PTC 테라퓨틱스 26년 3분기 어닝콜

말씀해 주십시오. 안녕하세요. PTC 테라퓨틱스의 2026년 3분기 기업 업데이트와 재무 실적을 논의하는 자리에 함께해 주셔서 감사합니다.

오늘은 매슈 클라인 최고경영자, 에릭 파울스 최고사업책임자, 피에르 그라비에 최고재무책임자가 함께하고 있습니다. 오늘 컨퍼런스 콜에서는 당사의 현재 예상에 근거한 미래예측진술이 포함될 예정입니다. 이러한 진술에는 특정 위험과 불확실성이 따르며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 오늘 컨퍼런스 콜과 함께 당사 투자자 관계 웹사이트에 게시된 슬라이드를 확인해 주시기 바랍니다. 해당 슬라이드에는 미래예측진술에 관한 정보와 SEC에 제출한 가장 최근의 분기 보고서인 10-Q 및 연례 보고서인 10-K, 기타 SEC 제출 자료가 포함되어 있습니다. 실제 실적과 결과가 이러한 미래예측진술에 명시되거나 암시된 내용과 크게 달라질 수 있는 관련 위험과 불확실성에 대한 자세한 설명은 해당 자료를 참조해 주시기 바랍니다.

또한 오늘 컨퍼런스 콜에서는 일부 비일반회계기준 정보를 공개할 예정입니다. 일반회계기준과 비일반회계기준 재무 지표의 사용 및 일반회계기준에서 비일반회계기준으로의 조정에 관한 정보는 오늘 발표한 실적 보도자료에서 확인하실 수 있습니다. 이제 컨퍼런스 콜을 매슈 클라인 최고경영자에게 넘기겠습니다.

오늘 함께해 주신 모든 분께 감사드립니다. 또 한 분기 동안 제품 매출이 사상 최대치를 기록하고 회사 전반에서 견고한 실행력을 보여드린 성과를 공유하게 되어 기쁩니다. 3분기 총매출은 3억 5,800만 달러, 제품 매출은 2억 7,600만 달러를 기록했습니다. 미국과 해외에서 SEPHIENCE 매출이 전 분기 대비 지속적으로 증가한 데 힘입은 결과입니다. 이러한 실적을 바탕으로 2026년 연간 제품 매출 가이던스를 9억 6,000만~9억 9,000만 달러로 상향하고, 총매출은 12억 9,000만~13억 2,000만 달러로 예상합니다. 수정된 가이던스는 제품 매출이 전년 대비 64~69% 성장할 것이라는 전망을 반영합니다. 또한 지속적으로 효과적인 비용 관리를 이어가고 있어 2026년에 현금흐름 손익분기점에 도달한다는 목표를 달성할 것으로 예상합니다.

SEPHIENCE부터 말씀드리면, 글로벌 출시 후 1년이 지난 현재 모든 지표에서 큰 성공을 거두었으며, 모든 징후가 SEPHIENCE가 희귀질환 치료제의 블록버스터가 될 것임을 가리키고 있습니다. 3분기 SEPHIENCE의 글로벌 매출은 1억 8,200만 달러였으며, 미국에서의 꾸준한 성장과 해외 시장의 지속적인 확대가 이를 견인했습니다. 9월 30일 기준 전 세계에서 SEPHIENCE를 투여받는 환자는 2,000명을 넘어섰습니다. 미국에서는 모든 환자군에서 견조한 기저 수요가 이어지고 있습니다. 3분기 동안 쿠반 브랜드 제품 및 제네릭에서 전환하는 환자가 증가했으며, 치료 경험이 없는 환자군과 기존 치료에 반응하지 않았던 환자군에서도 침투율이 계속 높아졌습니다. 치료 순응도는 계속 높은 수준을 유지하고 있으며, 이는 식이 제한 완화, 인지 기능 및 기분 개선 등 환자들이 치료를 통해 체감하는 의미 있는 혜택을 뒷받침합니다.

