T스캔 테라퓨틱스 Study update

발언해 주시기 바랍니다. 오늘 아침 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다.

오늘 아침 저는 회사가 발표한 주요 전략 업데이트를 공유하겠습니다. 참고로, 저희는 상장 기업이므로 이번 발표 중 미래 예측성 발언을 포함할 수 있음을 알려드립니다. 많은 분들이 기억하시겠지만, TScan의 역사에서 핵심 목표 중 하나는 혈액암과 고형암 모두에 대해 TCR-엔지니어링 T세포 치료제를 환자에게 제공하는 것이었습니다. 지난 2025년 10월, 저희는 고형암 프로그램을 일시 중단하고 고형암을 위한 인체 내(in vivo) 엔지니어링 플랫폼 개발에 집중한다고 발표했습니다. 오늘 이 프로그램이 지난 1년간 엄청난 진전을 이루었음을 기쁘게 말씀드립니다. 실제로 오늘 기준으로 이 프로그램에서 두 개의 후보물질을 IND 승인 준비 단계로 진전시켰습니다.

저희는 TCR 유전자를 인체 내 T세포에 효율적으로 전달하는 인체 내 렌티바이러스 플랫폼을 개발했습니다. 이 T세포들은 엔지니어링되어 마우스 모델에서 표적 암세포를 제거할 수 있습니다. 앞으로의 전략은 이전 임상시험에서 가장 활발했던 두 개의 TCR, 즉 항원 PRAME을 표적으로 하는 TCR과 항원 MAGE-A4를 표적으로 하는 TCR에 집중하는 것입니다. 이 두 제품 모두 IND 승인 준비 단계로 진행할 예정입니다. 향후 2년 동안 이 프로그램은 중요한 가치 전환점을 만들어 낼 것입니다. 예를 들어, 우리는 IND 승인 준비 단계로 진행한 최종 구조체에 대한 전임상 데이터를 2027년 1분기에 발표할 예정이며, 규제 관련 업데이트도 함께 제공할 것입니다.

2027년 4분기에 첫 번째 IND를 제출하고, 같은 분기에 1상 임상을 시작할 계획입니다. 죄송합니다, 첫 번째 IND는 3분기에 제출하고, 중추 임상은 4분기에 시작할 예정입니다. 오늘 아침에는 혈액암 프로그램의 데이터 업데이트도 기쁘게 전해드립니다. 현재 상업화 준비가 완료된 제조 공정을 통해 환자를 등록하고 치료한 매우 강력한 임상 데이터를 보유하고 있으며, 이를 우리는 코호트 C라고 부릅니다. 앞서 공개한 바와 같이, 우리는 FDA와 3상 연구에 대해 합의했으며 실제로 해당 연구를 시작했고, 첫 7명의 환자를 등록했습니다. 하지만 안타깝게도, 해당 임상시험을 완료할 충분한 자금을 확보하지 못했습니다.

분명히 이 연구는 규모가 크고 임상시험을 완료하는 데 상당한 자본이 필요합니다. 우리는 매우 어려운 전략적 결정을 내려 3상 연구를 일시 중단하고, 이 21명의 환자 데이터가 성숙해지도록 장기 추적 관찰을 진행하기로 했습니다. 동시에, 우리는 상업적 환경에서 제품을 제공할 수 있는 역량을 갖춘 외부 CDMO에서 제조 공정을 확립하는 데 계속 전념하고 있습니다. 이 프로그램을 위해 현재 전략적 파트너십을 적극적으로 모색하고 있습니다. 이 프로그램의 주요 가치 전환점은 올해 4분기에 주요 의학 회의에서 코호트 C의 14명 환자에 대한 6개월 데이터를 발표하는 데 계속 전념하고 있다는 점입니다.

