브릿지바이오 파머 Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – 3rd Annual Healthcare Forum

좋습니다. 저희를 초대해 주신 제프리께 정말 감사드리고, 번스타인 팀 전체에도 감사드립니다. 브리지바이오의 사장 겸 최고재무책임자인 토머스 트리마르키이고, 당사의 골격 이형성증 사업 최고운영책임자인 줄리 밀러 에버렛과 함께 자리했습니다. 여러분 중 많은 분들이 아트루비 출시에서 핵심적인 역할을 맡았던 줄리를 알고 계실 것입니다. 최근 줄리는 인피그라티닙 출시를 지원하기 위해 해당 업무로 이동했으며, 특히 초희귀질환 및 골격 이형성증 분야에서 10년 이상의 상업화 경험을 보유하고 있습니다. 오늘 이 자리에 줄리와 함께할 수 있어 정말 영광입니다. 제프리, 오늘 여러분과 훌륭한 대화를 나누기에 앞서 몇 마디 말씀드리고 배경을 간략히 설명하는 것부터 시작하겠습니다.

브리지바이오는 가장 큰 틀에서 유전질환을 앓고 있는 최대한 많은 환자들을 가능한 한 짧은 시간 안에 돕기 위해 존재하는 회사입니다. 이를 위해 최초 또는 동급 최고 수준의 의약품을 개발해 시장에 출시하고 있습니다.

현재 당사의 후기 단계 포트폴리오는 매우 독특하다고 말씀드릴 수 있습니다. 이 업계를 살펴보신 분들이라면, 여러분도 아시다시피 현재 이 포트폴리오를 분명히 주목하고 계실 것입니다. 먼저 아트루비가 있습니다. 아트루비는 ATTR 심근병증을 위한 동급 최고 수준의, 거의 완전한 안정화제입니다. 출시 후 약 6개 분기가 지났습니다. 이 출시가 당사 사업에 갖는 중요성은 아무리 강조해도 지나치지 않습니다. 우선 이를 통해 당사가 역량 있는 상업화 조직임을 입증했다고 생각하며, 최근 몇 년간 바이오테크 업계에서 가장 성공적인 출시 사례 중 하나로 널리 평가받고 있다고 생각합니다. 현재 전 세계적으로 연환산 매출이 10억 달러를 상회하고 있으며, 올해 말까지 연간 기준으로 전 세계 블록버스터 의약품 규모에 도달할 수 있을 것으로 예상됩니다. 이는 몇 가지 요인에 기인합니다. 첫째, 규모가 크고 지속적으로 확대되고 있는 시장이라는 점입니다. 매년 약 1만 5,000명에서 1만 6,000명의 환자가 퍼널의 최하단에 유입되고 있습니다.

환자 수요 측면에서 매우 매력적입니다. 저희는 분명 차별화된 동급 최고 수준의 안정화제를 보유하고 있으며, 최근 일부 데이터 세트를 통해 이것이 1차 치료의 근간이라는 점이 더욱 확고해졌다고 생각합니다.

정말 기대되는 분자입니다. 실제로 오늘 아침 매우 중요한 소식이 발표됐습니다. 저희는 아트루비와 타파미디스를 직접 비교한 최초의 실사용 데이터 세트를 발표했습니다. 이는 매우 고무적인 결과입니다.

모든 원인에 의한 사망과 심혈관계 입원을 포함한 복합 평가변수에서 약 3분의 1이 개선되는 것을 확인했습니다. 이는 아직 시장에 충분히 전파되지 않았고 처방 행태에도 영향을 미치지 않은 매우 중요한 데이터 세트입니다.

이는 앞으로 1년에 걸쳐 이루어질 것입니다. 따라서 저희가 역량 있는 상업 조직임을 실제로 입증했으며, 미국뿐 아니라 전 세계에서 다음 세 가지 제품을 출시할 수 있다는 자신감도 갖게 됐다고 생각합니다.

