팔벨라 테라퓨틱스 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

초대해 주셔서 감사합니다, 휘트니.

물론입니다. 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 이번이 캐나코드 컨퍼런스에서 발표할 수 있는 두 번째 해입니다. 관심 가져 주셔서 감사드리며, 저희가 상장한 후 팔벨라에 대해 최초로 커버리지를 시작해 주신 애널리스트 중 한 분이시고, 상장 이후 지속적인 지원에 감사드립니다. 팔벨라라는 이름부터 말씀드리자면, 핀란드어로 '봉사하다'라는 뜻입니다. 저희 회사의 사명은 심각한 희귀질환 환자들을 돕는 것이며, 특히 승인된 치료제가 없는 질환에 집중하고 있습니다. 회사의 전략은 한 단어로 요약할 수 있는데, 바로 '최초'입니다. 저희는 이러한 심각한 희귀질환에 대해 최초로 승인받은 치료제를 제공하고자 합니다.

휘트니, 저희 회사의 비전은 FDA 승인 치료제가 없는 희귀 피부질환과 희귀 혈관 기형을 다루는 지속 가능하고 선도적인 바이오제약 회사를 만드는 것입니다. 물론 희귀 피부질환은 여러분도 잘 아시는 희귀질환 영역의 한 부분입니다. 저는 희귀 피부질환을 매우 높은 미충족 수요가 있는 분야로 설명하고 싶습니다. 희귀 피부질환은 약 600가지 정도가 있습니다.

승인된 치료법을 가진 경우는 2% 미만이며, 경쟁 강도도 매우 낮습니다. 이러한 상황은 이 분야에서 회사를 성장시키기에 매우 적합합니다. 저희 파이프라인과 플랫폼에 대해 언급해 주셨습니다. 저희는 후기 단계 파이프라인과 플랫폼을 모두 보유하고 있습니다. 후기 단계 파이프라인의 주력 제품은 QTORIN 라파마이신입니다. 이는 mTOR 억제제인 라파마이신의 3.9% 무수 제형입니다. 올해 초, 미세낭성 림프관 기형이라는 질환에 대해 긍정적인 3상 연구 결과를 발표했습니다. 이 질환은 심각하고 희귀한 유전성 평생 질환으로 승인된 치료법이 없습니다. 미국 내에 이 환자가 3만 명 이상 있습니다. 최근 FDA와 사전 NDA 미팅을 진행했으며, 제프 마티니와 그의 팀 덕분에 기관에 롤링 NDA 제출을 시작했습니다. 이외에도 QTORIN 라파마이신의 사용을 다른 mTOR 관련 피부질환으로 확대할 계획입니다.

상장 이후, 피부 정맥 기형이라는 질환에 대해 긍정적인 2상 연구 결과를 발표했으며, 이 역시 승인된 치료법이 없는 혈관 기형의 일종입니다. 이 환자들은 선천적으로 이 질환을 가지고 태어납니다. 이 질환은 평생 지속됩니다. 저희는 이 질환 역시 mTOR 경로에 의해 유발된다고 믿고 있습니다. 슬라이드에 나와 있는 QTORIN 라파마이신의 세 번째 적응증은 혈관각화종입니다. 임상 운영팀 덕분에 올해 초 이 질환에 대한 2상 연구를 시작했습니다. 이 연구 결과는 올해 하반기에 발표될 예정입니다. 이 질환은 표재성 림프관 기형의 일종입니다.

최근에는 mTOR 경로에 의해 유발된다고 여겨지고 있습니다. FDA는 혈관각화증, 피부 정맥 기형, 미세낭 림프관 기형 모두에 대해 패스트트랙 지정을 승인했습니다. 우리는 혁신 치료제 지정, 패스트트랙 지정, 희귀의약품 지정도 받았습니다. 플랫폼에 대해서도 언급하셨습니다. 우리는 플랫폼과 결합한 두 번째 분자가 있는데, 그것은 피타바스타틴이라고 합니다. 두 번째 제품 후보는 QTORIN 피타바스타틴이라고 불립니다. 이는 확산성 표재성 광선성 각화증이라는 심각한 희귀 유전 질환에서 연구될 예정입니다. 현재 그곳에서 IND 전 단계 연구, 즉 IND 승인 준비 연구를 완료 중이며, 올해 말에 연구를 시작할 것으로 기대하고 있습니다. 그래서 현재 네 가지 질환에 대해 연구를 진행하고 있습니다.

매우 흥미롭게도, 올해 말까지 두 가지 질환을 더 발표할 예정이며, 이를 통해 올해 QTORIN 및 파생 프로그램으로 총 여섯 가지 희귀 질환에 대해 최초 승인 치료제를 개발하는 단계에 진입할 것입니다.

물론입니다. 유전학은 약 10년 전에 밝혀졌습니다. 이 질환의 거의 100%가 PIK3CA 돌연변이에 의해 유발된다고 추정합니다. mTOR는 PIK3CA의 바로 하위 경로이며, mTOR가 과활성화되어 있습니다. 그 결과가 무엇인가요? 여기 사진에서 보시다시피, 유전적으로 기형인 혈관이 피부를 통해 돌출되는 현상이 나타납니다. 이 환자들의 주요 임상 문제는 림프액이 피부로 배출된다는 점입니다. 이 현상을 림포리아(림프액 누출)라고 합니다. 이로 인해 피부 장벽이 손상됩니다. 피부 장벽이 손상되어 이 환자들은 2차 감염에 취약하며, 급성 봉와직염과 같은 감염이 자주 발생해 입원할 수 있습니다. 또한, 여기 사진에서 보시다시피 출혈도 발생할 수 있습니다. 이 두 가지가 이 환자들에게 주요 임상 부담으로 작용하며, 감염의 악순환에 빠지는 경우가 많습니다.

이 질환은 증식성이고 진행성이라 치료하지 않으면 임상적으로 예측 가능하게 악화됩니다. 따라서 조기 개입이 긴급하며, FDA는 이를 중대한 질병으로 간주하여 패스트트랙과 혁신 치료제 지정의 전제 조건으로 인정하고 있습니다.

좋습니다. 3상에 앞서 2상 연구가 있었습니다. 2상에서는 12명의 환자를 대상으로 연구했습니다. 12명 모두 임상 평가 척도에서 개선되었으며, 모두가 '많이 개선됨' 또는 '매우 많이 개선됨'으로 평가받았습니다. 이 결과를 바탕으로 3상 연구를 설계했습니다. 또한 이 결과를 근거로 혁신 치료제 지정을 신청했고, 승인을 받았습니다. 3상 연구는 51명의 환자를 대상으로 진행되었습니다. 이 연구가 올해 1분기에 발표된 중추적 연구였습니다. 주요 평가 지표는 미세낭성 림프관 기형 조사자 전반 평가(Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment)였습니다. 이는 7점 척도로, 의사들이 치료 종료 시점의 병변 심각도를 치료 시작일과 비교해 평가하는 방식입니다.