렉시콘 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

이번 미팅은 렉시콘이 심장대사질환에 집중하는 회사로 전환하는 매우 중요한 시점에 열렸습니다. 우리는 개발 단계에 여러 제품이 있지만, 오늘은 이중 SGLT1 및 SGLT2 억제제인 소타글리플로진의 후기 단계 두 가지 적응증에 집중하고자 합니다. 특히 SGLT1이 중요한 역할을 하는 1형 당뇨병과 오늘 중점적으로 다룰 비대성 심근병증(HCM)입니다. HCM은 진단이 급격히 증가하고 있는 비폐쇄성 HCM을 중심으로 투자자, 의사, 환자 모두에게 큰 관심 분야가 되었습니다. 또한 소타글리플로진을 포함한 잠재적인 신약 치료법이 많은 초기 치료 영역입니다.

우리는 이 분야의 최전선에 서 있습니다. 발표 중에 미래 예측성 발언이 포함될 수 있음을 알려드립니다. HCM에 들어가기 전에 2026년 현재 우리의 위치를 간략히 정리하겠습니다. 올해 목표 달성을 향해 순조롭게 나아가고 있습니다. 먼저, 소타글리플로진(이하 SoTA)의 경우, HCM에 대한 3상 임상 시험인 SONATA-HCM의 등록을 완료했습니다. 곧 자세히 설명드리겠습니다. 제3자 연구인 STENO-1은 SoTA를 대상으로 한 해당 연구의 등록과 노출을 완료했으며, 이를 바탕으로 1형 당뇨병에 대해 FDA에 재신청할 예정입니다.

비아트리스와 노보 노디스크와의 파트너십도 매우 순조롭게 진행 중입니다. 현재 당뇨병성 말초신경병증성 통증과 추가 적응증에 대해 필라바파딘과 AAK1 기전에 관한 대화를 계속하고 있으며, 올해 말에 인간 생물학에서 AAK1의 근본적 역할을 입증할 매우 흥미로운 전임상 데이터를 발표할 예정입니다. 동시에 모든 이해관계자에게 가치를 제공할 수 있도록 자원을 가장 적절하게 사용하는 데 있어 매우 엄격한 운영 규율을 유지하고 있습니다. 그럼 HCM에 들어가기 전에 회사에서 진행 중인 일들을 조금 살펴보겠습니다.

먼저, 소타글리플로진과 관련해 말씀드리자면, 앞서 언급했듯이 SONATA-HCM 임상시험의 등록을 완료했습니다. 이 임상시험은 폐쇄성 및 비폐쇄성 질환 환자 500명을 등록하는 것을 목표로 했습니다. 사실, 저희는 이 시험에서 상당히 많은 환자를 초과 등록했습니다. 등록은 7월 말에 완료되었습니다. 이 연구는 26주간 진행되며, 2027년 1분기에 주요 결과 데이터를 확보할 수 있습니다. 올해 동안 HCM에 집중한 여러 흥미롭고 중요한 의학 회의가 예정되어 있습니다. 기초 데이터 정리가 완료되면, 그 중 한 회의에서 기초 인구통계학적 데이터를 발표할 계획입니다. 제1형 당뇨병 분야에서는 덴마크 심혈관 결과 연구인 Steno-1이 소타글리플로진 환자를 충분히 모집하여 충분한 노출 데이터를 확보했습니다.

실제로 이 노출 수준은 FDA와 논의된 TANDEM의 전체 3상 프로그램에서 확인된 것과 유사하여, 제1형 당뇨병 승인 재신청에 활용할 수 있습니다. 이 연구는 공개 라벨(open label) 방식이기 때문에, 소타글리플로진 그룹의 DKA 발생률이 표준 치료군과 동일하거나 유사하며, TANDEM 프로그램에서 관찰된 것보다 훨씬 낮다는 점을 지속적으로 관찰해왔습니다. 이 두 가지 특성 덕분에 올해 4분기에 승인 신청을 진행할 수 있다는 강한 확신을 갖고 있습니다. 심부전 관련해서는, Viatris가 UAE와 바레인에서 제출 및 승인을 훌륭하게 수행했으며, EU 및 미국 외 여러 국가에서의 제출도 활발히 진행 중입니다.

비만 및 관련 질환을 위한 혁신적인 비인크레틴 기전인 LX9851 프로그램은 노보 노디스크가 매우 빠르게 진전시키고 있습니다. 이 기전에 대한 관심과 기대가 매우 높습니다. 실제로 이 기전은 노보 노디스크의 분기별 실적 발표에서 자주 언급됩니다. 올해는 작년에 받은 4,500만 달러 외에 1,000만 달러 규모의 마일스톤 지급금을 세 차례 받았습니다. 참고로, 이 계약의 총 규모는 10억 달러 상당의 바이오벅스입니다. 이 중 약 50%는 임상 마일스톤에 해당하며, 프로그램이 2상에 진입함에 따라 증가할 것으로 예상됩니다. 나머지 50%는 상업적 마일스톤과 1자리 후반에서 2자리 초반의 판매 로열티로 구성되어 있습니다. 이 프로그램의 진행 상황에 매우 만족하고 있습니다.