따라서 오늘날 브리지바이오의 진정으로 독특한 점은 아직 한 제품의 출시 초기 단계에 있으며, 향후 1년 내에 세 가지 제품이 추가로 출시된다는 것입니다. 저희는 고충족 의료 수요가 높은 근이영양증의 한 형태인 사지연결근육병 2I/R9형에 대해 계열 최초의 분자를 보유하고 있습니다. 이 제품은 여러 측면에서 환자의 기능을 실제로 크게 개선할 수 있습니다. 첫째, 환자들은 치료를 시작했을 때보다 더 원활하게 호흡할 수 있습니다. 환자들은 더 잘 걸을 수 있으며, 노스스타 보행 평가와 같은 전반적인 증상 점수를 측정했을 때 위약 대비 통계적으로 유의미한 수준으로 전반적인 기능을 회복할 수 있습니다. 따라서 환자들에게 큰 도움이 될 매우 기대되는 분자입니다. 이는 명확한 10억 달러 규모의 기회입니다.

인칼레렛의 ADH1은 지난 1년여 동안 임상 3상 결과가 발표된 또 다른 저분자입니다. 이번에도 저희 임상 3상에서 환자의 약 76%가 사실상 기능적으로 완치됐습니다. 따라서 이 시장에서 많은 환자의 삶을 바꿀 매우 중요한 데이터 세트입니다. 여기에서도 10억 달러 규모의 기회가 있고 경쟁자가 없기 때문에, 이 시장을 구축해 나가기를 기대하고 있습니다. 마지막으로 연골무형성증이 있습니다. 줄리가 함께하고 있으니 이 이야기를 충분히 나눌 시간이 있기를 바랍니다. 현재 10억 달러 규모의 시장이며, 저희는 이 시장에 분명히 차별화되고 독특한 분자를 선보일 예정입니다.

이 분야에서 최초이자 유일한 경구 치료제이며, 시장이 수년간 요구해 온 바를 정확히 충족하는 매우 중요한 데이터 세트입니다. 즉, 키에 미치는 영향이 매우 크고, 더 중요한 점은 키의 비례성이나 최근 저희가 입증할 수 있었던 수면무호흡증과 귀 감염에 대한 효과를 비롯해 이 아이들의 건강에 상당한 효과가 있다는 것입니다. 따라서 큰 그림에서 보면, 아코라미디스는 연간 최대 매출 40억 달러 이상을 달성할 궤도에 있다고 보고 있습니다. 여기에 내년에는 또 다른 40억 달러 규모의 기회가 위험이 상당 부분 해소된 상태로 시장에 도입되어 판매가 확대될 것으로 예상되며, 그 이후에는 추가적인 확장도 가능합니다.

연골저형성증과 기타 골격계 형성이상, 그리고 수술 후 부갑상선기능저하증을 비롯해 흥미로운 기회들이 있습니다. 앞으로 18개월 동안의 기회는 바로 그것이라고 말씀드릴 수 있겠습니다.

그 이후에는 오늘 말씀드린 네 가지 치료제를 넘어 환자들에게 의미 있는 새로운 의약품을 많이 개발하고, 수십 년 동안 성장할 수 있는 지속 가능한 사업을 구축하는 것이 저희의 목표입니다. 오늘 대부분의 시간을 할애해 말씀드릴 네 가지 제품 외에도, 저희는 매우 활발하고 생산적인 신약 발굴 엔진을 보유하고 있으며, 이를 통해 계속해서 분자 후보물질을 임상 단계로 진입시켜 왔습니다.

적절한 시점이 오면 이 파이프라인의 성장을 활용할 수 있다고 생각합니다. 현재 이 파이프라인은 비상장 자매회사인 곤돌라바이오에 편입되어 있습니다. 다소 장황하게 배경을 설명드렸지만, 이제 바로 질의응답으로 들어가도 될 것 같습니다.