우리는 코호트 C의 21명 환자 전체, 즉 코호트 C 환자와 이미 중추 임상에 등록된 7명의 환자에 대한 업데이트된 데이터를 발표할 것입니다. 이 환자들에 대한 데이터는 내년 2분기에 발표할 예정입니다. 그 시점에는 연구에 참여한 모든 환자가 1년 이상의 추적 관찰을 받게 됩니다. 마지막으로, 우리에게 중요한 전략적 전환점은 이 프로그램을 앞으로 지원할 전략적 파트너십을 확보하는 것입니다. 마지막으로, 자가면역 프로그램과 관련해, 우리는 이전에 강직성 척추염과 같은 HLA-B*27 관련 자가면역 질환에서 표적을 발견했다고 공개한 바 있습니다. 전략적 재조직과 함께, 우리는 파트너십이 성사될 때까지 이 프로그램의 추가 개발을 중단하고 있습니다. 분명히 자가면역 분야에서 전략적 파트너십을 확보하는 것이 우리에게는 중요한 가치 전환점이 될 것입니다.

이러한 배경을 바탕으로, 업데이트된 파이프라인 슬라이드는 이제 고형암 연구에 집중하고 있습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 우리는 PRAME를 표적으로 하는 제품과 MAGE-A4를 표적으로 하는 제품, 두 가지를 IND 허가 준비 단계로 진행할 예정입니다. 사실 우리는 이들 표적에 대해 후반 단계 발견 단계에 있는 다른 TCR들도 계속 개발 중에 있습니다. 예를 들어, 현재 발견 단계가 끝난 제품이 하나 있는데, 이는 다른 HLA인 HLA-A*24:02에서 제시되는 PRAME를 인식합니다. 우리는 PRAME와 MAGE-A4라는 잘 검증된 표적들에 대해 더 나은 HLA 커버리지를 제공하기 위해 제품 개발을 계속 진행하고 있습니다. 파이프라인 슬라이드 하단에서 보시다시피, 우리는 혈액암 프로그램과 자가면역 프로그램의 추가 개발을 중단하고 이들 프로그램에 대한 파트너십을 적극적으로 모색하고 있습니다.

우리는 이 전략이 우리 제품을 발전시키고, 새로 재조직된 회사와 함께 환자 및 주주 모두에게 가장 큰 가치를 제공할 수 있는 최선의 전략이라고 믿고 있습니다. 이제 고형암 프로그램과 이 프로그램을 통해 달성하려는 목표에 대해 잠시 말씀드리겠습니다. 간단한 소개를 드리자면, 사실 소개가 필요 없을 정도로 고형암은 매우 큰 미충족 의료 수요를 나타냅니다. 미국에서는 매년 50만 명이 넘는 환자가 고형암 진단으로 사망합니다. 실제로, 흑색종만 보더라도 약 20개의 승인된 치료제가 있음에도 불구하고 매년 8,500명 이상이 흑색종으로 사망합니다. 비소세포폐암의 경우, 이 분야에 50개 이상의 승인된 치료제가 있음에도 불구하고 매년 약 12만 5천 명이 사망합니다.

이러한 치명적인 질병을 치료할 효과적인 치료제에 대한 수요는 여전히 매우 큽니다. 우리는 TCR 엔지니어링된 T 세포 치료제를 개발 중이며, 이는 TCR 엔지니어링 T 세포 치료제로만 독특하게 접근 가능한 매우 흔한 암 특이 항원을 대상으로 합니다. 많은 분들이 아시다시피 PRAME는 90% 이상의 흑색종에서 발현됩니다. MAGE-A4는 비소세포폐암, 두경부암, 난소암 등 다양한 암에서 상당히 널리 발현됩니다. 이 두 가지가 우리가 IND 허가 준비 단계로 진행하는 두 제품의 주요 표적입니다. 이제 in vivo 엔지니어링 기술에 대해 간단히 소개하겠습니다. in vivo 엔지니어링은 자가 TCR T 세포 치료제의 주요 과제들을 해결합니다. 우선, 전통적인 자가 치료제는 환자별로 제품을 개별 제조해야 하며, 종종 규격 미달 문제와 높은 제조 원가에 시달립니다.