해외에서도 분기 중 성장이 지속됐으며, 일본에서의 성공적인 출시와 여러 지역의 환자별 의약품 공급 프로그램을 통해 치료 접근이 허용된 신규 환자들이 성장을 이끌었습니다. 앞서 말씀드린 대로 해외 매출은 계속 성장할 것으로 예상하며, 2027년 중 추가 국가에서 치료 접근성과 보험 급여를 확보하면서 성장세가 가속화될 것으로 전망합니다. 출시 첫해에 폭넓은 상업적 환자 기반을 구축했으며, 이를 바탕으로 2027년 이후에도 성장을 확대할 수 있는 유리한 위치에 있습니다. 미국에는 여전히 전환 대상이 될 수 있는 쿠반 브랜드 제품 또는 제네릭 복용 환자가 많으며, SEPHIENCE의 혜택을 받을 수 있지만 어떤 치료도 받고 있지 않은 환자도 많습니다. 전반적으로 미국 내 환자 1만 7,000명 가운데 대다수는 아직 SEPHIENCE를 사용해 보지 않았습니다.

SEPHIENCE의 차별화된 특성과 SEPHIENCE의 의미 있는 효능을 보여주는 실제 임상 근거가 늘어나면서 모든 환자군에서 견조한 기저 수요가 나타나고 있습니다. 따라서 지난 1년간 이룬 성과를 자랑스럽게 생각하지만, 출시 여정은 아직 갈 길이 멀다고 봅니다. 또한 앞으로도 지속적인 성공을 뒷받침할 수 있도록 출시 과정에서 얻은 몇 가지 주요 교훈을 반영한 계획을 각 팀이 실행하고 있습니다. 해외에서는 2027년에도 성장을 이어갈 것으로 예상합니다. 유럽, 라틴아메리카, 중동, 러시아 및 독립국가연합의 신규 시장으로 진출할 예정이며, 이들 지역에는 성공 실적을 보유한 경험 많은 팀이 있습니다. 전반적으로 SEPHIENCE의 최대 매출 잠재력이 20억 달러를 웃돈다는 확신을 유지하고 있습니다. 3분기에 파브리병 유전자 치료제 후보물질인 임상시험계획승인 단계의 ST-920을 인수했습니다.

ST-920은 한 차례 투여하는 아데노연관바이러스(AAV) 유전자 치료제로, 인간화된 GLA 유전자 사본을 제공해 신체가 이 질환에서 결핍된 알파-갈락토시다아제 A를 지속적으로 생리적 수준으로 생성하도록 합니다. 현재까지 수집된 데이터에 따르면 ST-920은 알파-갈락토시다아제 A 활성을 유의미하게 높이고, 장기 손상을 유발하는 리소-Gb3 기질을 감소시키며, 신장 기능과 질환의 다른 측면을 개선합니다. 또한 간독성이나 기타 면역 반응과 관련된 중대한 이상반응이 보고되지 않아 양호한 안전성 프로파일이 확인됐습니다. 2026년 4분기에 가속 승인 신청을 위한 BLA 순차 제출을 완료할 것으로 예상하며, 2027년 승인 및 상업 출시도 가능할 것으로 봅니다. 파브리병 환자 집단의 규모와 기존 상업 인프라 및 파브리병 환자 커뮤니티와 협력해 온 경험, 그리고 차별화된 ST-920의 특성을 고려할 때, 의미 있는 글로벌 상업적 기회가 될 가능성이 있다고 생각합니다.

