇 달간 우리는 고위험 BCG 반응 부적절 NMIBC 환자 치료를 고려할 때 다양한 효능 프로파일, 보험자 역학, 임상 실무 고려사항을 테스트하는 광범위한 시장 조사를 수행했습니다. 우리의 시장 조사는 오늘 여러분과 공유할 가정들을 뒷받침하고 정보를 제공합니다. 이 시장 조사의 깊이와 폭은 제가 대형 제약사에서 일할 때 수행했던 것과 견줄 만큼 훌륭하며, 정성적 및 정량적 조사의 견고한 조합입니다. 광범위한 접근 방식을 이해시키기 위해, 6개월 동안 65명 이상의 비뇨기과 및 비뇨기종양학자 인터뷰, 15명의 보험자 인터뷰, 200명의 비뇨기과 및 비뇨기종양학자 설문조사, 2,000건 이상의 환자 청구 데이터를 분석하는 여러 차례의 시장 조사를 실시했습니다. 또한 NMIBC 시장에 영향을 미칠 신흥 및 미래 동향을 포착하기 위해 20건 이상의 임상 문헌 검토도 수행했습니다.

다음 슬라이드에서는 고위험 BCG 반응 부적절 NMIBC 시장을 고려할 때 반드시 통찰을 확보해야 할 진화하는 주제들을 볼 수 있습니다. NMIBC 시장 모델에서 첫 세 가지 가정은 꽤 직관적입니다. 대부분의 문헌과 청구 데이터는 첫 세 가지 입력값에 대해 일치합니다. 매년 약 9만 건의 방광암 신규 발생, 그중 80%가 NMIBC이며, 이 중 약 30%가 고위험 범주에 속한다는 것입니다. 모호한 부분은 CIS 및 유두종만 있는 잠재 인구 규모, BCG 반응 부적절 분류, 시장 점유율, 가격 역학 등 마지막 네 가지 범주에 있습니다. 오늘은 이러한 역동적인 시장 가정을 이해하는 데 도움이 되는 통찰을 공유하겠습니다.

슬라이드 10은 CIS와 유두종만 있는 두 개의 고위험 질환 하위 범주를 검토하며, 두 가지가 동시에 발생할 수도 있음을 보여줍니다. 유두종은 일반적으로 TURBT로 절제 후 고위험 환경에서 BCG 치료를 받지만, CIS는 다발성이고 수술적 치료가 어렵습니다. 다음 슬라이드에서 고위험 환자 프로파일을 검토할 때, 고위험 환자 치료에 관한 임상 지침을 이해하는 것이 중요합니다. CIS에 대한 임상 지침 내 치료 알고리즘은 다양한 환자를 포함하며, 유두종만 있는 환자도 임상적으로 CIS 환자와 유사하게 관리되고 보험 보상된다는 점이 분명합니다. NCCN 가이드라인은 CIS 환자에 대한 합의된 치료 기준을 설정했으며, 가이드라인 내 카테고리 2A는 CIS와 유두종만 환자 모두에 대해 적절한 근거에 기반한 치료 권고임을 반영합니다.