토닉스 파마슈티컬스 홀딩 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

좋습니다. 먼저 이번 콘퍼런스에 저희를 초대해 주시고 이런 파이어사이드 대담을 진행해 주셔서 진심으로 감사합니다. 저는 토닉스의 CEO 세스 레더먼이며, 저희는 컨셉 단계부터 개발, FDA 승인, 그리고 현재의 출시까지를 전부 자체적으로 진행해 온 완전 통합형 바이오테크 기업입니다. 그 제품이 바로 성인 섬유근육통 치료제 TONMYA입니다. 또한 저희는 여러 프로그램으로 구성된 파이프라인도 보유하고 있는데, 몇몇은 2상 단계에 있거나 2상 진입 준비가 된 프로그램들로, 투자자와 환자 모두에게 매우 흥미로운 기회가 될 수 있다고 생각합니다. 먼저 간단히 짚자면, 라임병 예방을 위한 장기지속형 단클론항체가 있습니다. 그 외에도 이식 거부반응과 자가면역 치료를 위한 항체, 즉 항-CD40 리간드 항체를 보유하고 있습니다.

감사합니다. 제 생각에 TONMYA의 출시가 토닉스의 가치 창출 측면에서 무엇보다도 가장 최우선 과제입니다. 출시 이후로 이제 두 개 분기를 온전히 치렀습니다. 2026년 1분기 순매출은 370만 달러였고, 2분기는 1,100만 달러로, 2분기가 1분기 대비 3배 증가했습니다. 소규모 회사가 전체 상업화 인프라를 구축하는 건 결코 작은 일이 아니지만, 저희는 잘 해내고 있다고 생각합니다. 현재 현장 영업 인력이 150명인데, 기존 100명에서 최근 150명으로 늘렸습니다.

또한 보험 급여 접근(Managed Care Access) 측면에서도 성과가 있었는데요, 상업 보험 영역에서는 3대 PBM GPO 중 2곳과 계약을 체결했고, 매니지드 메디케어 영역에서는 3대 중 1곳과 계약을 맺었습니다. 매니지드 메디케어 계약은 2027년 1월부터 적용될 예정이며, 그 시점에는 미국인의 약 46%가 커버되게 됩니다.

섬유근육통은 참 난해한 질환입니다. 저는 컬럼비아대학교에서 교수로 있었고 류마티스내과 분과에서 몇 년을 보냈는데, 섬유근육통은 류마티스 전문의에게도 이해하기가 어렵다고 말씀드릴 수 있습니다. 먼저, 교수처럼 너무 길게 설명하지는 않겠습니다만, ‘류머티즘(rheumatism)’이라는 용어는 ‘류마티스학(rheumatology)’의 상위 개념입니다. 섬유근육통을 가리켜 예전에는 ‘류머티즘’이라는 오래된 용어를 쓰기도 했습니다. 그런 의미에서 우리는 섬유근육통이라는, 가장 오래되고 또 매우 흔한 류마티스 질환을 연구하고 있는 셈입니다. 하지만 50년 전에는, 어느 오피니언 리더가 이런 말을 했습니다. 류마티스 전문의들 중 절반은 섬유근육통 환자를 본 적이 없다고 하고, 나머지 절반은 자신들이 보는 질환 중 가장 흔한 것이 섬유근육통이라고 한다는 것이죠.

요즘 용어로는 이를 ‘확인(ascertainment) 편향’과 ‘확증(confirmation) 편향’이라고 부를 수 있겠지만, 지금도 처방 의사들 사이에서조차 섬유근육통이 무엇인지, 진단을 위해 무엇이 필요한지, 그리고 그 외 여러 이슈에 대한 이해가 크게 부족합니다. 제가 보기에는 진단을 받고 치료 중인 섬유근육통 환자가 약 300만 명 정도 있는데, 상업 보험 측면에서 보면 이들은 저희에게 일종의 ‘낮게 달린 열매(쉽게 접근 가능한 환자군)’입니다. 반면 아직 진단을 받지 못한 환자가 약 700만 명 정도 있고, 이 부분이 저희의 큰 업사이드가 될 것입니다. 최근 섬유근육통 분야에서 매우 큰 변화들이 있었는데, 그 모든 것이 저희에게는 순풍으로 작용하고 있습니다. 첫째, 2016년에 나온 새로운 기준은 섬유근육통이 ‘배제 진단(diagnosis of exclusion)’이 아니라고 매우 명확히 규정하고, 비슷한 증상을 유발하는 질환을 포함해 여러 다른 질환이 동반된 상황에서도 섬유근육통을 진단할 수 있다고 합니다.