마지막으로, 필라바파딘은 AAK1을 표적으로 하는 새로운 소분자로, 당뇨병성 말초 신경병증 통증에 대해 3상 진입 경로를 확보하고 있습니다. 올해 내내 우리는 그 메커니즘의 잠재력을 여러 다른 적응증과 함께 완성하는 데 매우 신중하게 임해왔으며, 이 내용은 올해 말에 공개적으로 발표할 예정입니다. 이는 AAK1이 여러 인간 생물학적 과정에서 근본적인 역할을 한다는 점을 명확히 보여주며, 렉시콘 파마슈티컬스가 해당 프로그램 개발에서 가장 앞서 있는 회사임을 입증합니다. 정말 많은 일이 진행 중이지만, 앞서 말씀드린 것처럼 저는 비대성 심근병증에 집중하고자 합니다. 내년 1분기 톱라인 데이터 발표를 시작으로, 분명히 우리는 출시 전 또는 상업화 전 활동에 집중하고 있습니다.

지난 몇 년간 비아트리스와 노보 노디스크 전반에서 파트너십 및 전략 기능을 이끌어온 레이첼 마틴이 최고 상업 책임자(Chief Commercial Officer)로 승진하게 되어 기쁘게 생각합니다. 그녀는 특히 당뇨병 분야에서 많은 경험을 쌓았으며, 산오피에서 인슐린 사업을 오랫동안 운영한 경력이 있습니다. 그녀를 보완하기 위해 현재 마케팅 책임자를 두었고, 최근에는 새로운 접근성 책임자도 채용했으며, 두 분 모두 매우 뛰어난 자격을 갖추고 있어 조직에 큰 도움이 될 것입니다. 이들은 출시 전 계획, 시장 조사, 포지셔닝 설정을 담당할 것이며, 올해 진행하면서 이에 대해 더 자세히 말씀드릴 예정입니다.

또한 SGLT1의 중요성을 설명하고, 순수 SGLT2 억제제와 차별화되는 이유, 그리고 현재 승인된 폐쇄성 질환의 CMI와 어떻게 다른지 보여주기 위해 5명의 MSL도 채용했습니다. 정말 빠른 속도로 전진하고 있습니다. 비대성 심근병증의 기초로 다시 돌아가고자 하는데, 이 분야 커뮤니티가 폐쇄성 및 비폐쇄성 비대성 심근병증이라는 두 가지 별개의 질환으로 인식해왔지만, 사실 두 질환은 별개의 것이 아닙니다. 심부전에서 HFrEF, HFmrEF, HFpEF 사이에 사출률 연속체가 존재하는 것처럼, 폐쇄성 및 비폐쇄성 질환에서도 동일한 현상이 나타납니다. 결국 비대성 심근병증에서 핵심 문제이자 특징은 이완기 기능 장애와 좌심실 비대입니다.

좌심실 충만 장애는 폐로 압력이 역류하면서 울혈 등 여러 증상과 문제를 유발합니다. 이완기 기능 장애가 주요 원동력인 비대성 심근병증을 진행할 때, 폐쇄성 및 비폐쇄성의 차이는 질환의 차이가 아니라 좌심실 비대가 주로 발생하는 해부학적 위치의 차이라는 점을 인식해야 합니다. 폐쇄성 질환에서는 좌심실 비대가 판막 근처 상부에서 발생해 혈류에 장애를 일으키지만, 근본적인 이완기 기능 장애는 동일합니다, 크레이그.

네, 마이크, 전적으로 동의합니다. 가장 중요한 점은 이 질환이 역사적으로 수술과 심장 수축력을 감소시키는 부정적 이노트로프 치료 옵션에 의해 정의되어 왔다는 것입니다. 하지만 근본적인 문제는 심장의 에너지 대사이며, 소타글리플로진은 여러 메커니즘을 통해 작용해 비대성 심근병증의 이질성에 부합합니다. 왜냐하면 비대성 심근병증은 생리학적 진단이 아닌 임상 진단이기 때문입니다. SGLT2 효과를 통해 심장신장 이점과 울혈 완화 효과를 제공하고, 심근에 직접 작용해 에너지 대사를 개선하며, 이는 여러 인간 유전 연구, 동물 모델 연구, 조직 배양 연구에서 칼슘 및 나트륨 흐름, 케톤 이용, 섬유화 및 염증 지표 조절을 통해 입증되었습니다.

여러 메커니즘을 통해 증상을 완화하며, 적어도 심부전 환자에서는 장기적인 결과도 입증했습니다. 이는 단기 연구에서 증상 완화만 입증된 다른 승인되었거나 치료 중인 약물들과는 분명히 다릅니다.

네, 맞습니다. 이에 대해, 폐쇄성 및 비폐쇄성 비대성 심근병증을 모두 아우르는 최대 규모의 HCM 임상시험인 SONATA를 다시 한번 돌아봅니다. 앞서 언급했듯이 500명 이상의 환자가 참여해 연구의 통계적 검정력을 크게 향상시켰습니다. 대다수 환자가 비폐쇄성 형태의 질환을 가지고 있었는데, 이는 현재 임상 실무를 잘 반영합니다. 이 연구 기관들은 심장근육억제제(CMI)에 접근할 수 있는 곳입니다. 그리고 폐쇄성 질환 치료제가 있는 상황에서 비폐쇄성 HCM 환자를 등록할 수 있는 가능성이 더 커졌습니다. 이 연구는 고전적인 무작위 이중맹검 설계로, 26주간 진행되며 KCCQ를 평가 지표로 사용합니다.