보토플람 헌팅턴병 프로그램과 관련해, FDA의 일정 조정으로 보토플람 데이터 패키지와 가속 승인 가능 경로를 논의하기 위한 C형 미팅은 이제 2027년 1분기에 진행될 예정입니다. 초기 증상 환자 약 770명을 등록할 계획인 보토플람 3상 INVEST-HD 시험의 환자 등록이 계속 진행되고 있습니다. 이 시험의 1차 평가변수는 최대 36개월까지의 기준선 대비 cUHDRS 변화이며, 유효성과 무용성에 대한 중간 분석을 계획하고 있습니다. 전 세계 시험기관이 현재 운영을 시작하는 등 환자 등록이 순조롭게 진행되고 있습니다. 바티퀴논 프리드라이히 운동실조증 프로그램의 경우, 예상대로 3분기에 글로벌 PROVE-FA 시험을 시작했습니다. PROVE-FA는 NDA 재제출을 뒷받침하기 위해 적절히 매칭된 자연사 대조군을 두는 단일군 시험입니다. 시험 시작에 앞서 시험 설계와 프로토콜, 통계 분석 계획을 모두 FDA가 검토했습니다.

이 시험에는 7~21세 환자 약 120명이 등록될 것으로 예상되며, 1차 평가변수는 mFARS 질병 평가 척도입니다. 3분기에는 다른 파이프라인 프로그램에서도 의미 있는 진전을 이뤘습니다. 차세대 경구용 DHODH 억제제인 PTC844의 2a상 시험을 시작했습니다. 지난해 12월 연구개발의 날 행사에서 말씀드린 것처럼, PTC844는 차별화된 효능과 선택성 프로파일을 갖추고 있으며, 승인된 DHODH 억제제와 비교해도 매우 우수한 수준입니다. 2a상 시험은 류마티스 관절염 성인 환자군을 대상으로 진행하는 12주 PK/PD 시험으로, 용량과 DHODH 억제 간의 관계 및 B세포와 T세포 면역 지표에 미치는 유익한 효과를 확인하는 것이 목표입니다. 이 시험 결과를 활용해 PTC844 개발 대상으로 삼을 희귀 염증 질환을 최종 선정할 계획입니다.

경구용 NLRP3 억제제인 PTC612의 1상 시험은 순조롭게 진행되고 있습니다. 염증 및 심혈관 질환 환자군을 포함해 여러 SAD 및 MAD 코호트에 약물을 투여했으며, 이 코호트에서는 여러 바이오마커에 대한 약력학적 효과의 초기 근거를 확인할 수 있을 것으로 기대합니다. PTC612의 효능과 선택성, 그리고 내약성 개선 가능성이 모두 핵심적인 차별화 요소라고 생각합니다. NLRP3 병리가 질환과 밀접하게 연관된 희귀 폐질환 적응증에 개발 역량을 집중할 계획입니다. 마지막으로 MSH3를 표적으로 하는 스플라이싱 개발 후보물질 PTC303의 개발도 계속 진전시키고 있습니다. PTC303은 경구용 저분자 RNA 스플라이싱 플랫폼에서 나온 다음 후보물질로, 해당 플랫폼을 새롭고 매우 혁신적인 생물학적 영역으로 확장하는 사례입니다. 체세포 반복서열 확장을 표적으로 하는 PTC303은 여러 삼염기 반복서열 확장 질환에 적용될 가능성이 있습니다.

앞서 말씀드렸듯이, 헌팅턴병과 더불어 DM1에 집중할 계획이며, PTC303이 HTT 발현 저하를 보완하는 접근법이 될 수 있다고 생각합니다. PTC303은 예정대로 2027년에 임상 단계에 진입할 것으로 예상합니다. 결론적으로, 4분기에 접어드는 가운데 우리 팀이 계속해서 강력한 실행력을 보여주고 있는 점을 자랑스럽게 생각합니다. 이제 상업 부문 현황을 말씀드리도록 에릭에게 넘기겠습니다.

에릭? 감사합니다, 맷. 상업팀은 이번 분기에도 사상 최대 제품 매출을 달성했으며, SEPHIENCE의 글로벌 출시가 계속해서 호조를 보인 것이 주요 성과였습니다.