둘째, 이제 압통점(tender points)이 진단의 일부가 아니기 때문에, 진단이 더 단순하고 명확해졌다고 생각합니다. 섬유근육통을 이해하는 것이 정말 중요하다고 생각합니다. 또 다른 큰 변화로는, 2017년에 국제통증학회(International Association for the Study of Pain, IASP)가 ‘노시플라스틱 통증(nociplastic pain)’을 인정했다는 점이 있습니다. 그리고 섬유근육통은 노시플라스틱 통증의 대표적 전형(prototype)입니다. 통증에는, 마치 기본색이 노란색·파란색·빨간색 세 가지인 것처럼, 세 가지 기본 유형이 있습니다. 통증의 세 가지 기본 유형은 침해수용성 통증(nociceptive), 신경병증성 통증(neuropathic), 그리고 이제는 노시플라스틱 통증(nociplastic)이며, 섬유근육통은 노시플라스틱 통증의 대표적 전형입니다. 이런 메시지들을 시장에 알리고, 이 적응증에서 새로운 FDA 승인 약물을 사용할 수 있는 잠재력을 설명해야 합니다.

좋습니다. 우선 Tonix의 다른 모든 프로그램과 마찬가지로, 저희는 ‘퍼스트 인 클래스(first-in-class)’입니다. 기존 약물로는 리리카가 2007년에, 심발타가 2008년에, 사벨라가 2009년에 승인받았습니다. 그중 두 가지는 SNRI이고, 나머지 하나는 가바펜티노이드입니다. 각각 고유한 기전이 있지만, 저희 약물은 섬유근육통에서 교란된 수면을 표적합니다. 따라서 저희와 같은 기전을 가진 제품은 다른 데 없습니다. 저는 이것이 아주 독특한 특징이라고 생각합니다. 매일 밤 취침 시 복용하는 약으로, 장기 사용을 염두에 두고 설계되었고 FDA에서 장기 사용에 대해 승인받았습니다. 현재로서는 다른 제품들과의 직접 비교(head-to-head) 연구는 수행하지 않았습니다. 또한 저희 임상은 2016년 진단 기준으로 환자를 등록했고, 기존 약물들은 압통점(tender points)을 요구하는 1990년 기준으로 환자를 등록했기 때문에 비교가 다소 어렵습니다.

일반적으로 기존 제품들의 임상은 더 중증 환자들이 등록됐을 가능성이 높고, 저희는 현재 기준으로 오늘날 섬유근육통이라고 부르는 환자들을 등록했습니다. 또 한 가지는, 그 제품들은 FDA가 결측치(missing data)에 대한 현대적 처리 방법을 요구하기 이전에 연구됐다는 점입니다. 반면 저희는 현대적 기준하에서 승인을 받았습니다. 그래서 데이터 비교가 어렵긴 하지만, 저희 약물도 아마 효과는 비슷한 수준일 것으로 봅니다. 하지만 중요한 점은, 내약성 측면에서 저희가 큰 강점을 갖고 있다고 생각한다는 것입니다.

감사합니다. TONMYA는 임상시험에서—저희는 3건의 3상 임상을 수행했습니다만—전반적으로 내약성이 좋았습니다. 임상에서 가장 흔한 이상반응은 구강 내 감각 이상으로, 어떤 분들은 혀가 저린 느낌이라고 했고, 또 어떤 분들은 미각 이상이라고 표현했습니다. 그 외에도 다양한 표현이 있었습니다. 다만 실제 현장에서는, 대체로 그 증상이 치료를 시작하거나 계속하는 데 장애가 되지는 않는 것으로 확인하고 있습니다. 물론 통제된 연구에서 얻는 것과 같은 종류의 실제 진료 기반 근거(real-world evidence) 데이터는 아직 갖고 있지 않습니다. 그럼에도 불구하고, 실제 진료 현장에서 이 제품이 받아들여지는 양상에 매우 만족하고 있습니다. 신규 환자 유입을 확대해 나가는 단계인 만큼, 아직은 초기 국면입니다. 다만 리필률, 치료 지속률(persistence) 등은 시간이 지나면서 어떻게 전개되는지 지켜봐야 합니다. 정량적 정보를 말씀드리기에는 아직 너무 이른 시점이라고 생각합니다.