in vivo 프로그램은 이러한 문제들을 완전히 제거합니다. 렌티바이러스는 대량으로 생산되며, 동일한 제품이 본질적으로 즉시 환자에게 전달할 수 있는 기성품입니다. 환자를 치료하는 데 있어 혈관 간 시간 지연 문제가 없으며, 제품 투여 전 림프절 파괴가 필요하지 않습니다. 지금까지 T 세포 표적 렌티바이러스가 이러한 유형의 in vivo 치료에 명확히 최적의 방법임을 보여주고 있습니다. 우리는 렌티바이러스 접근법이 특히 종양학에 적합하다고 믿습니다. 이는 관심 유전자, 즉 TCR을 환자의 T 세포에 영구적으로 유전자 통합할 수 있게 해주어, 이 세포들이 환자 내에서 계속 증식할 수 있기 때문입니다. 이들은 기억 세포를 형성하여 장기적인 면역 감시를 수행할 수 있습니다.

이 방법을 통해, 현재 진행 중인 다른 연구들에 따르면 환자 내에서 조작된 T 세포의 수준이 더 높게 나타나며, 일반적으로 ex vivo 방식으로 조작된 제품보다 이들 T 세포의 확장도 더 큽니다. 사실, 지난 1년간 in vivo 엔지니어링된 CAR T 프로그램 분야에서 엄청난 폭발적 성장이 있었습니다. 예를 들어, 여기 세 개 회사만 강조해도 정말 놀라운 성과를 보였습니다. 켈로니아, 이사 바이오텍, 그리고 레전드입니다. 이 세 회사 모두 렌티바이러스를 이용해 환자에게 조작된 CAR T 치료를 제공했습니다. 세 경우 모두, 지금까지 치료한 환자 수는 상대적으로 적지만 100% 반응률을 보여 이 접근법의 탁월한 결과를 확인할 수 있었습니다. 우리 회사는 이러한 연구를 기반으로 어떻게 하면 고형암 치료제로서 이 치료법을 발전시킬 수 있을지 고민했습니다.

TCR 조작 T 세포 치료제는 고형암에 조작된 T 세포 치료를 전달할 수 있는 메커니즘을 제공합니다. 전통적으로 CAR T 치료로 고형암을 치료하는 것은 매우 어려웠으며, 임상에서는 TCR 조작 T 세포 치료제가 훨씬 더 좋은 결과를 보여주고 있습니다. 왼쪽에 보이는 것은 이전 Plexity 연구의 일환으로 수집한 종양 샘플의 예입니다. 이 피부 흑색종 샘플에서 PRAME의 매우 강력한 발현을 볼 수 있으며, 사실상 모든 종양 세포가 매우 높은 수준으로 PRAME을 발현하고 있습니다. PRAME은 세포 내 단백질로, CAR T 치료제로는 표적할 수 없습니다.

T 세포는 이 PRAME 표적을 인식할 수 있는데, 이는 종양 세포가 PRAME에서 유래한 항원을 제시하기 때문입니다. 오른쪽 그림의 분홍색 부분에 보이는 것처럼, PRAME에서 유래한 항원이 클래스 I HLA 분자에 표시되어 있습니다. 이 경우 가장 흔한 HLA-A*02:01로, 미국 인구의 약 42%가 해당됩니다. T 세포는 이 표적을 인식해 항암 면역 반응을 일으키고 종양 세포를 죽이며, 궁극적으로 종양을 축소시키고 최종 목표인 완전한 환자 치료를 달성합니다. 저희는 이전에 기업 자료에서 초기 데이터를 공개한 바 있습니다. 이 데이터는 현재의 구조물이 아닌 이전 버전의 구조물에 관한 것입니다. 인간 PBMC를 이식받은 생쥐에 저희 렌티바이러스를 투여했을 때 종양 성장이 조절되는 것을 보여주었습니다.